Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VX 445/TEZ/IVA értékelése cisztás fibrózisos alanyoknál 6-11 éves kor között

2021. szeptember 24. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A 3. fázisú vizsgálat a VX-445/TEZ/IVA hármas kombinációs terápia farmakokinetikáját, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli cisztás fibrózisos alanyoknál 6 és 11 éves kor között

Ez a vizsgálat a VX-445, a tezakaftor (TEZ) és az ivakaftor (IVA) farmakokinetikáját (PK), biztonságosságát, tolerálhatóságát, hatékonyságát és farmakodinámiás hatását fogja értékelni, ha hármas kombinációban (TC) adagolják cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél. 11 éves korig F/F és F/MF genotípussal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

71

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Northwell Health- Long Island Jewish Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Írország
        • Children's Health Ireland at Temple Street

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Homozigóta vagy heterozigóta az F508del mutációra (F/F vagy F/MF genotípusok)
  • Az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) értéke ≥40%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés.
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció.

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: ELX/TEZ/IVA
Az A rész résztvevői 100 milligramm (mg) ELX-et kaptak naponta egyszer (qd)/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg 12 óránként (q12h) a kezelési időszak alatt 15 napig.
Drog: ELX/TEZ/IVA
Fix dózisú kombinált tabletta szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
IVA tabletta szájon át naponta egyszer, este.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: B rész: ELX/TEZ/IVA
A B. részben 30 kg-nál kisebb testtömegű (=) résztvevők az 1. napon ELX-et kaptak 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h a kezelési időszakban 24 hétig.
Drog: ELX/TEZ/IVA
Fix dózisú kombinált tabletta szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
IVA tabletta szájon át naponta egyszer, este.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rész: ELX, TEZ és IVA maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
A rész: ELX, TEZ és IVA megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
A rész: Az ELX, a TEZ és az IVA koncentrációjának függvényében görbe alatti terület 0-24 óra (AUC0-24h)
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
B. rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelésben résztvevők száma alapján értékelve a vészhelyzeti nemkívánatos eseményeket (TEAE) és a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE)
Időkeret: B rész: 1. nap a biztonsági ellenőrzésen keresztül (28. hétig)
B rész: 1. nap a biztonsági ellenőrzésen keresztül (28. hétig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: ELX metabolit (M23-ELX), TEZ metabolit (M1-TEZ) és IVA metabolit (M1-IVA) Cmax
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
A rész: ELX metabolit (M23-ELX), TEZ metabolit (M1-TEZ) és IVA metabolit (M1-IVA) átvezetése
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
A rész: ELX metabolit (M23-ELX) és TEZ metabolit (M1-TEZ) AUC0-24h
Időkeret: A rész: 15. nap
A rész: 15. nap
A rész: Az IVA metabolit (M1-IVA) koncentrációja az idő függvényében görbe alatti terület 0-6 óra (AUC0-6h)
Időkeret: A rész: 15. nap
Az AUC-adatokat legfeljebb 6 órán keresztül elemezték az IVA metabolit (M1-IVA) tekintetében. Ezért az M1-IVA metabolit AUC0-6h értékét jelentették.
A rész: 15. nap
A. rész: Biztonság és tolerálhatóság a TEAE és SAE résztvevők száma alapján
Időkeret: A rész: 1. nap a biztonsági ellenőrzésen keresztül (43. napig)
A rész: 1. nap a biztonsági ellenőrzésen keresztül (43. napig)
B rész: A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
B rész: A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
B rész: Abszolút változás a cisztás fibrózis kérdőívben, felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszáma
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
B rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a méterben mért magasság négyzetével (m^2).
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B. rész: A BMI abszolút változása az életkor szerinti Z-pontszámban
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a méterben mért magasság négyzetével (m^2). A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám megegyezik a standarddal. Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik.
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: A súly abszolút változása
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: Az életkor szerinti súly abszolút változása Z-pontszámban
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám megegyezik a standarddal. Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik.
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: A magasság abszolút változása
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: Abszolút változás a magasság-életkor Z-pontszámban
Időkeret: B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy egy érték a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám megegyezik a standarddal. Az alacsonyabb számok a szabványnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig a szabványnál magasabb értékeket jelölik.
B rész: A kiindulási helyzetről a 24. héten
B rész: A gyógyszerelfogadhatóság értékelése módosított arc hedonikus skála használatával
Időkeret: B rész: A 24. héten
A vizsgált gyógyszer elfogadhatóságát (résztvevői reakciót) vizuális analóg skálával értékelték, amely egy 5 pontos archedonikus skálát tartalmazott (nagyon tetszett, kicsit tetszett, nem biztos, nem tetszett egy kicsit, nagyon nem tetszett). Jelentették azoknak a résztvevőknek a számát, akik a gyógyszerelfogadhatóság értékelésében a jelzett kategorikus választ kapták.
B rész: A 24. héten
B rész: A tüdő exacerbációinak száma
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A tüdő exacerbációját az orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumokkal végzett új vagy megváltoztatott kezelésként és az előre meghatározott protokollban meghatározott kritériumok teljesítéseként határozták meg. A tüdő exacerbációinak teljes számát az összes résztvevő esetében jelentették.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
B rész: CF-vel kapcsolatos kórházi kezelések száma
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
A CF-vel kapcsolatos kórházi események teljes számát az összes résztvevő esetében jelentették.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
B rész: ELX, ELX metabolit (M23-ELX), TEZ, TEZ metabolit (M1-TEZ), IVA és IVA metabolit (M1-IVA) átvezetése
Időkeret: B rész: A 4. héten
B rész: A 4. héten
B rész: A tüdő clearance indexének abszolút változása 2.5 (LCI2.5)
Időkeret: B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az LCI 2.5 azt a tüdőfordulatszámot jelenti, amely szükséges ahhoz, hogy az árapály inert gáz végkoncentrációját a kiindulási érték 1/40-ére csökkentsék.
B rész: Az alaphelyzettől a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. augusztus 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. szeptember 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX18-445-106
  • 2018-001695-38 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a ELX/TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mali

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel