본태성 떨림에서 CAD-1883을 평가하기 위한 임상 연구
2021년 7월 12일 업데이트: Cadent Therapeutics
본태성 떨림이 있는 성인에서 CAD-1883 경구 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2a상 공개 라벨 연구
이것은 SK 채널의 양성 알로스테릭 조절제인 CAD-1883의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안된 오픈 라벨 연구로 성인 ET 환자에게 경구로 1일 2회 투여되었습니다.
임상의가 관리하는 TETRAS 수행 하위 척도를 기반으로 문서화된 떨림의 중증도와 함께 운동 장애 학회(MDS) 기준을 기반으로 ET 진단을 받은 환자는 연구에 등록할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 SK 채널의 양성 알로스테릭 조절자(PAM)인 CAD-1883의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안된 오픈 라벨 연구로, ET가 있는 성인 피험자에게 1일 2회 경구 투여되었습니다. 뇌의 다른 영역에 존재하는 작은 컨덕턴스 칼슘 활성화 칼륨 채널(SK)의 양성 변조는 칼슘에 대한 채널 감도를 증가시켜 신경 발사 속도를 감소시키는 것을 목표로 합니다. ET 환자에서 olivo-cerebellar 네트워크에서 활동 전위의 규칙성을 개선하면 운동 기능이 개선될 수 있습니다.
스크리닝 기간 동안 각 피험자는 ET에 대한 의료 및 치료 이력, 신체 검사 및 기타 스크리닝 평가를 포함한 전체 평가를 받게 됩니다. 임상의가 관리하는 TETRAS 수행 하위 척도를 기반으로 문서화된 떨림의 중증도와 함께 운동 장애 학회(MDS) 기준을 기반으로 ET 진단을 받은 환자는 연구에 등록할 수 있습니다. 이 연구는 14일의 치료 기간 동안 CAD-1883을 매일 2회 경구 투여하는 치료 그룹으로 구성됩니다.
이 연구는 ET 환자에서 CAD-1883의 안전성과 내약성을 평가하고 새로운 연구 약물과 관련된 잠재적 위험을 제한하면서 떨림의 크기와 중증도를 줄이는 조기 치료 효과를 결정할 수 있도록 설계되었습니다.
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 활력 징후, 12-리드 ECG, 요검사, 혈액학, 임상 화학 및 CAD-1883 혈장 농도의 임상 내 평가를 포함하여 연구 기간 동안 안전성 및 내약성이 모니터링됩니다. 1일, 7일, 14일, 21일의 레벨.
효능은 임상의가 관리하는 TETRAS 성능 하위 척도와 클리닉 및 가정에서 웨어러블 센서를 사용하여 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Anniston, Alabama, 미국, 36207
- Cadent Investigational Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, 미국, 72758
- Cadent Investigational Site
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California
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San Diego, California, 미국, 92103
- Cadent Investigational Site
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Florida
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Hallandale Beach, Florida, 미국, 33009
- Cadent Investigational Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Cadent Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
- Cadent Investigational Site
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Ohio
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Dayton, Ohio, 미국, 45400
- Cadent Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- International Parkinson and Movement의 떨림에 대한 태스크 포스의 떨림 분류에 대한 운동 장애 학회(MDS) 합의 성명서에 따라 ET의 진단 기준을 충족하는 떨림 병력이 있는 18세에서 75세 사이의 성인 피험자 무질서 사회(Bhatia, 2018).
- 첫 번째 증상 이후 ET 병의 지속 기간은 스크리닝 중 주 조사자의 평가에 따라 65세 이전에 발병한 피험자의 자가 보고를 기준으로 스크리닝 전 적어도 3년 이상 눈에 띄었습니다.
- ET를 제외하고, 피험자는 병력, 신체 검사, 실험실 테스트 및 12-리드 ECG를 포함하는 의료 평가를 기반으로 조사자가 결정한 대로 건강해야 합니다.
- 피험자는 필요한 연구 활동을 이해할 수 있고 서면 동의서를 제공할 수 있으며 연구의 요구 사항 및 제한 사항을 기꺼이 준수합니다.
- 가임 여성은 연구 약물 투여 전 7일 및 14일차, 그리고 후속 방문(21일차 ).
- 폐경 후 여성은 스크리닝 전에 기록된 난포 자극 호르몬(FSH) ≥38 IU/mL과 함께 자발적인 무월경이 365일 이상 있어야 합니다. 필요한 경우 조사자의 판단에 따라 스크리닝 시 FSH 수준을 수행할 수 있습니다.
- 외과적 불임 여성은 자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰에 대한 문서를 가지고 있어야 합니다.
- 가임 여성 피험자 및 가임 여성 피험자 또는 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 동의서에 서명한 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용되는 피임 형태에는 이중 장벽(즉, 살정제 함유 콘돔); 외과적으로 불임 수술을 받은 파트너(최소 180일) 또는 금욕.
제외 기준:
- 사전 또는 진행 중인 의학적 상태 또는 스크리닝 방문 신체 검사, ECG, 검사자의 의견에 피험자의 안전 또는 연구 평가 수행에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 검사에서 임의의 비정상적인 소견.
- 근긴장이상, 운동실조 또는 다발성 경화증이나 파킨슨병을 포함한 기타 신경퇴행성 질환을 포함한 신경학적 검사에서 ET 이외의 모든 신경학적 이상.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해할 상당한 인지 장애 또는 치매.
- 연구자의 판단에 따라 스크리닝 전 지난 90일 동안 안정화되지 않은 불안정한 갑상선 상태. 여기에는 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증, 갑상선중독증 또는 스크리닝 시 갑상선 기능 검사의 유의미한 이상 등의 현재 임상 병력이 포함됩니다.
- 스크리닝 시 심인성 떨림의 병력 또는 증거.
- 아나필락시스, 과민 반응(CAD-1883 부형제 포함) 또는 임상적으로 중요한 약물 알레르기의 병력.
- 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수준 >2.0 x 스크리닝 및/또는 투여 전에서 정상 상한치(ULN).
- 스크리닝 및/또는 투여 전 시점에서 혈청 크레아티닌 >120 μmol/L 및/또는 크레아티닌 청소율 <60 mL/min(Cockcroft-Gault 공식에 따름).
- 스크리닝 및/또는 투여 전에서 총 빌리루빈 >2.0 x ULN. 참고: 분리 빌리루빈 >2.0 x ULN은 빌리루빈이 분할되고 직접 빌리루빈이 <35%인 경우 허용됩니다.
- 긴 QT 증후군 및/또는 QTcF(프리데리시아 교정) 간격 >450msec(남성) 또는 >470msec(여성) 스크리닝에서 수행된 12-리드 ECG의 병력.
- 정신 장애의 진단 통계 편람, 제5판(DSM-V) 기준에 따른 알코올 사용 장애의 역사.
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 이력 또는 HIV 1 또는 2 항체, B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 코어 항체(HBcAb) 또는 C형 간염 바이러스 항체(HCVAb)에 대한 양성 선별 검사 결과.
- 간질 또는 성인으로서의 발작 병력, 두부 외상, 뇌졸중, 스크리닝 전 1년 이내에 일과성 허혈 발작, 스크리닝 전 1년 이내에 설명할 수 없는 의식 상실, 또는 무증상 또는 증후성 기립성 저혈압의 평생 병력이 있는 것으로 진단되었습니다. (예: 자세 실신).
- 불안정 협심증, 심근 경색, 만성 심부전(뉴욕 심장 협회 클래스 3 또는 4) 또는 스크리닝 전 1년 이내에 임상적으로 유의한 전도 이상(예: 불안정 심방 세동)의 병력.
- 연구자의 판단에 따라 임의의 연구 절차를 방해할 수 있는 통제되지 않은(지난 90일 동안) 임의의 주요 정신 장애.
- 피험자는 다음을 제외한 암에 걸렸습니다: 기저 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 피부의 편평 세포 암종; 자궁경부 상피내 암종; 제자리 전립선 암종; 또는 근치적으로 치료되고 적어도 3년 동안 질병 재발의 증거가 없는 기타 악성 종양.
- 연구 기간 동안 예정된 수술이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CAD-1883의 공개 라벨 연구
ET가 있는 성인 피험자에게 1일 2회 경구 투여된 CAD-1883의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 연구
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14일의 치료 기간 동안 CAD-1883을 1일 2회 경구 투여받은 치료 그룹.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 AE의 발생 및 심각도를 평가합니다.
기간: 최초 치료 후 21일까지 서명된 사전 동의 시간
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TEAE를 경험한 대상체의 수 및 그러한 TEAE의 중증도.
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최초 치료 후 21일까지 서명된 사전 동의 시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 23일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 10일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 27일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
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