本態性振戦におけるCAD-1883を評価するための臨床研究
2021年7月12日 更新者：Cadent Therapeutics
本態性振戦の成人におけるCAD-1883経口治療の安全性、忍容性および有効性を評価する第2a非盲検試験
これは、ET の成人患者に 1 日 2 回経口投与された、SK チャネルのポジティブ アロステリック モジュレーターである CAD-1883 の安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された非盲検試験です。
臨床医が管理するTETRASパフォーマンスサブスケールに基づいて文書化された振戦の重症度を伴う運動障害協会（MDS）基準に基づいてETと診断された患者は、研究に登録する資格があります。
調査の概要
詳細な説明
これは、ET の成人被験者に 1 日 2 回経口投与された、SK チャネルのポジティブ アロステリック モジュレーター (PAM) である CAD-1883 の安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された非盲検試験です。 脳のさまざまな領域に存在する低コンダクタンス カルシウム活性化カリウム チャネル (SK) の正の変調は、カルシウムに対するチャネルの感度を高め、ニューロンの発火率を低下させることを目的としています。 ET患者では、オリーブ小脳ネットワークにおける活動電位の発火の規則性を改善すると、運動機能の改善につながる可能性があります。
スクリーニング期間中、各被験者は、ETの病歴および治療歴、身体検査、およびその他のスクリーニング評価を含む完全な評価を受けます。 臨床医が管理するTETRASパフォーマンスサブスケールに基づいて文書化された振戦の重症度を伴う運動障害協会（MDS）基準に基づいてETと診断された患者は、研究に登録する資格があります。 この研究は、14 日間の治療期間、CAD-1883 を 1 日 2 回経口投与する治療群で構成されています。
この研究は、ET 患者における CAD-1883 の安全性と忍容性の評価、および新規治験薬に関連する潜在的なリスクを制限しながら、振戦の規模と重症度の軽減に対する早期治療効果の決定を可能にするように設計されています。
安全性と忍容性は、有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、バイタルサイン、12誘導心電図、尿検査、血液学、臨床化学、およびCAD-1883血漿濃度の臨床評価を含む研究期間を通して監視されます。 1、7、14、21日目のレベル。
有効性は、臨床医が管理する TETRAS Performance Subscale と、診療所および自宅でのウェアラブル センサーの使用を使用して評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Anniston、Alabama、アメリカ、36207
- Cadent Investigational Site
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Arkansas
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Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
- Cadent Investigational Site
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California
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San Diego、California、アメリカ、92103
- Cadent Investigational Site
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Florida
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Hallandale Beach、Florida、アメリカ、33009
- Cadent Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Cadent Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Cadent Investigational Site
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Ohio
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Dayton、Ohio、アメリカ、45400
- Cadent Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -18歳から75歳までの成人被験者で、ETの診断基準を満たす振戦の病歴がある運動障害協会（MDS）による振戦の分類に関するコンセンサス声明 国際パーキンソンと運動の振戦に関するタスクフォースからの振戦の分類障害社会（Bhatia、2018）。
- スクリーニング中の主任研究員の評価によると、被験者の自己申告に基づいて、スクリーニング前に最初の症状が少なくとも3年以上顕著になってからのET疾患の期間は、65歳より前に発症した。
- ET を除き、病歴、身体検査、臨床検査、および 12 誘導心電図を含む医学的評価に基づいて、治験責任医師が決定したように、被験者は健康でなければなりません。
- -被験者は必要な研究活動を理解することができ、書面によるインフォームドコンセントを与えることができ、研究の要件と制限を喜んで遵守します。
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であることが文書化された妊娠検査を受けなければならず、試験薬の投与前、投与前、7日目および14日目に尿妊娠検査結果が陰性であり、その後フォローアップ訪問（21日目） ）。
- 閉経後の女性は、スクリーニング前に卵胞刺激ホルモン (FSH) が 38 IU/mL 以上であると記録された 365 日以上の自然無月経があったに違いありません。 必要に応じて、治験責任医師の判断により、スクリーニング時に FSH レベルを実施できます。
- 外科的に無菌の女性は、子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管結紮の文書を持っている必要があります。
- 生殖能力のある女性被験者、および生殖能力のある男性被験者、または生殖能力のある女性パートナーがいる男性被験者は、インフォームドコンセントに署名してから治験薬の最終投与から90日後まで、2つの効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 許容される避妊法には、ダブル バリア (殺精子剤を含むコンドーム) が含まれます。外科的に滅菌されたパートナー (最低 180 日);または禁欲。
除外基準:
- -以前または進行中の病状、またはスクリーニング訪問身体検査、ECG、臨床検査での異常な所見。治験責任医師の意見では、被験者の安全性または研究評価の実施に悪影響を与える可能性があります。
- -ジストニア、運動失調、または多発性硬化症またはパーキンソン病を含むその他の神経変性疾患を含む、神経学的検査によるET以外の神経学的異常。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる重大な認知障害または認知症。
- -治験責任医師の判断によると、スクリーニング前の過去90日間安定していない不安定な甲状腺状態。 これには、甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、甲状腺中毒症、またはスクリーニング時の甲状腺機能検査の重大な異常の現在の病歴が含まれます。
- -スクリーニング時の心因性振戦の病歴または証拠。
- -アナフィラキシー、過敏反応（CAD-1883賦形剤のいずれかを含む）、または臨床的に重大な薬物アレルギーの病歴。
- -アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベル> 2.0 xスクリーニング時および/または投与前の正常上限（ULN）。
- -スクリーニング時および/または投与前の血清クレアチニン> 120μmol/ Lおよび/またはクレアチニンクリアランス<60 mL /分（Cockcroft-Gault式による）。
- -スクリーニング時および/または投与前の総ビリルビン> 2.0 x ULN。 注: ビリルビンが分画され、直接ビリルビンが <35% の場合、分離ビリルビン >2.0 x ULN は許容されます。
- -長いQT症候群および/またはQTcF（フリデリシアの補正）間隔の病歴 スクリーニングで行われた12誘導心電図あたり> 450ミリ秒（男性）または> 470ミリ秒（女性）。
- -精神障害の診断統計マニュアル、第5版（DSM-V）基準によるアルコール使用障害の病歴。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴または陽性のスクリーニング結果：HIV 1または2抗体、B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）、またはC型肝炎ウイルス抗体（HCVAb）。
- -てんかんの診断または成人としての発作の病歴、頭部外傷、脳卒中、スクリーニング前の1年以内の一過性脳虚血発作、スクリーニング前の1年以内の原因不明の意識喪失、または無症候性または症候性起立性低血圧の生涯歴（例えば、姿勢性失神）。
- -不安定狭心症、心筋梗塞、慢性心不全の病歴（ニューヨーク心臓協会クラス3または4）、または臨床的に重要な伝導異常（例、不安定心房細動） スクリーニング前の1年以内。
- -制御されていない（過去90日間）主要な精神障害。治験責任医師の判断により、研究手順のいずれかに干渉する可能性があります。
- 被験者は以下を除いて癌を患っています：基底細胞癌または治療に成功した皮膚の扁平上皮癌;上皮内子宮頸癌;上皮内前立腺癌;または他の悪性腫瘍が治癒的に治療され、少なくとも 3 年間再発の証拠がない。
- -研究期間中に予定された手術を受けた被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：CAD-1883の非盲検研究
ETの成人被験者に1日2回経口投与されたCAD-1883の安全性、忍容性、および有効性を評価するために設計された非盲検試験
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CAD-1883を1日2回、14日間の治療期間にわたって経口投与する治療群。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療で発生した AE の発生と重症度を評価します。
時間枠：最初の治療から21日後までの署名されたインフォームドコンセントの時間
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TEAE を経験した被験者の数とそれらの TEAE の重症度。
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最初の治療から21日後までの署名されたインフォームドコンセントの時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月23日
一次修了 (実際)
2019年9月10日
研究の完了 (実際)
2019年9月24日
試験登録日
最初に提出
2018年9月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月27日
最初の投稿 (実際)
2018年9月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月12日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。