Klinikai vizsgálat a CAD-1883 értékelésére az esszenciális tremorban

Bevételi kritériumok:

1. 18 és 75 év közötti felnőtt alanyok, akiknek a kórtörténetében olyan tremor szerepel, amely megfelel az ET diagnosztikai kritériumainak a Movement Disorder Society (MDS) konszenzusos nyilatkozata szerint a Nemzetközi Parkinson- és Mozgalom Tremor munkacsoportja szerint. Rendellenes társadalom (Bhatia, 2018).
2. Az ET-betegség időtartama, mióta az első tünetek észlelhetőek voltak, legalább 3 évvel a szűrés előtt, az alany önbevallása alapján, 65 éves kor előtt, a vezető kutató értékelése szerint a szűrés során.
3. Az ET kivételével az alanyoknak egyébként egészségesnek kell lenniük, ahogy azt a Vizsgáló személy megállapította, az orvosi értékelés alapján, beleértve az anamnézist, a fizikális vizsgálatot, a laboratóriumi vizsgálatokat és a 12 elvezetéses EKG-t.
4. Az alanyok képesek megérteni a szükséges vizsgálati tevékenységeket, írásos beleegyezést tudnak adni, és hajlandóak megfelelni a vizsgálat követelményeinek és korlátozásainak.
5. A fogamzóképes nőknek terhességi tesztet kell végezniük dokumentált negatív szérum terhességi teszttel a szűréskor és negatív vizelet terhességi teszt eredménnyel az adagolás előtt, a 7. és 14. napon a vizsgálati gyógyszer beadása előtt, majd az utánkövetési látogatáson (21. nap). ).
6. A posztmenopauzás nőknél a szűrés előtt legalább 365 napos spontán amenorrhoeának kell lennie, a dokumentált follikulus-stimuláló hormon (FSH) ≥38 NE/ml értékkel. Ha szükséges, a vizsgáló megítélése szerint az FSH-szint a Szűrés során elvégezhető.
7. A műtétileg steril nőknek dokumentálniuk kell a méheltávolítást, a kétoldali petefészek-eltávolítást vagy a kétoldali petevezeték-lekötést.
8. A szaporodási potenciállal rendelkező női alanyoknak és a reproduktív potenciállal rendelkező férfi alanyoknak, vagy akiknek reproduktív potenciállal rendelkező női partnereik vannak, két hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a beleegyezés aláírásától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig. A fogamzásgátlás elfogadható formái közé tartozik a kettős gát (azaz óvszer spermiciddel); műtétileg sterilizált partner (legalább 180 nap); vagy absztinencia.

Kizárási kritériumok:

1. Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot, vagy a Szűrőlátogatás fizikális vizsgálatán, EKG-n, laboratóriumi vizsgálaton olyan kóros lelet, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát vagy a vizsgálati értékelések lefolytatását.
2. Bármilyen neurológiai rendellenesség, kivéve az ET a neurológiai vizsgálat során, beleértve a dystonia, ataxia vagy bármely más neurodegeneratív betegség, beleértve a sclerosis multiplexet vagy a Parkinson-kórt.
3. Jelentős kognitív károsodás vagy demencia, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálatban való részvételt.
4. Instabil pajzsmirigy-állapot, amely a nyomozó megítélése szerint nem stabilizálódott a szűrést megelőző elmúlt 90 napban. Ez magában foglalja a hypo- vagy hyperthyreosis, a tireotoxikózis jelenlegi klinikai anamnézisét vagy a szűrés során a pajzsmirigyfunkciós vizsgálatok jelentős eltéréseit.
5. Pszichogén tremor története vagy bizonyítékai a szűrés során.
6. Anamnézisben szereplő anafilaxia, túlérzékenységi reakciók (beleértve a CAD-1883 bármely segédanyagát is) vagy klinikailag jelentős gyógyszerallergia.
7. Alkáli foszfatáz, aszpartát aminotranszferáz (AST) és/vagy alanin aminotranszferáz (ALT) szintje >2,0-szerese a normál felső határának (ULN) a szűréskor és/vagy az adagolás előtt.
8. A szérum kreatinin >120 μmol/L és/vagy a kreatinin clearance <60 ml/perc (a Cockcroft-Gault képlet szerint) a szűréskor és/vagy az adagolás előtt.
9. Összes bilirubin > 2,0 x ULN a szűréskor és/vagy az adagolás előtt. Megjegyzés: az izolált bilirubin >2,0 x ULN elfogadható, ha a bilirubin frakcionált és a direkt bilirubin <35%.
10. Hosszú QT-szindróma és/vagy QTcF (Fridericia-korrekció) a kórtörténetben >450 msec (férfiak) vagy >470 msec (nők) a szűréskor végzett 12 elvezetéses EKG-nként.
11. Az alkoholfogyasztási zavar története a Mentális zavarok diagnosztikai statisztikai kézikönyve, 5. kiadás (DSM-V) kritériumai szerint.
12. Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés a kórelőzményében vagy pozitív szűrési eredmény: HIV 1 vagy 2 antitestek, hepatitis B felületi antigén (HBsAg) vagy hepatitis B core antitest (HBcAb), vagy hepatitis C vírus ellenanyag (HCVAb).
13. Epilepsziával diagnosztizáltak, vagy felnőttkori görcsrohamot, fejsérülést, stroke-ot, átmeneti ischaemiás rohamot a szűrést megelőző 1 éven belül, a szűrést megelőző 1 éven belül megmagyarázhatatlan eszméletvesztést, vagy élete során tünetmentes vagy tünetmentes ortosztatikus hipotenziót szenvedett. (pl. testtartási syncope).
14. Instabil angina, miokardiális infarktus, krónikus szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. osztály) vagy klinikailag jelentős ingerületvezetési rendellenesség (pl. instabil pitvarfibrilláció) a szűrést megelőző 1 éven belül.
15. Bármilyen súlyos pszichiátriai rendellenesség, amely nem kontrollált (az elmúlt 90 napban), amely a nyomozó megítélése szerint megzavarhatja bármelyik vizsgálati eljárást.
16. Az alany rákos, kivéve a következőket: bazálissejtes karcinóma vagy sikeresen kezelt bőrlaphámrák; méhnyak karcinóma in situ; prosztata karcinóma in situ; vagy más rosszindulatú daganatok, amelyeket gyógyítóan kezeltek, és amelyeknél a betegség legalább 3 éve nem volt kiújulva.
17. A vizsgálati időszakban tervezett műtéteken átesett alanyok.