Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX 445/TEZ/IVA:n arviointi kystisen fibroosin potilailla 6–11 vuoden iässä

perjantai 24. syyskuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen tutkimus, jossa arvioidaan VX-445/TEZ/IVA-kolmoisyhdistelmähoidon farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–11-vuotiailla potilailla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-445:n, tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakodynaamista vaikutusta, kun niitä annostellaan kolminkertaisena yhdistelmänä (TC) kystisen fibroosin (CF) potilailla 6 11-vuotiaille F/F- ja F/MF-genotyypeillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

71

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irlanti
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Homotsygoottinen tai heterotsygoottinen F508del-mutaation suhteen (F/F- tai F/MF-genotyypit)
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: ELX/TEZ/IVA
Osan A osallistujat saivat ELX 100 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 15 päivän ajan.
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Kokeellinen: Osa B: ELX/TEZ/IVA
Osan B osallistujat, jotka painoivat alle (=) 30 kg päivänä 1, saivat ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h hoitojakson aikana 24 viikon ajan.
Lääke: ELX/TEZ/IVA
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
IVA-tabletti suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: ELX:n, TEZ:n ja IVA:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa A: Havaittu ELX:n, TEZ:n ja IVA:n annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa A: ELX:n, TEZ:n ja IVA:n pitoisuuden ja aikakäyrän alle jäänyt pinta-ala 0-24 tuntia (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Osa B: Päivä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta (viikolle 28 asti)
Osa B: Päivä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta (viikolle 28 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: ELX-metaboliitin (M23-ELX), TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) Cmax
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa A: ELX-metaboliitin (M23-ELX), TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) läpivienti
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa A: ELX-metaboliitin (M23-ELX) ja TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) AUC0-24h
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
Osa A: Päivä 15
Osa A: IVA-metaboliitin (M1-IVA) pitoisuuden suhde aikakäyrän alle 0–6 tuntia (AUC0-6h)
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 15
IVA-metaboliitin (M1-IVA) AUC-tietoja analysoitiin 6 tunnin ajan. Siksi M1-IVA-metaboliitille on raportoitu AUC0-6h.
Osa A: Päivä 15
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys TEAE- ja SAE-osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Osa A: Päivä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta (päivään 43 asti)
Osa A: Päivä 1 turvallisuuden seurantakäynnin kautta (päivään 43 asti)
Osa B: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Osa B: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeessa tarkistettu (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Osa B: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: BMI:n absoluuttinen muutos iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2). Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi. Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Painon absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos painon ja iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi. Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen korkeuden muutos
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Absoluuttinen muutos pituuden ja iän Z-pisteissä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi. Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Osa B: Lähtötilanteesta viikolla 24
Osa B: Lääkkeiden hyväksyttävyyden arviointi modifioitua kasvojen hedonista asteikkoa käyttäen
Aikaikkuna: Osa B: Viikolla 24
Tutkimuslääkkeen hyväksyttävyys (osallistujan reaktio) arvioitiin visuaalisella analogisella asteikolla, joka sisältää 5 pisteen kasvojen hedonisen asteikon (Pidin erittäin paljon, Pidin vähän, En ole varma, En pitänyt siitä vähän, En pitänyt siitä erittäin paljon). Ilmoitettu määrä osallistujia, joilla oli ilmoitettu kategorinen vastaus lääkkeen hyväksyttävyyden arvioinnissa.
Osa B: Viikolla 24
Osa B: Keuhkojen pahenemistapausten määrä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Keuhkojen paheneminen määriteltiin uudeksi tai muuttuneeksi hoidoksi oraalisilla, inhaloitavilla tai suonensisäisillä antibiooteilla ja ennalta määrättyjen protokollan määrittelemien kriteerien täyttymisellä. Kaikkien osallistujien keuhkojen pahenemistapahtumien kokonaismäärä ilmoitettiin.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Osa B: CF:hen liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Kaikkien osallistujien CF-tapahtumien kokonaismäärä raportoitiin.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Osa B: ELX-, ELX-metaboliitin (M23-ELX), TEZ-, TEZ-metaboliitin (M1-TEZ), IVA- ja IVA-metaboliitin (M1-IVA) läpivienti
Aikaikkuna: Osa B: viikolla 4
Osa B: viikolla 4
Osa B: Absoluuttinen muutos keuhkojen puhdistumaindeksissä 2,5 (LCI2,5)
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24
LCI 2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen alkuarvosta.
Osa B: Lähtötilanteesta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa