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6세에서 11세 사이의 낭포성 섬유증 피험자에서 VX 445/TEZ/IVA의 평가

2021년 9월 24일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

6세에서 11세 사이의 낭포성 섬유증 대상자에서 VX-445/TEZ/IVA 삼중 병용 요법의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하는 3상 연구

이 연구는 낭포성 섬유증(CF) 피험자에게 삼중 복합제(TC)로 투여했을 때 VX-445, tezacaftor(TEZ) 및 ivacaftor(IVA)의 약동학(PK), 안전성, 내약성, 효능 및 약력학 효과를 평가합니다 6 F/F 및 F/MF 유전자형을 가진 11세까지.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

71

단계

  • 3단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, 아일랜드
        • Children's Health Ireland at Temple Street
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, 영국
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, 캐나다
        • British Columbia's Children's Hospital
  • 호주
      • South Brisbane, 호주
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, 호주
        • The Children's Hospital at Westmead

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • F508del 돌연변이에 대한 동형접합 또는 이형접합(F/F 또는 F/MF 유전자형)
  • 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 연령, 성별 및 키에 대한 예측 평균.

주요 제외 기준:

  • 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
  • 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염.
  • 고형 장기 또는 혈액 이식.

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: ELX/TEZ/IVA
파트 A의 참가자는 15일 동안 치료 기간 동안 1일 1회(qd) ELX 100mg(mg)/TEZ 50mg qd/IVA 75mg을 12시간마다(q12h) 받았습니다.
의약품: ELX/TEZ/IVA
고정 용량 복합 정제를 1일 1회 아침에 경구 투여합니다.
다른 이름들:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터
의약품: IVA
IVA 정제는 하루에 한 번 저녁에 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor
실험적: 파트 B: ELX/TEZ/IVA
제1일에 체중이 30kg 미만(=)인 파트 B의 참가자는 24주 동안 치료 기간 동안 ELX 200mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다.
의약품: ELX/TEZ/IVA
고정 용량 복합 정제를 1일 1회 아침에 경구 투여합니다.
다른 이름들:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터
의약품: IVA
IVA 정제는 하루에 한 번 저녁에 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: ELX, TEZ 및 IVA의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 A: ELX, TEZ 및 IVA의 관찰된 투여 전 혈장 농도(Ctrough)
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 A: ELX, TEZ 및 IVA의 0에서 24시간(AUC0-24h)까지의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 B: 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)을 치료한 참여자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 파트 B: 안전 추적 방문을 통한 1일차(최대 28주차)
파트 B: 안전 추적 방문을 통한 1일차(최대 28주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A: ELX 대사체(M23-ELX), TEZ 대사체(M1-TEZ) 및 IVA 대사체(M1-IVA)의 Cmax
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 A: ELX 대사산물(M23-ELX), TEZ 대사산물(M1-TEZ) 및 IVA 대사산물(M1-IVA)의 Ctrough
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 A: ELX 대사산물(M23-ELX) 및 TEZ 대사산물(M1-TEZ)의 AUC0-24h
기간: 파트 A: 15일차
파트 A: 15일차
파트 A: IVA 대사산물(M1-IVA)의 0 내지 6시간(AUC0-6h)의 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 파트 A: 15일차
AUC 데이터는 IVA 대사산물(M1-IVA)에 대해 최대 6시간 동안 분석되었습니다. 따라서 AUC0-6h는 M1-IVA 대사산물에 대해 보고됩니다.
파트 A: 15일차
파트 A: TEAE 및 SAE 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 파트 A: 1일차부터 안전 후속 방문까지(최대 43일차)
파트 A: 1일차부터 안전 후속 방문까지(최대 43일차)
파트 B: 1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지
파트 B: 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지
파트 B: 개정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지
파트 B: 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
BMI는 kg 단위의 체중을 미터 단위의 키 제곱으로 나눈 값(m^2)으로 정의되었습니다.
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: BMI For-Age Z-Score의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
BMI는 kg 단위의 체중을 미터 단위의 키 제곱으로 나눈 값(m^2)으로 정의되었습니다. z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 표준과 같습니다. 낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 무게의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 연령 대비 체중 Z-Score의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
Z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 표준과 같습니다. 낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 높이의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 연령 대비 신장 Z-점수의 절대 변화
기간: 파트 B: 24주차 기준선부터
Z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 표준과 같습니다. 낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
파트 B: 24주차 기준선부터
파트 B: 수정된 안면 쾌락 척도를 사용한 약물 수용성 평가
기간: 파트 B: 24주 차
연구 약물 수용성(참가자 반응)은 5점 안면 쾌락 척도(매우 좋아함, 조금 좋아함, 확실하지 않음, 조금 싫어함, 매우 싫어함)를 포함하는 시각적 아날로그 척도에 의해 평가되었습니다. 약물 수용성 평가에서 표시된 범주별 응답을 가진 참가자의 수가 보고되었습니다.
파트 B: 24주 차
파트 B: 폐악화 사례의 수
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
폐악화는 경구, 흡입 또는 정맥내 항생제를 사용한 신규 또는 변경된 치료 및 사전 지정된 프로토콜 정의 기준의 충족으로 정의되었습니다. 모든 참가자의 총 폐 악화 사건 수가 보고되었습니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지
파트 B: CF 관련 입원 수
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
모든 참가자의 총 CF 관련 입원 이벤트 수가 보고되었습니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지
파트 B: ELX, ELX 대사산물(M23-ELX), TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ), IVA 및 IVA 대사산물(M1-IVA)의 Ctrough
기간: 파트 B: 4주 차
파트 B: 4주 차
파트 B: 폐 청소 지수 2.5(LCI2.5)의 절대 변화
기간: 파트 B: 기준선부터 24주차까지
LCI 2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
파트 B: 기준선부터 24주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 10월 2일

기본 완료 (실제)

2020년 8월 7일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 9월 28일

처음 게시됨 (실제)

2018년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 24일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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