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Evaluación de VX 445/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad

24 de septiembre de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3 que evalúa la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de la terapia de combinación triple VX-445/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad

Este estudio evaluará la farmacocinética (PK), la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y el efecto farmacodinámico de VX-445, tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) cuando se administran en combinación triple (TC) en sujetos con fibrosis quística (FQ) 6 hasta los 11 años de edad con genotipos F/F y F/MF.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

71

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigoto o heterocigoto para la mutación F508del (genotipos F/F o F/MF)
  • Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % de la media prevista para la edad, el sexo y la altura.

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: ELX/TEZ/IVA
Los participantes en la Parte A recibieron ELX 100 miligramos (mg) una vez al día (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 15 días.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Tableta de IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B: ELX/TEZ/IVA
Los participantes en la Parte B que pesaban menos de (=) 30 kg en el Día 1 recibieron ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h en el período de tratamiento durante 24 semanas.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Tableta de IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ELX, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte A: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte A: Área bajo la curva de concentración versus tiempo de 0 a 24 horas (AUC0-24h) de ELX, TEZ e IVA
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Parte B: Desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 28)
Parte B: Desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 28)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Cmax del metabolito ELX (M23-ELX), metabolito TEZ (M1-TEZ) y metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte A: canal de metabolito ELX (M23-ELX), metabolito TEZ (M1-TEZ) y metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte A: AUC0-24h del metabolito ELX (M23-ELX) y el metabolito TEZ (M1-TEZ)
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Parte A: Día 15
Parte A: Área bajo la curva de concentración versus tiempo de 0 a 6 horas (AUC0-6h) del metabolito IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Parte A: Día 15
Los datos de AUC se analizaron durante un máximo de 6 horas para el metabolito de IVA (M1-IVA). Por lo tanto, se informa AUC0-6h para el metabolito M1-IVA.
Parte A: Día 15
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con TEAE y SAE
Periodo de tiempo: Parte A: desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta el día 43)
Parte A: desde el día 1 hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta el día 43)
Parte B: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura al cuadrado en metros (m ^ 2).
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura al cuadrado en metros (m ^ 2). El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el puntaje Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en altura
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio en la semana 24
El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.
Parte B: desde el inicio en la semana 24
Parte B: Evaluación de la aceptabilidad del fármaco utilizando la escala hedónica facial modificada
Periodo de tiempo: Parte B: en la semana 24
La aceptabilidad del fármaco del estudio (reacción de los participantes) se evaluó mediante una escala analógica visual que incorpora una escala hedónica facial de 5 puntos (Me gustó mucho, Me gustó un poco, No estoy seguro, Me disgustó un poco, Me disgustó mucho). Se informó el número de participantes con la respuesta categórica indicada en la evaluación de aceptabilidad del fármaco.
Parte B: en la semana 24
Parte B: Número de eventos de exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados. Se informó el número total de eventos de exacerbaciones pulmonares entre todos los participantes.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: Número de hospitalizaciones relacionadas con la FQ
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Se informó el número total de eventos de hospitalización relacionados con la FQ en todos los participantes.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
Parte B: canal de ELX, metabolito de ELX (M23-ELX), TEZ, metabolito de TEZ (M1-TEZ), IVA y metabolito de IVA (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Parte B: en la semana 4
Parte B: en la semana 4
Parte B: cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5)
Periodo de tiempo: Parte B: desde el inicio hasta la semana 24
LCI 2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Parte B: desde el inicio hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

7 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

7 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

2 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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