脊髄小脳性運動失調症の成人被験者におけるトロリルゾール
2026年6月7日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
脊髄小脳性運動失調症の成人被験者におけるトロリルゾールの第 III 相、長期、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験。
この研究の目的は、脊髄小脳失調症 (SCA) の被験者を対象に、48 週間の治療後に、トロリルゾール (1 日 1 回 200mg) とプラセボの有効性を比較することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
研究の種類
介入
入学 (実際)
299
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- CNS Trials
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University Of Colorado Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Health
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- EMORY
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Rolling Meadows、Illinois、アメリカ、60008
- Northwest Neurology, Ltd.
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Maryland
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Lutherville、Maryland、アメリカ、21093
- Johns Hopkins Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Movement Disorders Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98122
- Swedish Health Services
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Central South University Xiangya Hospital
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- West China Hospital of Sichuan University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-次の特定の遺伝性運動失調症の診断が既知または疑われる被験者：SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8、およびSCA10;現在、SCA 1、SCA2、SCA3、SCA7、および SCA10 のみを登録しています (SCA6 および SCA8 の上限は満たされています (2019 年 5 月 31 日))。
- 被験者は、CLIA認定ラボから遺伝子型の診断が確認されている必要があります（テスト結果を生成できます）。また、
- 被験者には、CLIA認定ラボからの遺伝子型診断が確認された家族がいて（テスト結果を生成できます）、根底にあるSCA診断を確認するために遺伝子検査を受けることをいとわない必要があります。また、
- 被験者は、CLIA認定を受けていないラボからの遺伝子型診断が確認されており、根底にあるSCA診断を確認するために遺伝子検査を受ける意思がある必要があります。また、
- 被験者は、前述のSCA遺伝子型のいずれかの診断を裏付ける臨床的証拠を持っていますが、CLIA認定ラボから家族または自分自身のいずれかから生成可能なテスト結果を持っておらず、被験者はそのようなテストを受けて、 SCA 診断 (この場合、施設は無作為化の前に遺伝子型検査の結果を待つ必要があります)
- 人間の助けを借りずに 8 メートルを移動できること (杖やその他の器具の使用は許可されます)
- スクリーニング f-SARA 合計スコアが 3 以上。
- f-SARAの歩行サブセクションで1以上のスコア
- -病歴、身体検査、臨床検査結果、および心電図検査によって評価されるベースライン/無作為化で医学的に安定していると研究者が判断した。
除外基準:
- -スクリーニングとベースラインの間のModified Functional SARAスコアの≥2ポイントの差
- MMSE スコア
- -被験者の運動失調症の症状を主に説明または大幅に寄与できる、選択基準で指定された遺伝性運動失調症の1つ以外の病状。
- 研究者の意見では、根本的な運動失調の重症度を評価するSARA機器の能力を損なう顕著な痙性またはジストニア。
- f-SARA の個々の項目 (項目 1 ～ 4) で 4 点
- 病状が発生した場合、または運動失調の重症度の変化を正確に反映するSARAの能力を混乱させる可能性のある疾患状態の変化がある場合、被験者はスクリーニングまたはベースラインで除外する必要があります。
- -活動的な肝疾患または薬物に対する肝不耐性の病歴 研究者の判断では、医学的に重要です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トロリルゾール
ランダム化フェーズ（48週目までのランダム化）： 参加者は、最初の4週間、1日1回口頭でトロリルゾール140ミリグラム（mg）カプセルの開始用量を投与され、その後、二重盲検ランダム化段階の48週間の残りの44週間の残りの44週間で1日1回200 mgを投与されました。 オープンラベルエクステンション（OLE）フェーズ（OLE 1週目から192週目まで）：OLEフェーズに登録することに同意した参加者は、盲目的に4週間、トロリルゾール200 mgカプセルを1日1回口頭で口頭で摂取します。 4週目の後、すべての参加者は、192週までのオープンラベルトロリルゾール200 mgを受け取ります。 |
経口投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
ランダム化フェーズ（48週目までのランダム化）： 参加者は、二重盲検無作為化段階の48週間の間、1日1回、プラセボカプセルを口頭で一致させるトロリルゾールを受けました。 OLEフェーズ（1週目まで192週目）：資格があり、OLE段階に登録することに同意した参加者は、最初の4週間、トロリルゾール140 mgのカプセルを盲目的に1日1回口頭で受け取ります。 4週目の後、すべての参加者は、192週までのオープンラベルトロリルゾール200 mgを受け取ります。 |
経口投与
経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ランダム化フェーズ：SCA参加者の48週目の運動失調（F-SARA）の合計スコアの評価と評価のための修正された機能スケールのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン; 48週
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F-SARAは、4項目のパフォーマンスベースのスケールでした：1ゲート、2スタンス、3シッティング、4スピーチの妨害（0：正常障害なし）、1：軽度の機能障害機能、2：中程度の障害のある機能、タスクの特定の部分の支援が必要です。
合計スコアは、個々のアイテムの合計として導き出されました。 0から16の範囲。
より高いスコアは最悪の結果を示しました。
スコアの負の変化は改善を示しました。
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ランダム化ベースライン; 48週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ランダム化フェーズ：患者の機能の印象におけるベースラインからの変化と日常生活スケールの活動（PIFAS）SCA参加者の48週目の合計スコア
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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PIFASは、機能障害のレベルを評価するために設計された17項目の機器でした。
スケールはレーターが投与され、アイテムはSCAに関連するドメイン（つまり、モビリティ、音声/飲み込み、疲労）を包含し、これらのドメイン内での日常生活の機能と活動をキャプチャするために選択されました。
ステートメントは、「0」から「まったく「」を反映している「0」から「非常に多く」を反映する「4」までの5ポイントのリッカートスケールで評価されました。
合計スコアは、個々のアイテムの合計として導き出され、0〜68の範囲でした。
より高いスコアは最悪の結果を示しました。
スコアの負の変化は改善を示しました。
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ランダム化ベースライン、48週
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ランダム化フェーズ：フリードライヒの運動失調症評価尺度のベースラインからの変化 - SCA参加者の48週目の日常生活の活動（FARS -ADL）合計スコア
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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FARSは、パフォーマンスの合計測定値、FUNC（0-6、より高いスコアが最悪の結果を示す）、最優先神経検査（0-36、より高いスコアが最悪の結果を示す）、FARSN（0-125、より高いスコアが最悪の結果を示した）で構成されるスケールでした。
合計スコアは、これらの3つのサブスケールの合計でした：0-167、より高いスコアは最悪の結果を示しました。
この結果測定では、Fars-ADLサブスケールのみが評価されました。
これは、別の遺伝性小脳性運動失調症であるフリードライヒの運動失調症に影響を受ける神経学的領域を評価するために設計された多成分スケールでした。
このサブスケールは、フリードライヒの運動失調で検証されており、機能障害の尺度であり、SARAの合計スコアと相関していました。
ADLの9つの領域を評価し、5ポイントスケールで評価された「0」と「通常」と「4」を反映して、特定の機能を実行できないことを反映しています。
合計スコアは、0〜36の範囲の個々のアイテムの合計として導き出され、スコアが高いほど最悪の結果が示されました。
Fars-Adlは評価者を投与されました。
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ランダム化ベースライン、48週
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ランダム化段階：SCA参加者の48週目のフリードライヒの運動失調症評価尺度（FARS-FUNC）の合計スコアからの運動性尺度の機能ステージングのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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FARSは、パフォーマンスの合計測定値、FUNC（0-6、より高いスコアが最悪の結果を示す）、最優先神経検査（0-36、より高いスコアが最悪の結果を示す）、FARSN（0-125、より高いスコアが最悪の結果を示した）で構成されるスケールでした。 合計スコアは、これら3つのサブスケールの合計でした。 0-167、より高いスコアは最悪の結果を示した。 この結果測定では、Fars-Funcサブスケールのみが評価されました。 Fars-Funcは、臨床医が6段階のステージングシステムで機能を評価するように求められた運動失調の機能的病期分類を提供するように設計されたFARSのサブスケールであり、参加者の段階を反映して「正常」と「6」を反映して「0」が「完全に障害者」を反映していました。 |
ランダム化ベースライン、48週
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ランダム化フェーズ：治療に浸透した有害事象（TEAE）、深刻な有害事象（TESAES）の参加者の数。治療の中止につながるAE
時間枠：研究薬の最初の用量から48週目から30日間（最大期間：52週間）
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AEは、必ずしもこの治療法と因果関係があったわけではなかった参加者の既存の病状の新しい厄介な医学的発生または悪化として定義されました。
SAEは、死をもたらしたAEとして定義され、生命を脅かすものであり、既存の入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/能力の延長をもたらし、参加者の子孫の先天異常/先天性欠損症であるか、別の重要な医療イベントと見なされました。
ランダム化段階の治療発生AES（TEAES）には、二重盲検試験薬の最初の日以降の発症日のAEと、拡張段階でのオープンラベル研究薬の初日まで（拡張段階に入る参加者の場合）またはランダム化段階研究薬 + 30日間の最終日まで含まれていました。
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研究薬の最初の用量から48週目から30日間（最大期間：52週間）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ランダム化フェーズ：SCA3参加者の48週目のF-SARA合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン; 48週
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F-SARAは、4項目のパフォーマンスベースのスケールでした：1ゲイト、2スタンス、3シッティング、4スピーチの妨害（0：正常障害なし）、1：軽度の機能障害機能、2：中程度の障害機能、タスクの特定の部分の支援が必要です。
合計スコアは、個々のアイテムの合計として導き出されました。 0から16の範囲。
より高いスコアは最悪の結果を示しました。
スコアの負の変化は改善を示します。
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ランダム化ベースライン; 48週
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ランダム化フェーズ：SCA3参加者の48週目のPIFAS合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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PIFASは、機能障害のレベルを評価するために設計された17項目の機器でした。
スケールはレーターが投与され、アイテムはSCA（つまり、モビリティ、音声/嚥下、疲労）に関連するドメインを包含し、これらのドメイン内での日常生活の機能と活動をキャプチャするために選択されました。
ステートメントは、「0」から「まったく」を反映している「0」から「非常に多く」を反映する「4」までの5ポイントのリッカートスケールで評価されます。
合計スコアは、個々のアイテムの合計として導き出され、0〜68の範囲でした。
より高いスコアは最悪の結果を示しました。
スコアの負の変化は改善を示しました。
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ランダム化ベースライン、48週
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ランダム化フェーズ：SCA3参加者の48週目のファーズアドール合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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FARSは、パフォーマンスの合計測定値、FUNC（0-6、より高いスコアが最悪の結果を示す）、最優先神経検査（0-36、より高いスコアが最悪の結果を示す）、FARSN（0-125、より高いスコアが最悪の結果を示した）で構成されるスケールでした。
合計スコアは、これらの3つのサブスケールの合計でした：0-167、より高いスコアは最悪の結果を示しました。
この結果測定では、Fars-ADLサブスケールのみが評価されました。
これは、別の遺伝性小脳性運動失調症であるフリードライヒの運動失調症に影響を受ける神経学的領域を評価するために設計された多成分スケールでした。
このサブスケールは、フリードライヒの運動失調で検証されており、機能障害の尺度であり、SARAの合計スコアと相関していました。
ADLの9つの領域を評価し、5ポイントスケールで評価された「0」と「通常」と「4」を反映して、特定の機能を実行できないことを反映しています。
合計スコアは、0〜36の範囲の個々のアイテムの合計として導き出され、スコアが高いほど最悪の結果が示されました。
Fars-Adlは評価者を投与されました。
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ランダム化ベースライン、48週
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ランダム化フェーズ：SCA3参加者の48週目のファーズファンク合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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FARSは、パフォーマンスの合計測定値、FUNC（0-6、より高いスコアが最悪の結果を示す）、最優先神経検査（0-36、より高いスコアが最悪の結果を示す）、FARSN（0-125、より高いスコアが最悪の結果を示した）で構成されるスケールでした。 合計スコアは、これら3つのサブスケールの合計でした。 0-167、より高いスコアは最悪の結果を示した。 この結果測定では、Fars-Funcサブスケールのみが評価されました。 Fars-Funcは、臨床医が6段階のステージングシステムで機能を評価するように求められた運動失調の機能的病期分類を提供するように設計されたFARSのサブスケールであり、参加者の段階を反映して「正常」と「6」を反映して「0」が「完全に障害者」を反映していました。 |
ランダム化ベースライン、48週
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SCA3参加者のグローバル改善スケール（CGI -I）の臨床的印象のベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン; 48週
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CGI-Iは、臨床医がベースライン訪問と比較して参加者の病気がどれだけ改善または悪化したかを評価する必要がある7点スケールであり、7ポイントスケールで評価されました：1 =「非常に改善」、3 =「最小限」、4 =「変化なし」、5 = 5 =「最小」
より高いスコアは、より大きな障害を示しました。
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ランダム化ベースライン; 48週
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すべてのSCA参加者のプラセボと比較して、トロリルゾールのイベントになります
時間枠：ランダム化ベースライン、48週
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転倒の頻度が悪化している場合、または転倒が怪我に関連している場合、転倒のAEが記録されました。
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ランダム化ベースライン、48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Schmahmann JD, Pierce S, MacMore J, L'Italien GJ. Development and Validation of a Patient-Reported Outcome Measure of Ataxia. Mov Disord. 2021 Oct;36(10):2367-2377. doi: 10.1002/mds.28670. Epub 2021 Jun 11.
- Potashman MH, Popoff E, Powell LC, Beiner MW, Mackenzie A, Coric V, Subramony S, Synofzik M, Schmahmann J, L'Italien G. Measurement Properties of the Friedreich Ataxia Rating Scale in Patients with Spinocerebellar Ataxia. Neurol Ther. 2025 Apr;14(2):527-545. doi: 10.1007/s40120-024-00708-4. Epub 2025 Jan 13.
- L'Italien GJ, Oikonomou EK, Khera R, Potashman MH, Beiner MW, Maclaine GDH, Schmahmann JD, Perlman S, Coric V. Video-Based Kinematic Analysis of Movement Quality in a Phase 3 Clinical Trial of Troriluzole in Adults with Spinocerebellar Ataxia: A Post Hoc Analysis. Neurol Ther. 2024 Aug;13(4):1287-1301. doi: 10.1007/s40120-024-00625-6. Epub 2024 May 30.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月8日
一次修了 (実際)
2022年2月18日
研究の完了 (推定)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2018年10月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月8日
最初の投稿 (実際)
2018年10月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月7日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BHV4157-206
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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