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Valutazione di VX 445/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni

24 settembre 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della terapia a tripla combinazione VX-445/TEZ/IVA nei soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni

Questo studio valuterà la farmacocinetica (PK), la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e l'effetto farmacodinamico di VX-445, tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) quando dosati in tripla combinazione (TC) in soggetti con fibrosi cistica (CF)6 fino a 11 anni di età con genotipi F/F e F/MF.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

71

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote o eterozigote per la mutazione F508del (genotipi F/F o F/MF)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% della media prevista per età, sesso e altezza.

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare.
  • Trapianto di organo solido o ematologico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti alla Parte A hanno ricevuto ELX 100 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 15 giorni.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Compresse combinate a dose fissa per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per via orale una volta al giorno alla sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti alla Parte B con un peso inferiore a (=) 30 kg al giorno 1 hanno ricevuto ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Compresse combinate a dose fissa per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per via orale una volta al giorno alla sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ELX, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte A: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte A: Area sotto la curva concentrazione/tempo da 0 a 24 ore (AUC0-24h) di ELX, TEZ e IVA
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento con eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Parte B: dal giorno 1 fino alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino alla settimana 28)
Parte B: dal giorno 1 fino alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino alla settimana 28)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Cmax del metabolita ELX (M23-ELX), del metabolita TEZ (M1-TEZ) e del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte A: Ctrough del metabolita ELX (M23-ELX), del metabolita TEZ (M1-TEZ) e del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte A: AUC0-24h del metabolita ELX (M23-ELX) e del metabolita TEZ (M1-TEZ)
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
Parte A: Giorno 15
Parte A: Area sotto la curva concentrazione/tempo da 0 a 6 ore (AUC0-6h) del metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Parte A: Giorno 15
I dati AUC sono stati analizzati fino a 6 ore per il metabolita IVA (M1-IVA). Pertanto, AUC0-6h è riportato per il metabolita M1-IVA.
Parte A: Giorno 15
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con TEAE e SAE
Lasso di tempo: Parte A: dal giorno 1 alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 43)
Parte A: dal giorno 1 alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino al giorno 43)
Parte B: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Cambiamento assoluto nel questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) Punteggio del dominio respiratorio
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2).
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z per età del BMI
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta di peso
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: cambiamento assoluto di altezza
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Parte B: dal basale alla settimana 24
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Parte B: dal basale alla settimana 24
Parte B: valutazione dell'accettabilità del farmaco utilizzando la scala edonica facciale modificata
Lasso di tempo: Parte B: alla settimana 24
L'accettabilità del farmaco in studio (reazione del partecipante) è stata valutata mediante una scala analogica visiva che incorpora una scala edonica facciale a 5 punti (mi è piaciuto molto, mi è piaciuto un po', non sono sicuro, non mi è piaciuto un po', non mi è piaciuto molto). È stato riportato il numero di partecipanti con la risposta categorica indicata nella valutazione dell'accettabilità del farmaco.
Parte B: alla settimana 24
Parte B: Numero di eventi di riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come trattamento nuovo o modificato con antibiotici orali, inalatori o endovenosi e rispetto dei criteri definiti dal protocollo pre-specificati. È stato riportato il numero totale di eventi di esacerbazioni polmonari in tutti i partecipanti.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Numero di ricoveri correlati alla FC
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
È stato riportato il numero totale di eventi di ospedalizzazione correlati alla FC in tutti i partecipanti.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Ctrough di ELX, metabolita ELX (M23-ELX), TEZ, metabolita TEZ (M1-TEZ), IVA e metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Parte B: Alla settimana 4
Parte B: Alla settimana 4
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale fino alla settimana 24
LCI 2,5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 del suo valore iniziale.
Parte B: dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

7 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

7 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

2 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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