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Avaliação de VX 445/TEZ/IVA em indivíduos com fibrose cística de 6 a 11 anos de idade

24 de setembro de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3 avaliando a farmacocinética, segurança e tolerabilidade da terapia de combinação tripla VX-445/TEZ/IVA em indivíduos com fibrose cística de 6 a 11 anos de idade

Este estudo avaliará a farmacocinética (PK), segurança, tolerabilidade, eficácia e efeito farmacodinâmico de VX-445, tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) quando administrados em combinação tripla (TC) em indivíduos com fibrose cística (FC) 6 até 11 anos de idade com genótipos F/F e F/MF.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

71

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homozigoto ou heterozigoto para a mutação F508del (genótipos F/F ou F/MF)
  • Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% da média prevista para idade, sexo e altura.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar.
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: ELX/TEZ/IVA
Os participantes da Parte A receberam ELX 100 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 15 dias.
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Comprimido IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B: ELX/TEZ/IVA
Os participantes da Parte B com peso inferior a (=) 30 kg no Dia 1 receberam ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 24 semanas.
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Comprimido IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de ELX, TEZ e IVA
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte A: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de ELX, TEZ e IVA
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte A: Área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 24 horas (AUC0-24h) de ELX, TEZ e IVA
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com tratamento de eventos adversos emergentes (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Parte B: Dia 1 até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 28)
Parte B: Dia 1 até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 28)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Cmax do metabólito ELX (M23-ELX), metabólito TEZ (M1-TEZ) e metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte A: Ctrough de Metabólito ELX (M23-ELX), Metabólito TEZ (M1-TEZ) e Metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte A: AUC0-24h de Metabólito ELX (M23-ELX) e Metabólito TEZ (M1-TEZ)
Prazo: Parte A: Dia 15
Parte A: Dia 15
Parte A: Área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 6 horas (AUC0-6h) de metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Parte A: Dia 15
Os dados AUC foram analisados ​​por até 6 horas para o metabólito IVA (M1-IVA). Portanto, AUC0-6h é relatado para o metabólito M1-IVA.
Parte A: Dia 15
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com TEAEs e SAEs
Prazo: Parte A: Dia 1 até a visita de acompanhamento de segurança (até o dia 43)
Parte A: Dia 1 até a visita de acompanhamento de segurança (até o dia 43)
Parte B: Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Parte B: Da linha de base até a semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Parte B: Da linha de base até a semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) Pontuação do Domínio Respiratório
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Parte B: Da linha de base até a semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2).
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Z-Score do IMC para a Idade
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
O IMC foi definido como peso em kg dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2). O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual ao padrão. Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Peso
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Alteração absoluta no Z-Score de peso para idade
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual ao padrão. Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Mudança Absoluta na Altura
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Mudança Absoluta no Z-Score de Altura para Idade
Prazo: Parte B: da linha de base na semana 24
O escore z é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual ao padrão. Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
Parte B: da linha de base na semana 24
Parte B: Avaliação de Aceitabilidade de Medicamentos Usando Escala Hedônica Facial Modificada
Prazo: Parte B: na semana 24
A aceitabilidade do medicamento do estudo (reação do participante) foi avaliada por uma escala analógica visual que incorpora uma escala hedônica facial de 5 pontos (gostei muito, gostei um pouco, não tenho certeza, desgostei um pouco, desgostei muito). O número de participantes com a resposta categórica indicada na avaliação de aceitabilidade do medicamento foi relatado.
Parte B: na semana 24
Parte B: Número de Eventos de Exacerbação Pulmonar
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
Exacerbação pulmonar foi definida como tratamento novo ou alterado com antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos e cumprimento de critérios definidos pelo protocolo pré-especificado. O número total de eventos de exacerbações pulmonares em todos os participantes foi relatado.
Parte B: Da linha de base até a semana 24
Parte B: Número de hospitalizações relacionadas à FC
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
O número total de eventos de hospitalização relacionados à FC em todos os participantes foi relatado.
Parte B: Da linha de base até a semana 24
Parte B: Cvale de ELX, Metabólito ELX (M23-ELX), TEZ, Metabólito TEZ (M1-TEZ), IVA e Metabólito IVA (M1-IVA)
Prazo: Parte B: na semana 4
Parte B: na semana 4
Parte B: Mudança Absoluta no Índice de Desobstrução Pulmonar 2.5 (LCI2.5)
Prazo: Parte B: Da linha de base até a semana 24
LCI 2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Parte B: Da linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

7 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

7 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de setembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de setembro de 2018

Primeira postagem (Real)

2 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de setembro de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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