Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Troriluzol hos voksne personer med spinocerebellar ataksi

7. juni 2026 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En fase III, langsiktig, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av troriluzole hos voksne personer med spinocerebellar ataksi.

Hensikten med denne studien er å sammenligne effekten av Troriluzol (200 mg én gang daglig) versus placebo etter 48 ukers behandling hos personer med spinocerebellar ataksi (SCA).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

299

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Forente stater, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Forente stater, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Health Services
  • Kina
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer med en kjent eller mistenkt diagnose av følgende spesifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10; registrerer for tiden bare SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 og SCA10 (grensen er oppfylt for SCA6 og SCA8 (31. mai 2019));

    1. Et forsøksperson bør ha en bekreftet genotypisk diagnose fra et CLIA-sertifisert laboratorium (kan produsere testresultater); eller,
    2. Et forsøksperson har et familiemedlem som har en bekreftet genotypisk diagnose fra et CLIA-sertifisert laboratorium (kan produsere testresultater) og må være villig til å gjennomgå genetisk testing for å bekrefte underliggende SCA-diagnose; eller,
    3. En person har en bekreftet genotypisk diagnose fra et laboratorium som ikke er CLIA-sertifisert og må være villig til å gjennomgå genetisk testing for å bekrefte underliggende SCA-diagnose; eller,
    4. Et forsøksperson har klinisk bevis som støtter diagnose av en av de nevnte SCA-genotypene, men har ikke produserbare testresultater fra et CLIA-sertifisert laboratorium fra verken et familiemedlem eller for seg selv, og forsøkspersonen må være villig til å gjennomgå slik testing for å bekrefte SCA-diagnose (i dette tilfellet må stedet vente på resultatene av genotypisk testing før randomisering)
  2. Evne til å bevege seg 8 meter uten menneskelig hjelp (stokker og andre enheter tillatt)
  3. Screening av f-SARA totalscore ≥3;
  4. Poengsum på ≥1 på gangart underseksjonen av f-SARA
  5. Bestemt av etterforskeren å være medisinsk stabil ved baseline/randomisering, vurdert ved medisinsk historie, fysisk undersøkelse, laboratorietestresultater og elektrokardiogramtesting.

Ekskluderingskriterier:

  1. En ≥ 2-poengs forskjell på den modifiserte funksjonelle SARA-skåren mellom screening og baseline
  2. MMSE-poengsum
  3. Enhver medisinsk tilstand bortsett fra en av de arvelige ataksiene spesifisert i inklusjonskriteriene som hovedsakelig kan forklare eller bidra vesentlig til forsøkspersonenes symptomer på ataksi.
  4. En fremtredende spastisitet eller dystoni som, etter etterforskerens oppfatning, vil kompromittere evnen til SARA-instrumentet til å vurdere underliggende ataksi alvorlighetsgrad.
  5. En poengsum på 4 på hvert enkelt element (element 1-4) i f-SARA
  6. Pasienter bør ekskluderes ved screening eller baseline dersom medisinske tilstander har oppstått eller det er en endring i sykdomsstatus som kan forvirre evnen til SARA til nøyaktig å reflektere endringer i alvorlighetsgraden av ataksien.
  7. Aktiv leversykdom eller en historie med leverintoleranse overfor medisiner som etter etterforskerens vurdering er medisinsk signifikant

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Troriluzole

Randomiseringsfase (randomisering gjennom uke 48):

Deltakerne fikk startdose av Troriluzole 140 milligram (MG) kapsler oralt en gang daglig de første 4 uker, etterfulgt av 200 mg en gang daglig i de resterende 44 ukers av 48 ukers varighet av den dobbeltblinde randomiseringsfasen.

Open-label extension (OLE) fase (OLE Week 1 opp til uke 192): Deltakere som var kvalifiserte og ble enige om å melde seg inn i en OLE-fase, vil motta Troriluzole 200 mg kapsler oralt en gang daglig i 4 uker på en blindet måte. Etter Ole Week 4 vil alle deltakerne da motta Open Label Troriluzole 200 mg opp til uke 192.
Legemiddel: Troriluzole
Administrert muntlig
Placebo komparator: Placebo

Randomiseringsfase (randomisering gjennom uke 48):

Deltakerne fikk troriluzol matchende placebokapsler oralt en gang daglig i 48 ukers varighet av den dobbeltblinde randomiseringsfasen.

OLE -fase (uke 1 opp til uke 192): Deltakere som var kvalifiserte og ble enige om å melde seg inn i en OLE -fase, vil motta Troriluzole 140 mg kapsler oralt en gang daglig de første 4 ukene på en blendet måte. Etter Ole Week 4 vil alle deltakerne da motta Open Label Troriluzole 200 mg opp til uke 192.
Legemiddel: Placebo
Administreres oralt
Legemiddel: Troriluzole
Administrert muntlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i den modifiserte funksjonelle skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (F-SARA) total score på uke 48 i SCA-deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje; Uke 48
F-SARA var en 4-punkts ytelsesbasert skala: 1-GAIT, 2-STANCE, 3-sittende, 4-taleforstyrrelse (0: Normal (ingen svekkelse), 1: mildt nedsatt funksjon, men ingen assistanse kreves, 2: moderat nedsatt funksjon, men trenger hjelp for visse deler av oppgaven, 3: alvorlig til å utføre funksjon. Total poengsum ble avledet som sum av individuelle elementer; varierte fra 0 til 16. Høyere poengsum indikerte det verste resultatet. En negativ endring i poengsum viste forbedring.
Randomisering grunnlinje; Uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i pasientinntrykk av funksjon og aktiviteter i daglig livsskala (PIFAs) total score på uke 48 i SCA -deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48
PIFAS var et instrument på 17 elementer designet for å vurdere nivået av funksjonshemming. Skalaen ble administrert rater og gjenstandene ble valgt for å omfatte domener av relevans for SCA (dvs. mobilitet, tale/svelging og tretthet), og for å fange funksjon og aktiviteter i dagliglivet innenfor disse domenene. Uttalelser ble vurdert på en 5-punkts Likert-skala fra "0" som reflekterer "ikke i det hele tatt" til "4" som reflekterer "veldig mye." Den totale poengsummen ble avledet som summen av de enkelte elementene, varierte mellom 0 til 68. Høyere poengsum indikerte et verste resultat. En negativ endring i poengsum viste forbedring.
Randomisering grunnlinje, uke 48
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i Friedreichs ataksi -vurderingsskala - Aktiviteter for Daily Living (FARS -ADL) Total poengsum på uke 48 i SCA -deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48
Fars var en skala bestående av kombinerte tidsbestemte mål for ytelse, func (0-6, høyere poengsum indikerte verste utfall), ADL med Paramount nevrologisk undersøkelse (0-36, høyere poengsum indikert verste utfall), Farsn (0-125, høyere poengsum indikert verste utfall). Total poengsum var summen av disse 3 underskalene: 0-167, høyere poengsum indikerte det verste resultatet. For dette utfallsmålet ble bare FARS-ADL-underskala evaluert. Det var multikomponentskala designet for å vurdere nevrologiske domener som er berørt i Friedreichs ataksi, en annen arvelig cerebellar ataksi -lidelse. Denne underskalaen hadde blitt validert i Friedreichs ataksi, var et mål på funksjonshemming og korrelert med SARA total score. Den vurderte 9 områder av ADL med responskategorier vurdert på 5-punkts skala med "0" som reflekterer "normal" og "4" som reflekterer manglende evne til å utføre spesifikk funksjon. Total poengsum ble avledet som sum av individuelle elementer, som varierte 0-36, høyere poengsum indikerte det verste resultatet. Fars-Adl ble administrert.
Randomisering grunnlinje, uke 48
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i funksjonell iscenesettelse for ataksi skala fra Friedreichs ataksi-vurderingsskala (FARS-FUNC) total score på uke 48 i SCA-deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48

Fars var en skala bestående av kombinerte tidsbestemte mål for ytelse, func (0-6, høyere poengsum indikerte verste utfall), ADL med Paramount nevrologisk undersøkelse (0-36, høyere poengsum indikert verste utfall), Farsn (0-125, høyere poengsum indikert verste utfall). Den totale poengsummen var en sum av disse 3 underskalaene; 0-167, høyere poengsum indikerte det verste resultatet.

For dette utfallsmålet ble bare FARS-Func-underskala evaluert. Fars-Func var en underskala av FARS designet for å gi funksjonell iscenesettelse for ataksi der klinikere ble bedt om å vurdere funksjon på et 6-trinns iscenesettingssystem, med "0" som gjenspeiler "normalt" og "6" som gjenspeiler et stadium i deltakeren var "total funksjonshemmet".
Randomisering grunnlinje, uke 48
Randomiseringsfase: Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (Tesaes); og AES som fører til avslutning av behandlingen
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til uke 48 pluss 30 dager (maksimal varighet: 52 uker)
En AE ble definert som enhver ny uhyggelig medisinsk forekomst eller forverring av en eksisterende medisinsk tilstand hos en deltaker som ikke nødvendigvis hadde et årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE ble definert som enhver AE som resulterte i død, var livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, var en medfødt avvik/fødselsdefekt i avkommet til deltakeren eller ble ansett som en annen viktig medisinsk hendelse. Behandlingsoppførende AE-er (TEAEs) i randomiseringsfasen inkluderte hvilken som helst AE med en begynnelsesdato på eller etter den første dagen med dobbeltblinde studiemedisin og frem til den første dagen av åpent med åpen etikett studie i forlengelsesfasen (for deltakere som går inn i forlengelsesfasen) eller siste dag av randomiseringsfasen med medisinen + 30 dager.
Fra første dose studiemedisin til uke 48 pluss 30 dager (maksimal varighet: 52 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i F-SARA total score i uke 48 i SCA3-deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje; Uke 48
F-SARA var en 4-punkts ytelsesbasert skala: 1-GAIT, 2-STANCE, 3-sittende, 4-taleforstyrrelse (0: Normal (ingen svekkelse), 1: mildt nedsatt funksjon, men ingen assistanse kreves, 2: moderat nedsatt funksjon, men trenger hjelp for visse deler av oppgaven, 3: alvorlig til å utføre funksjon. Total poengsum ble avledet som sum av individuelle elementer; varierte fra 0 til 16. Høyere poengsum indikerte det verste resultatet. En negativ endring i poengsum viser forbedring.
Randomisering grunnlinje; Uke 48
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i PIFAs total score på uke 48 i SCA3 -deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48
PIFAS var et instrument på 17 elementer designet for å vurdere nivået av funksjonshemming. Skalaen administreres rater og gjenstandene ble valgt for å omfatte domener av relevans for SCA (dvs. mobilitet, tale/svelging og tretthet), og for å fange funksjon og aktiviteter i dagliglivet innenfor disse domenene. Uttalelser er vurdert til en 5-punkts Likert-skala fra "0" som reflekterer "ikke i det hele tatt" til "4" som reflekterer "veldig mye." Den totale poengsummen er avledet som summen av de enkelte elementene, varierte mellom 0 til 68. Høyere poengsum indikerte et verste resultat. En negativ endring i poengsum viste forbedring.
Randomisering grunnlinje, uke 48
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i fars-adl total score i uke 48 i SCA3-deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48
Fars var en skala bestående av kombinerte tidsbestemte mål for ytelse, func (0-6, høyere poengsum indikerte verste utfall), ADL med Paramount nevrologisk undersøkelse (0-36, høyere poengsum indikert verste utfall), Farsn (0-125, høyere poengsum indikert verste utfall). Total poengsum var summen av disse 3 underskalene: 0-167, høyere poengsum indikerte det verste resultatet. For dette utfallsmålet ble bare FARS-ADL-underskala evaluert. Det var multikomponentskala designet for å vurdere nevrologiske domener som er berørt i Friedreichs ataksi, en annen arvelig cerebellar ataksi -lidelse. Denne underskalaen hadde blitt validert i Friedreichs ataksi, var et mål på funksjonshemming og korrelert med SARA total score. Den vurderte 9 områder av ADL med responskategorier vurdert på 5-punkts skala med "0" som reflekterer "normal" og "4" som reflekterer manglende evne til å utføre spesifikk funksjon. Total poengsum ble avledet som sum av individuelle elementer, som varierte 0-36, høyere poengsum indikerte det verste resultatet. Fars-Adl ble administrert.
Randomisering grunnlinje, uke 48
Randomiseringsfase: Endring fra baseline i fars-func total score på uke 48 i SCA3-deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48

Fars var en skala bestående av kombinerte tidsbestemte mål for ytelse, func (0-6, høyere poengsum indikerte verste utfall), ADL med Paramount nevrologisk undersøkelse (0-36, høyere poengsum indikert verste utfall), Farsn (0-125, høyere poengsum indikert verste utfall). Den totale poengsummen var en sum av disse 3 underskalaene; 0-167, høyere poengsum indikerte det verste resultatet.

For dette utfallsmålet ble bare FARS-Func-underskala evaluert. Fars-Func var en underskala av FARS designet for å gi funksjonell iscenesettelse for ataksi der klinikere ble bedt om å vurdere funksjon på et 6-trinns iscenesettingssystem, med "0" som gjenspeiler "normalt" og "6" som gjenspeiler et stadium i deltakeren var "total funksjonshemmet".
Randomisering grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline i klinisk globalt inntrykk - Global Improvement Scale (CGI -I) hos SCA3 -deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje; Uke 48
CGI-I var en 7-punkts skala som krevde at klinikeren skulle vurdere hvor mye deltakerens sykdom hadde forbedret eller forverret i forhold til baselinebesøket, og den ble vurdert på en 7-punkts skala: 1 = "veldig mye forbedret", 2 = "mye forbedret", 3 = "minimalt forbedret", 4 = "ingen endring", 5 = "minimalt" minimalt "minimalt" og mye verre ". Høyere score indikerte større svekkelse.
Randomisering grunnlinje; Uke 48
Fall -arrangementer i Troriluzole sammenlignet med placebo for alle SCA -deltakere
Tidsramme: Randomisering grunnlinje, uke 48
Det ble registrert en fall hvis det var en forverring av fallet av fall eller hvis et fall var assosiert med en skade.
Randomisering grunnlinje, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

18. februar 2022

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

10. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BHV4157-206

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere