6歳から11歳までの嚢胞性線維症患者におけるVX 445/TEZ/IVAの評価
2021年9月24日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
6 歳から 11 歳までの嚢胞性線維症患者における VX-445/TEZ/IVA の 3 剤併用療法の薬物動態、安全性、忍容性を評価する第 3 相試験
この研究では、嚢胞性線維症 (CF) 被験者に 3 剤併用 (TC) で投与した場合の VX-445、テザカフトール (TEZ)、およびイバカフトール (IVA) の薬物動態 (PK)、安全性、忍容性、有効性、および薬力学的効果を評価します 6。 F/F および F/MF 遺伝子型の 11 歳まで。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
71
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin、アイルランド
- Children's Health Ireland at Temple Street
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia's Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- F508del 変異のホモ接合体またはヘテロ接合体 (F/F または F/MF 遺伝子型)
- 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) 値が年齢、性別、身長の予測平均の 40% 以上。
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染。
- 固形臓器または血液移植。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A: ELX/TEZ/IVA
パート A の参加者は、15 日間の治療期間中、ELX 100 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回 (qd) / TEZ 50 mg qd / IVA 75 mg を 12 時間ごと (q12h) 投与されました。
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1日1回朝に経口で固定用量の配合錠。
他の名前：
IVA 錠を 1 日 1 回、夕方に経口投与します。
他の名前：
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実験的：パート B: ELX/TEZ/IVA
1 日目に体重が 30 kg 未満 (=) のパート B の参加者は、24 週間の治療期間中に ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取りました。
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1日1回朝に経口で固定用量の配合錠。
他の名前：
IVA 錠を 1 日 1 回、夕方に経口投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: ELX、TEZ、および IVA の最大観測血漿濃度 (Cmax)
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート A: ELX、TEZ、および IVA の観察された投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート A: ELX、TEZ、および IVA の 0 ～ 24 時間 (AUC0-24h) の濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート B: 緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) を治療した参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：パート B: 1 日目から安全性フォローアップ訪問まで (28 週目まで)
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パート B: 1 日目から安全性フォローアップ訪問まで (28 週目まで)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A: ELX 代謝物 (M23-ELX)、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、および IVA 代謝物 (M1-IVA) の Cmax
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート A: ELX 代謝物 (M23-ELX)、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、および IVA 代謝物 (M1-IVA) のセクション
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート A: ELX 代謝物 (M23-ELX) および TEZ 代謝物 (M1-TEZ) の AUC0-24h
時間枠：パート A: 15 日目
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パート A: 15 日目
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パート A: IVA 代謝物 (M1-IVA) の 0 ～ 6 時間 (AUC0-6h) の濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：パート A: 15 日目
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AUC データは、IVA 代謝物 (M1-IVA) について最大 6 時間分析されました。
したがって、AUC0-6h は M1-IVA 代謝物について報告されています。
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パート A: 15 日目
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パート A: TEAE および SAE の参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：パート A: 1 日目から安全性フォローアップ訪問まで (43 日目まで)
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パート A: 1 日目から安全性フォローアップ訪問まで (43 日目まで)
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パート B: 1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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パート B: 汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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パート B: 改訂された嚢胞性線維症アンケート (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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パート B: 体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) の 2 乗で割った値として定義されました。
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: BMI For-Age Z スコアの絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) の 2 乗で割った値として定義されました。
Z スコアは、値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは、標準に等しいです。
数値が小さいほど基準値より低く、数値が大きいほど基準値より高いことを示します。
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 体重の絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 年齢ごとの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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Z スコアは、値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは、標準に等しいです。
数値が小さいほど基準値より低く、数値が大きいほど基準値より高いことを示します。
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 高さの絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 年齢ごとの身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：パート B: 24 週目のベースラインから
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Z スコアは、値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは、標準に等しいです。
数値が小さいほど基準値より低く、数値が大きいほど基準値より高いことを示します。
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パート B: 24 週目のベースラインから
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パート B: 修正顔面ヘドニック スケールを使用した薬物受容性評価
時間枠：パート B: 24 週目
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治験薬の受容性 (参加者の反応) は、5 段階の顔面快楽尺度 (非常に気に入った、少し気に入った、よくわからない、少し気に入らなかった、非常に気に入らなかった) を組み込んだ視覚的アナログ スケールによって評価されました。
薬物受容性評価で示されたカテゴリー反応を示した参加者の数が報告されました。
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パート B: 24 週目
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パート B：肺増悪イベントの数
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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肺増悪は、経口、吸入、または静脈内抗生物質による新しい治療または変更された治療、および事前に指定されたプロトコルで定義された基準の履行として定義されました。
全参加者の肺増悪イベントの総数が報告されました。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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パート B: CF 関連入院の数
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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すべての参加者の CF 関連の入院イベントの総数が報告されました。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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パート B: ELX、ELX 代謝物 (M23-ELX)、TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、IVA および IVA 代謝物 (M1-IVA) のセクション
時間枠：パート B: 4 週目
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パート B: 4 週目
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パート B: 肺クリアランス指数 2.5 (LCI2.5) の絶対変化
時間枠：パート B: ベースラインから 24 週目まで
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LCI 2.5 は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
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パート B: ベースラインから 24 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12:CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Zemanick ET, Taylor-Cousar JL, Davies J, Gibson RL, Mall MA, McKone EF, McNally P, Ramsey BW, Rayment JH, Rowe SM, Tullis E, Ahluwalia N, Chu C, Ho T, Moskowitz SM, Noel S, Tian S, Waltz D, Weinstock TG, Xuan F, Wainwright CE, McColley SA. A Phase 3 Open-Label Study of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Children 6 through 11 Years of Age with Cystic Fibrosis and at Least One F508del Allele. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Jun 15;203(12):1522-1532. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月2日
一次修了 (実際)
2020年8月7日
研究の完了 (実際)
2020年8月7日
試験登録日
最初に提出
2018年9月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月28日
最初の投稿 (実際)
2018年10月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月24日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX18-445-106
- 2018-001695-38 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。