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Troriluzol en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa

7 de junio de 2026 actualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Un ensayo de fase III, a largo plazo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de troriluzol en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa.

El propósito de este estudio es comparar la eficacia de troriluzol (200 mg una vez al día) versus placebo después de 48 semanas de tratamiento en sujetos con ataxia espinocerebelosa (SCA).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

299

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Estados Unidos, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Health Services
  • Porcelana
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos con un diagnóstico conocido o sospechado de las siguientes ataxias hereditarias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10; actualmente solo está inscribiendo SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 y SCA10 (se alcanzó el límite para SCA6 y SCA8 (el 31 de mayo de 2019));

    1. Un sujeto debe tener un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio certificado por CLIA (puede producir resultados de prueba); o,
    2. Un sujeto tiene un miembro de la familia que tiene un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio certificado por CLIA (puede producir resultados de pruebas) y debe estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico subyacente de SCA; o,
    3. Un sujeto tiene un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio que no está certificado por CLIA y debe estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico subyacente de SCA; o,
    4. Un sujeto tiene evidencia clínica que respalda el diagnóstico de uno de los genotipos SCA mencionados anteriormente, pero no tiene resultados de pruebas producibles de un laboratorio certificado por CLIA de un miembro de la familia o para sí mismo y el sujeto debe estar dispuesto a someterse a dichas pruebas para confirmar la Diagnóstico de SCA (en este caso, el sitio debe esperar los resultados de las pruebas genotípicas antes de la aleatorización)
  2. Capacidad para deambular 8 metros sin ayuda humana (se permiten bastones y otros dispositivos)
  3. Puntaje total de detección f-SARA ≥3;
  4. Puntuación de ≥1 en la subsección de marcha del f-SARA
  5. Determinado por el investigador como médicamente estable en la línea de base/aleatorización según lo evaluado por el historial médico, el examen físico, los resultados de las pruebas de laboratorio y las pruebas de electrocardiograma.

Criterio de exclusión:

  1. Una diferencia de ≥ 2 puntos en la puntuación SARA funcional modificada entre la selección y el valor inicial
  2. puntuación MMSE
  3. Cualquier condición médica que no sea una de las ataxias hereditarias especificadas en los criterios de inclusión que predominantemente podría explicar o contribuir significativamente a los síntomas de ataxia de los sujetos.
  4. Una espasticidad o distonía prominente que, en opinión del investigador, comprometerá la capacidad del instrumento SARA para evaluar la gravedad de la ataxia subyacente.
  5. Una puntuación de 4 en cualquier ítem individual (Ítems 1-4) del f-SARA
  6. Los sujetos deben ser excluidos en la selección o en la línea de base si han surgido condiciones médicas o si hay un cambio en el estado de la enfermedad que podría confundir la capacidad de SARA para reflejar con precisión los cambios en la gravedad de la ataxia.
  7. Enfermedad hepática activa o antecedentes de intolerancia hepática a medicamentos que, a juicio del investigador, son médicamente significativos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Troriluzol

Fase de aleatorización (aleatorización hasta la semana 48):

Los participantes recibieron una dosis inicial de troriluzol 140 miligramos (mg) por vía oral una vez al día durante las primeras 4 semanas, seguido de 200 mg una vez al día durante las 44 semanas restantes de 48 semanas de duración de la fase de aleatorización doble ciego.

Fase de extensión abierta (OLE) (OLE Semana 1 hasta la semana 192): los participantes que fueron elegibles y acordaron inscribirse en una fase OLE, recibirán cápsulas de 200 mg de troriluzol por vía oral una vez al día durante 4 semanas de manera cegada. Después de Ole Semana 4, todos los participantes recibirán la etiqueta abierta Troriluzol 200 mg hasta la semana 192.
Droga: troriluzol
Administrado por vía oral
Comparador de placebos: Placebo

Fase de aleatorización (aleatorización hasta la semana 48):

Los participantes recibieron cápsulas de placebo de troriluzol por vía oral una vez al día durante 48 semanas de duración de la fase de aleatorización doble ciego.

Fase Ole (Semana 1 hasta la Semana 192): los participantes que fueron elegibles y acordaron inscribirse en una fase OLE, recibirán cápsulas de 140 mg de troriluzol por vía oral una vez al día durante las primeras 4 semanas de manera cegada. Después de Ole Semana 4, todos los participantes recibirán la etiqueta abierta Troriluzol 200 mg hasta la semana 192.
Droga: Placebo
Administrado por vía oral
Droga: troriluzol
Administrado por vía oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la escala funcional modificada para la evaluación y calificación de Ataxia (F-SAR) Puntuación total en la semana 48 en los participantes SCA
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización; Semana 48
El F-SARA fue una escala basada en el rendimiento de 4 ítems: 1-gait, 2 posiciones, trastornos de 3 buques de 3 piuta (0: Normal (sin deterioro), 1: función ligeramente deteriorada, pero no se requiere asistencia, 2: función moderada de deterioro, pero necesita asistencia para ciertas partes de la tarea, 3: la función severa severa a grado que se necesita asistencia para todas las partes de la tarea, 4: no esable realizar la función). El puntaje total se derivó como suma de los elementos individuales; varió de 0 a 16. La puntuación más alta indicó el peor resultado. Un cambio negativo en la puntuación mostró una mejora.
Línea de base de aleatorización; Semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la impresión del paciente de la función y las actividades de la escala de vida diaria (PIFAS) Puntuación total en la semana 48 en los participantes SCA
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48
PIFAS era un instrumento de 17 ítems diseñado para evaluar el nivel de discapacidad funcional. La escala se administró en el evaluador y los ítems se seleccionaron para abarcar dominios de relevancia para SCA (es decir, movilidad, habla/deglución y fatiga), y para capturar funciones y actividades de la vida diaria dentro de estos dominios. Las declaraciones se clasificaron en una escala Likert de 5 puntos que varía desde "0" reflejando "en absoluto" hasta "4" que refleja "mucho". El puntaje total se derivó como la suma de los elementos individuales, osciló entre 0 y 68. La puntuación más alta indicó el peor resultado. Un cambio negativo en la puntuación mostró una mejora.
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la Escala de calificación de Ataxia de Friedreich - Actividades de la vida diaria (ADL) Puntuación total en la semana 48 en los participantes de SCA
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48
FARS fue una escala que consistía en medidas combinadas de rendimiento, FUNC (0-6, puntaje más alto indicó el peor resultado), ADL con un examen neurológico de Paramount (0-36, puntaje más alto indicó el peor resultado), FARSN (0-125, puntaje más alto indicó el peor resultado). La puntuación total fue la suma de estas 3 subescalas: 0-167, una puntuación más alta indicó el peor resultado. Para esta medida de resultado, solo se evaluó la subcala de Fars-ADL. Era escala multicomponente diseñada para evaluar los dominios neurológicos afectados en la ataxia de Friedreich, otro trastorno hereditario de ataxia cerebelosa. Esta subescala había sido validada en la ataxia de Friedreich, era una medida de discapacidad funcional y se correlacionaba con las puntuaciones totales de SARA. Evaluó 9 áreas de ADL con categorías de respuesta calificadas en escala de 5 puntos con "0" que refleja "normal" y "4" que refleja la incapacidad para realizar una función específica. La puntuación total se derivó como suma de elementos individuales, con 0-36, una puntuación más alta indicó el peor resultado. Fars-ADL fue administrado en el evaluador.
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la estadificación funcional para la escala de Ataxia de la escala de calificación de Ataxia de Friedreich (FARS-FUNC) Puntuación total en la semana 48 en los participantes SCA
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48

FARS fue una escala que consistía en medidas combinadas de rendimiento, FUNC (0-6, puntaje más alto indicó el peor resultado), ADL con un examen neurológico de Paramount (0-36, puntaje más alto indicó el peor resultado), FARSN (0-125, puntaje más alto indicó el peor resultado). El puntaje total fue una suma de estas 3 subescalas; 0-167, una puntuación más alta indicó el peor resultado.

Para esta medida de resultado, solo se evaluó la subcala Fars-Func. Fars-Func era una subescala de los FARS diseñados para proporcionar una estadificación funcional para la ataxia en la que se pidió a los médicos que evaluaran la función en un sistema de estadificación de 6 etapas, con "0" reflejando "normal" y "6" que refleja una etapa en el participante "total discapacitado".
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Fase de aleatorización: número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (TESAE); y AES que conducen a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del medicamento de estudio hasta la semana 48 más 30 días (duración máxima: 52 semanas)
Un AE se definió como cualquier nueva ocurrencia médica desagradable o empeoramiento de una condición médica preexistente en un participante que no necesariamente tenía una relación causal con este tratamiento. Se definió un SAE como cualquier AE que resultó en la muerte, fue potencialmente mortal, requirió hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento en la descendencia del participante o se consideró otro evento médico importante. Los AES emergentes del tratamiento (TEAE) en la fase de aleatorización incluyeron cualquier AE con una fecha de inicio en o después del primer día de fármaco de estudio doble ciego y hasta el primer día del fármaco de estudio abierto en la fase de extensión (para los participantes que ingresan a la fase de extensión) o el último día del fármaco de estudio de fase de aleatorización + 30 días.
Desde la primera dosis del medicamento de estudio hasta la semana 48 más 30 días (duración máxima: 52 semanas)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase de aleatorización: cambio desde el inicio en la puntuación total F-SARA en la semana 48 en los participantes de SCA3
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización; Semana 48
La F-SARA fue una escala basada en el rendimiento de 4 ítems: 1-pico, 2 posiciones, 3-bisear, perturbación de 4 discos (0: Normal (sin deterioro), 1: función leve, pero no se requiere asistencia, 2: función moderada de deterioro, pero necesita asistencia para ciertas partes de la tarea, 3: la función severa severa a grado que se necesita asistencia para todas las partes de la tarea, 4: no esable realizar la función). El puntaje total se derivó como suma de los elementos individuales; varió de 0 a 16. La puntuación más alta indicó el peor resultado. Un cambio negativo en la puntuación muestra una mejora.
Línea de base de aleatorización; Semana 48
Fase de aleatorización: cambio desde el inicio en la puntuación total de las PIFA en la semana 48 en los participantes de SCA3
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48
PIFAS era un instrumento de 17 ítems diseñado para evaluar el nivel de discapacidad funcional. La escala se administra en el evaluador y los ítems fueron seleccionados para abarcar dominios de relevancia para SCA (es decir, movilidad, habla/deglución y fatiga), y para capturar funciones y actividades de la vida diaria dentro de estos dominios. Las declaraciones se clasifican en una escala Likert de 5 puntos que va desde "0" que refleja "en absoluto" hasta "4" que refleja "mucho". La puntuación total se deriva como la suma de los elementos individuales, osciló entre 0 y 68. La puntuación más alta indicó el peor resultado. Un cambio negativo en la puntuación mostró una mejora.
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la puntuación total FARS-ADL en la semana 48 en los participantes de SCA3
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48
FARS fue una escala que consistía en medidas combinadas de rendimiento, FUNC (0-6, puntaje más alto indicó el peor resultado), ADL con un examen neurológico de Paramount (0-36, puntaje más alto indicó el peor resultado), FARSN (0-125, puntaje más alto indicó el peor resultado). La puntuación total fue la suma de estas 3 subescalas: 0-167, una puntuación más alta indicó el peor resultado. Para esta medida de resultado, solo se evaluó la subcala de Fars-ADL. Era escala multicomponente diseñada para evaluar los dominios neurológicos afectados en la ataxia de Friedreich, otro trastorno hereditario de ataxia cerebelosa. Esta subescala había sido validada en la ataxia de Friedreich, era una medida de discapacidad funcional y se correlacionaba con las puntuaciones totales de SARA. Evaluó 9 áreas de ADL con categorías de respuesta calificadas en escala de 5 puntos con "0" que refleja "normal" y "4" que refleja la incapacidad para realizar una función específica. La puntuación total se derivó como suma de elementos individuales, con 0-36, una puntuación más alta indicó el peor resultado. Fars-ADL fue administrado en el evaluador.
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Fase de aleatorización: Cambio desde el inicio en la puntuación total FARS-FUNC en la semana 48 en los participantes de SCA3
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48

FARS fue una escala que consistía en medidas combinadas de rendimiento, FUNC (0-6, puntaje más alto indicó el peor resultado), ADL con un examen neurológico de Paramount (0-36, puntaje más alto indicó el peor resultado), FARSN (0-125, puntaje más alto indicó el peor resultado). El puntaje total fue una suma de estas 3 subescalas; 0-167, una puntuación más alta indicó el peor resultado.

Para esta medida de resultado, solo se evaluó la subcala Fars-Func. Fars-Func era una subescala de los FARS diseñados para proporcionar una estadificación funcional para la ataxia en la que se pidió a los médicos que evaluaran la función en un sistema de estadificación de 6 etapas, con "0" reflejando "normal" y "6" que refleja una etapa en el participante "total discapacitado".
Línea de base de aleatorización, Semana 48
Cambio desde la línea de base en la impresión global clínica - Escala de mejora global (CGI -I) en participantes SCA3
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización; Semana 48
El CGI-I fue una escala de 7 puntos que requería que el clínico evaluara cuánto había mejorado o empeorado la enfermedad del participante en relación con la visita de línea de base y se calificó en una escala de 7 puntos: 1 = "Mucho mejor", 2 = "Mucho mejor", 3 = "Mínimamente mejorado", 4 = "sin cambio", 5 = "Mínimo peor", 6 = "Mucho peor" y 7 = "Mucho peor". Los puntajes más altos indicaron un mayor deterioro.
Línea de base de aleatorización; Semana 48
Eventos de caídas en troriluzol en comparación con placebo para todos los participantes de SCA
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, Semana 48
Se registró un AE de caída si hubo un empeoramiento de la frecuencia de caídas o si una caída se asoció con una lesión.
Línea de base de aleatorización, Semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

18 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

10 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BHV4157-206

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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