VX 445/TEZ/IVA 在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的评估
2021年9月24日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-445/TEZ/IVA 三联疗法在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的药代动力学、安全性和耐受性的 3 期研究
本研究将评估 VX-445、tezacaftor (TEZ) 和 ivacaftor (IVA) 在囊性纤维化 (CF) 受试者中以三联组合 (TC) 给药时的药代动力学 (PK)、安全性、耐受性、疗效和药效学效应 6至 11 岁，具有 F/F 和 F/MF 基因型。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
71
阶段
- 第三阶段
扩展访问
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大
- British Columbia's Children's Hospital
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Dublin、爱尔兰
- Children's Health Ireland at Temple Street
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California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28277
- Clinical Research of Charlotte
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- F508del 突变的纯合子或杂合子（F/F 或 F/MF 基因型）
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40%。
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 与肺部状态更快下降相关的生物体的肺部感染。
- 实体器官或血液移植。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 部分：ELX/TEZ/IVA
A 部分的参与者在治疗期间每 12 小时 (q12h) 接受 ELX 100 毫克 (mg) 每天一次 (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg，持续 15 天。
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固定剂量组合片剂，每天早上口服一次。
其他名称：
IVA 片剂每天晚上口服一次。
其他名称：
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实验性的：B 部分：ELX/TEZ/IVA
在第 1 天体重小于 (=) 30 kg 的 B 部分参与者在治疗期间接受 ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h，持续 24 周。
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固定剂量组合片剂，每天早上口服一次。
其他名称：
IVA 片剂每天晚上口服一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：ELX、TEZ 和 IVA 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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A 部分：观察到的 ELX、TEZ 和 IVA 给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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A 部分：ELX、TEZ 和 IVA 从 0 到 24 小时 (AUC0-24h) 的浓度与时间曲线下的面积
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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B 部分：根据出现紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 治疗的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：B 部分：第 1 天到安全跟进访问（直至第 28 周）
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B 部分：第 1 天到安全跟进访问（直至第 28 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A 部分：ELX 代谢物 (M23-ELX)、TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的 Cmax
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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A 部分：ELX 代谢物 (M23-ELX)、TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的槽
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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A 部分：ELX 代谢物 (M23-ELX) 和 TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 的 AUC0-24h
大体时间：A 部分：第 15 天
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A 部分：第 15 天
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A 部分：IVA 代谢物 (M1-IVA) 从 0 到 6 小时 (AUC0-6h) 的浓度与时间曲线下的面积
大体时间：A 部分：第 15 天
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IVA 代谢物 (M1-IVA) 的 AUC 数据分析长达 6 小时。
因此，报告了 M1-IVA 代谢物的 AUC0-6h。
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A 部分：第 15 天
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A 部分：根据 TEAE 和 SAE 参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：A 部分：第 1 天到安全跟进访问（直至第 43 天）
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A 部分：第 1 天到安全跟进访问（直至第 43 天）
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B 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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B 部分：从基线到第 24 周
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B 部分：汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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B 部分：从基线到第 24 周
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B 部分：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
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B 部分：从基线到第 24 周
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B 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：BMI For-Age Z-Score 的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。
z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：重量的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：年龄别体重 Z 分数的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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Z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：高度的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：年龄别身高 Z 分数的绝对变化
大体时间：B 部分：从第 24 周的基线开始
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Z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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B 部分：从第 24 周的基线开始
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B 部分：使用改良的面部享乐量表进行药物可接受性评估
大体时间：B 部分：第 24 周
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研究药物的可接受性（参与者反应）是通过视觉模拟量表评估的，该量表包含 5 点面部享乐量表（非常喜欢、有点喜欢、不确定、有点不喜欢、非常不喜欢）。
报告了在药物可接受性评估中具有指定分类反应的参与者人数。
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B 部分：第 24 周
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B 部分：肺部恶化事件的数量
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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肺部恶化被定义为新的或改变的口服、吸入或静脉内抗生素治疗，并满足预先指定的方案定义的标准。
报告了所有参与者的肺部恶化事件总数。
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B 部分：从基线到第 24 周
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B 部分：CF 相关住院人数
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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报告了所有参与者的 CF 相关住院事件总数。
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B 部分：从基线到第 24 周
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B 部分：ELX、ELX 代谢物 (M23-ELX)、TEZ、TEZ 代谢物 (M1-TEZ)、IVA 和 IVA 代谢物 (M1-IVA) 的槽
大体时间：B 部分：第 4 周
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B 部分：第 4 周
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B 部分：肺清除指数 2.5 (LCI2.5) 的绝对变化
大体时间：B 部分：从基线到第 24 周
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LCI 2.5 表示将呼气末惰性气体浓度降低至其起始值的 1/40 所需的肺周转次数。
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B 部分：从基线到第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12:CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Zemanick ET, Taylor-Cousar JL, Davies J, Gibson RL, Mall MA, McKone EF, McNally P, Ramsey BW, Rayment JH, Rowe SM, Tullis E, Ahluwalia N, Chu C, Ho T, Moskowitz SM, Noel S, Tian S, Waltz D, Weinstock TG, Xuan F, Wainwright CE, McColley SA. A Phase 3 Open-Label Study of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Children 6 through 11 Years of Age with Cystic Fibrosis and at Least One F508del Allele. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Jun 15;203(12):1522-1532. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月2日
初级完成 (实际的)
2020年8月7日
研究完成 (实际的)
2020年8月7日
研究注册日期
首次提交
2018年9月28日
首先提交符合 QC 标准的
2018年9月28日
首次发布 (实际的)
2018年10月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月24日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
ELX/TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化西班牙, 比利时, 荷兰, 法国, 加拿大, 德国, 瑞典, 意大利, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的