Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena VX 445/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat

24 września 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję potrójnej terapii skojarzonej VX-445/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat

To badanie oceni farmakokinetykę (PK), bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i działanie farmakodynamiczne VX-445, tezakaftoru (TEZ) i iwakaftoru (IVA) po podaniu w potrójnej kombinacji (TC) pacjentom z mukowiscydozą (CF) 6 do 11 roku życia z genotypami F/F i F/MF.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

71

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlandia
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota lub heterozygota pod względem mutacji F508del (genotypy F/F lub F/MF)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy w części A otrzymywali ELX 100 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg co 12 godzin (co 12h) w okresie leczenia przez 15 dni.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce doustnie raz dziennie, rano.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Część B: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy części B ważący mniej niż (=) 30 kg w dniu 1 otrzymywali ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka złożona o ustalonej dawce doustnie raz dziennie, rano.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Tabletka IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ELX, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część A: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) ELX, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu od 0 do 24 godzin (AUC0-24h) ELX, TEZ i IVA
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczenia Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Część B: Dzień 1 poprzez wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa (do tygodnia 28)
Część B: Dzień 1 poprzez wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa (do tygodnia 28)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Cmax metabolitu ELX (M23-ELX), metabolitu TEZ (M1-TEZ) i metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część A: Ctrough ELX Metabolite (M23-ELX), TEZ Metabolite (M1-TEZ) i IVA Metabolite (M1-IVA)
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część A: AUC0-24h metabolitu ELX (M23-ELX) i metabolitu TEZ (M1-TEZ)
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Część A: Dzień 15
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu od 0 do 6 godzin (AUC0-6h) metabolitu IVA (M1-IVA)
Ramy czasowe: Część A: Dzień 15
Dane AUC analizowano przez okres do 6 godzin dla metabolitu IVA (M1-IVA). Dlatego AUC0-6h jest zgłaszane dla metabolitu M1-IVA.
Część A: Dzień 15
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z TEAE i SAE
Ramy czasowe: Część A: Dzień 1 poprzez wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa (do dnia 43)
Część A: Dzień 1 poprzez wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa (do dnia 43)
Część B: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) Wynik domeny oddechowej
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2).
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana w BMI dla wieku Z-Score
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2). Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wagi
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wzrostu
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Część B: Od punktu początkowego w 24. tygodniu
Część B: Ocena dopuszczalności leku przy użyciu zmodyfikowanej skali hedonicznej twarzy
Ramy czasowe: Część B: W 24. tygodniu
Akceptowalność badanego leku (reakcja uczestnika) została oceniona za pomocą wizualnej skali analogowej, która obejmuje 5-punktową skalę hedoniczną twarzy (bardzo mi się podobało, trochę mi się podobało, nie jestem pewien, trochę nie podobało się, bardzo nie podobało się). Zgłoszono liczbę uczestników ze wskazaną kategoryczną odpowiedzią w ocenie dopuszczalności leku.
Część B: W 24. tygodniu
Część B: Liczba zdarzeń zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako nowe lub zmienione leczenie antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi oraz spełnienie wcześniej określonych kryteriów zdefiniowanych w protokole. Zgłoszono całkowitą liczbę zaostrzeń płucnych u wszystkich uczestników.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Liczba hospitalizacji związanych z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zgłoszono całkowitą liczbę przypadków hospitalizacji związanych z mukowiscydozą u wszystkich uczestników.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Ctrough of ELX, ELX Metabolite (M23-ELX), TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), IVA i IVA Metabolite (M1-IVA)
Ramy czasowe: Część B: W 4. tygodniu
Część B: W 4. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płucnego 2,5 (LCI2,5)
Ramy czasowe: Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24
LCI 2,5 oznacza liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Część B: Od punktu początkowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na ELX/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj