Troriluzol en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa

Criterios de inclusión:

1. Sujetos con un diagnóstico conocido o sospechado de las siguientes ataxias hereditarias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10; actualmente solo está inscribiendo SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 y SCA10 (se alcanzó el límite para SCA6 y SCA8 (el 31 de mayo de 2019));

   1. Un sujeto debe tener un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio certificado por CLIA (puede producir resultados de prueba); o,
   2. Un sujeto tiene un miembro de la familia que tiene un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio certificado por CLIA (puede producir resultados de pruebas) y debe estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico subyacente de SCA; o,
   3. Un sujeto tiene un diagnóstico genotípico confirmado de un laboratorio que no está certificado por CLIA y debe estar dispuesto a someterse a pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico subyacente de SCA; o,
   4. Un sujeto tiene evidencia clínica que respalda el diagnóstico de uno de los genotipos SCA mencionados anteriormente, pero no tiene resultados de pruebas producibles de un laboratorio certificado por CLIA de un miembro de la familia o para sí mismo y el sujeto debe estar dispuesto a someterse a dichas pruebas para confirmar la Diagnóstico de SCA (en este caso, el sitio debe esperar los resultados de las pruebas genotípicas antes de la aleatorización)
2. Capacidad para deambular 8 metros sin ayuda humana (se permiten bastones y otros dispositivos)
3. Puntaje total de detección f-SARA ≥3;
4. Puntuación de ≥1 en la subsección de marcha del f-SARA
5. Determinado por el investigador como médicamente estable en la línea de base/aleatorización según lo evaluado por el historial médico, el examen físico, los resultados de las pruebas de laboratorio y las pruebas de electrocardiograma.

Criterio de exclusión:

1. Una diferencia de ≥ 2 puntos en la puntuación SARA funcional modificada entre la selección y el valor inicial
2. puntuación MMSE
3. Cualquier condición médica que no sea una de las ataxias hereditarias especificadas en los criterios de inclusión que predominantemente podría explicar o contribuir significativamente a los síntomas de ataxia de los sujetos.
4. Una espasticidad o distonía prominente que, en opinión del investigador, comprometerá la capacidad del instrumento SARA para evaluar la gravedad de la ataxia subyacente.
5. Una puntuación de 4 en cualquier ítem individual (Ítems 1-4) del f-SARA
6. Los sujetos deben ser excluidos en la selección o en la línea de base si han surgido condiciones médicas o si hay un cambio en el estado de la enfermedad que podría confundir la capacidad de SARA para reflejar con precisión los cambios en la gravedad de la ataxia.
7. Enfermedad hepática activa o antecedentes de intolerancia hepática a medicamentos que, a juicio del investigador, son médicamente significativos