Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení VX 445/TEZ/IVA u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let

24. září 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 hodnotící farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost trojkombinační terapie VX-445/TEZ/IVA u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let

Tato studie vyhodnotí farmakokinetiku (PK), bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakodynamický účinek VX-445, tezakaftoru (TEZ) a ivakaftoru (IVA) při podávání v trojkombinaci (TC) u subjektů s cystickou fibrózou (CF) 6 do 11 let s genotypy F/F a F/MF.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

71

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del (genotypy F/F nebo F/MF)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic.
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: ELX/TEZ/IVA
Účastníci v části A dostávali ELX 100 miligramů (mg) jednou denně (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebném období po dobu 15 dnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
IVA tableta perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B: ELX/TEZ/IVA
Účastníci v části B vážící méně než (=) 30 kg v den 1 dostávali ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h v léčebném období po dobu 24 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinovaná tableta s fixní dávkou perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
IVA tableta perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ELX, TEZ a IVA
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) ELX, TEZ a IVA před podáním dávky
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od 0 do 24 hodin (AUC0-24h) ELX, TEZ a IVA
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Část B: Den 1 prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy (až do 28. týdne)
Část B: Den 1 prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy (až do 28. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Cmax ELX metabolitu (M23-ELX), TEZ metabolitu (M1-TEZ) a IVA metabolitu (M1-IVA)
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část A: Hladina metabolitu ELX (M23-ELX), metabolitu TEZ (M1-TEZ) a metabolitu IVA (M1-IVA)
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část A: AUC0-24h ELX metabolitu (M23-ELX) a TEZ metabolitu (M1-TEZ)
Časové okno: Část A: Den 15
Část A: Den 15
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od 0 do 6 hodin (AUC0-6h) metabolitu IVA (M1-IVA)
Časové okno: Část A: Den 15
Data AUC byla analyzována po dobu až 6 hodin pro metabolit IVA (M1-IVA). Proto je pro metabolit M1-IVA uváděna AUC0-6h.
Část A: Den 15
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s TEAE a SAE
Časové okno: Část A: Den 1 prostřednictvím následné bezpečnostní návštěvy (do 43. dne)
Část A: Den 1 prostřednictvím následné bezpečnostní návštěvy (do 43. dne)
Část B: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Část B: Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Část B: Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Část B: Od základního stavu do týdne 24
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2).
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Absolutní změna BMI pro věkové Z-skóre
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Absolutní změna Z-skóre hmotnosti vzhledem k věku
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Absolutní změna výšky
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Absolutní změna v Z-skóre výšky pro věk
Časové okno: Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Část B: Od základního stavu v týdnu 24
Část B: Posouzení přijatelnosti léčiva pomocí modifikované obličejové hedonické stupnice
Časové okno: Část B: V týdnu 24
Přijatelnost studovaného léku (reakce účastníka) byla hodnocena pomocí vizuální analogové škály, která zahrnuje 5bodovou obličejovou hedonickou škálu (Líbí se mi to velmi, Líbilo se mi to trochu, Nejsem si jistý, Trochu se mi to nelíbí, Velmi se mi to nelíbí). Byl hlášen počet účastníků s uvedenou kategorickou odpovědí v hodnocení přijatelnosti léku.
Část B: V týdnu 24
Část B: Počet příhod plicních exacerbací
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
Plicní exacerbace byla definována jako nová nebo změněná léčba perorálními, inhalačními nebo intravenózními antibiotiky a splnění předem specifikovaných kritérií definovaných protokolem. Byl hlášen celkový počet příhod plicních exacerbací u všech účastníků.
Část B: Od základního stavu do týdne 24
Část B: Počet hospitalizací souvisejících s CF
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
Byl hlášen celkový počet případů hospitalizace souvisejících s CF u všech účastníků.
Část B: Od základního stavu do týdne 24
Část B: Průtok ELX, ELX metabolitu (M23-ELX), TEZ, TEZ metabolitu (M1-TEZ), IVA a IVA metabolitu (M1-IVA)
Časové okno: Část B: Ve 4. týdnu
Část B: Ve 4. týdnu
Část B: Absolutní změna indexu clearance plic 2.5 (LCI2.5)
Časové okno: Část B: Od základního stavu do týdne 24
LCI 2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho výchozí hodnoty.
Část B: Od základního stavu do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

7. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

7. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

2. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit