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Bewertung von VX 445/TEZ/IVA bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis 11 Jahren

24. September 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit der VX-445/TEZ/IVA-Dreifachkombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren

In dieser Studie werden die Pharmakokinetik (PK), Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und pharmakodynamische Wirkung von VX-445, Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Gabe in Dreifachkombination (TC) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewertet 6 bis zum Alter von 11 Jahren mit F/F- und F/MF-Genotypen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

71

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot oder heterozygot für F508del-Mutation (F/F- oder F/MF-Genotypen)
  • Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen.
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: ELX/TEZ/IVA
Die Teilnehmer in Teil A erhielten ELX 100 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum für 15 Tage.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis einmal täglich morgens.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
IVA-Tablette oral einmal täglich abends.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer in Teil B, die an Tag 1 weniger als (=) 30 kg wogen, erhielten ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum von 24 Wochen.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationstablette mit fester Dosis einmal täglich morgens.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
IVA-Tablette oral einmal täglich abends.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ELX, TEZ und IVA
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von ELX, TEZ und IVA
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil A: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24h) von ELX, TEZ und IVA
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Teil B: Tag 1 bis zum Sicherheits-Follow-up-Besuch (bis Woche 28)
Teil B: Tag 1 bis zum Sicherheits-Follow-up-Besuch (bis Woche 28)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Cmax von ELX-Metabolit (M23-ELX), TEZ-Metabolit (M1-TEZ) und IVA-Metabolit (M1-IVA)
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil A: Durchgehender ELX-Metabolit (M23-ELX), TEZ-Metabolit (M1-TEZ) und IVA-Metabolit (M1-IVA)
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil A: AUC0-24h von ELX-Metaboliten (M23-ELX) und TEZ-Metaboliten (M1-TEZ)
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Teil A: Tag 15
Teil A: Bereich unter der Konzentrations-gegen-Zeit-Kurve von 0 bis 6 Stunden (AUC0-6h) von IVA-Metaboliten (M1-IVA)
Zeitfenster: Teil A: Tag 15
Die AUC-Daten wurden für bis zu 6 Stunden auf den IVA-Metaboliten (M1-IVA) analysiert. Daher wird AUC0-6h für den M1-IVA-Metaboliten angegeben.
Teil A: Tag 15
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SUEs
Zeitfenster: Teil A: Tag 1 bis zum Sicherheits-Folgebesuch (bis Tag 43)
Teil A: Tag 1 bis zum Sicherheits-Folgebesuch (bis Tag 43)
Teil B: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des respiratorischen Domänen-Scores aus dem überarbeiteten Fragebogen zur zystischen Fibrose (CFQ-R).
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat (m^2) definiert.
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des BMI für das Alter Z-Score
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat (m^2) definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen zeigen Werte an, die niedriger als der Standard sind, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die höher als der Standard sind.
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des altersbezogenen Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen zeigen Werte an, die niedriger als der Standard sind, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die höher als der Standard sind.
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Höhenänderung
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter Z-Score
Zeitfenster: Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen zeigen Werte an, die niedriger als der Standard sind, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die höher als der Standard sind.
Teil B: Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Bewertung der Arzneimittelakzeptanz unter Verwendung der modifizierten hedonischen Gesichtsskala
Zeitfenster: Teil B: In Woche 24
Die Akzeptanz des Studienarzneimittels (Teilnehmerreaktion) wurde anhand einer visuellen Analogskala bewertet, die eine 5-Punkte-Gesichts-Hedonic-Skala umfasst (gefiel mir sehr gut, mochte es ein wenig, bin mir nicht sicher, mochte es ein wenig nicht, mochte es sehr nicht). Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit der angegebenen kategorischen Antwort in der Beurteilung der Arzneimittelakzeptanz angegeben.
Teil B: In Woche 24
Teil B: Anzahl der Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Eine pulmonale Exazerbation wurde als neue oder veränderte Behandlung mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika und Erfüllung der im Voraus festgelegten, im Protokoll definierten Kriterien definiert. Die Gesamtzahl der Lungenexazerbationen aller Teilnehmer wurde angegeben.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Anzahl der CF-bedingten Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Die Gesamtzahl der CF-bedingten Krankenhausaufenthalte aller Teilnehmer wurde angegeben.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
Teil B: Ctrog von ELX, ELX-Metabolit (M23-ELX), TEZ, TEZ-Metabolit (M1-TEZ), IVA und IVA-Metabolit (M1-IVA)
Zeitfenster: Teil B: In Woche 4
Teil B: In Woche 4
Teil B: Absolute Änderung des Lungen-Clearance-Index 2,5 (LCI2,5)
Zeitfenster: Teil B: Von der Baseline bis Woche 24
LCI 2,5 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Teil B: Von der Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. September 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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