Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av VX 445/TEZ/IVA hos patienter med cystisk fibros i åldern 6 till 11 år

24 september 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3-studie som utvärderar farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för VX-445/TEZ/IVA trippelkombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros i åldern 6 till 11 år

Denna studie kommer att utvärdera farmakokinetiken (PK), säkerhet, tolerabilitet, effekt och farmakodynamisk effekt av VX-445, tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) när de doseras i trippelkombination (TC) hos patienter med cystisk fibros (CF) 6 till och med 11 års ålder med F/F- och F/MF-genotyper.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

71

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Homozygot eller heterozygot för F508del-mutation (F/F- eller F/MF-genotyper)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus.
  • Fast organ eller hematologisk transplantation.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: ELX/TEZ/IVA
Deltagarna i del A fick ELX 100 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden i 15 dagar.
Läkemedel: ELX/TEZ/IVA
Tablett i kombination med fast dos oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
IVA tablett oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimentell: Del B: ELX/TEZ/IVA
Deltagare i del B som vägde mindre än (=) 30 kg vid dag 1 fick ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden under 24 veckor.
Läkemedel: ELX/TEZ/IVA
Tablett i kombination med fast dos oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
IVA tablett oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ELX, TEZ och IVA
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del A: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av ELX, TEZ och IVA
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del A: Area under kurvan för koncentration kontra tid från 0 till 24 timmar (AUC0-24h) för ELX, TEZ och IVA
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Del B: Dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök (upp till vecka 28)
Del B: Dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök (upp till vecka 28)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Cmax för ELX Metabolite (M23-ELX), TEZ Metabolite (M1-TEZ) och IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del A: Genomgång av ELX Metabolite (M23-ELX), TEZ Metabolite (M1-TEZ) och IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del A: AUC0-24h för ELX Metabolite (M23-ELX) och TEZ Metabolite (M1-TEZ)
Tidsram: Del A: Dag 15
Del A: Dag 15
Del A: Area under kurvan för koncentration kontra tid från 0 till 6 timmar (AUC0-6h) av IVA-metabolit (M1-IVA)
Tidsram: Del A: Dag 15
AUC-data analyserades i upp till 6 timmar för IVA-metabolit (M1-IVA). Därför har AUC0-6h rapporterats för M1-IVA-metaboliten.
Del A: Dag 15
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antal deltagare med TEAE och SAE
Tidsram: Del A: Dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök (upp till dag 43)
Del A: Dag 1 genom säkerhetsuppföljningsbesök (upp till dag 43)
Del B: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Del B: Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Del B: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär Reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Del B: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2).
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Absolut förändring i BMI för ålders Z-poäng
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
BMI definierades som vikt i kg dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Absolut förändring i vikt
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Absolut förändring i vikt för ålder Z-poäng
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Absolut förändring i höjd
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Absolut förändring i höjd-för-ålder Z-poäng
Tidsram: Del B: Från baslinjen vecka 24
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Del B: Från baslinjen vecka 24
Del B: Läkemedelsacceptansbedömning med hjälp av modifierad ansiktshedonisk skala
Tidsram: Del B: Vecka 24
Studieläkemedlets acceptans (deltagarnas reaktion) bedömdes med en visuell analog skala som innehåller en 5-punkts hedonisk ansiktsskala (gillade det väldigt mycket, gillade det lite, inte säker, ogillade det lite, ogillade det väldigt mycket). Antal deltagare med det angivna kategoriska svaret i läkemedelsacceptabilitetsbedömningen rapporterades.
Del B: Vecka 24
Del B: Antal lungexacerbationshändelser
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Lungexacerbation definierades som ny eller ändrad behandling med orala, inhalerade eller intravenösa antibiotika och uppfyllande av fördefinierade protokolldefinierade kriterier. Det totala antalet pulmonella exacerbationer för alla deltagare rapporterades.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Del B: Antal CF-relaterade sjukhusvistelser
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Det totala antalet CF-relaterade sjukhusinläggningar för alla deltagare rapporterades.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
Del B: Genomgång av ELX, ELX Metabolite (M23-ELX), TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), IVA och IVA Metabolite (M1-IVA)
Tidsram: Del B: Vecka 4
Del B: Vecka 4
Del B: Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5)
Tidsram: Del B: Från baslinjen till och med vecka 24
LCI 2.5 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas vid sluttidvatten till 1/40 av dess startvärde.
Del B: Från baslinjen till och med vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

7 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

7 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 september 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2018

Första postat (Faktisk)

2 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på ELX/TEZ/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera