Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трорилузол у взрослых пациентов со спиноцеребеллярной атаксией

7 июня 2026 г. обновлено: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Фаза III, долгосрочное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование трорилузола у взрослых субъектов со спиноцеребеллярной атаксией.

Целью данного исследования является сравнение эффективности трорилузола (200 мг один раз в день) и плацебо после 48 недель лечения у пациентов со спиноцеребеллярной атаксией (SCA).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

299

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Соединенные Штаты, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Соединенные Штаты, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Health Services

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты с известным или предполагаемым диагнозом следующих специфических наследственных атаксий: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 и SCA10; в настоящее время регистрируются только SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 и SCA10 (ограничение для SCA6 и SCA8 достигнуто (31 мая 2019 г.));

    1. Субъект должен иметь подтвержденный генотипический диагноз из лаборатории, сертифицированной CLIA (может предоставить результаты анализов); или же,
    2. У субъекта есть член семьи, у которого есть подтвержденный генотипический диагноз из лаборатории, сертифицированной CLIA (может предоставить результаты анализов), и он должен быть готов пройти генетическое тестирование для подтверждения основного диагноза SCA; или же,
    3. Субъект имеет подтвержденный генотипический диагноз из лаборатории, не сертифицированной CLIA, и должен быть готов пройти генетическое тестирование для подтверждения основного диагноза SCA; или же,
    4. Субъект имеет клинические данные, подтверждающие диагноз одного из вышеупомянутых генотипов SCA, но не имеет воспроизводимых результатов испытаний в лаборатории, сертифицированной CLIA, от члена семьи или для себя, и субъект должен быть готов пройти такое тестирование, чтобы подтвердить Диагноз SCA (в этом случае сайт должен дождаться результатов генотипического тестирования до рандомизации)
  2. Способность передвигаться на 8 метров без помощи человека (разрешены трости и другие приспособления)
  3. Суммарный балл f-SARA при скрининге ≥3;
  4. Оценка ≥1 по подразделу походки f-SARA
  5. Определен исследователем как стабильный с медицинской точки зрения на исходном уровне/рандомизации по оценке анамнеза, физического осмотра, результатов лабораторных анализов и тестирования электрокардиограммы.

Критерий исключения:

  1. Разница ≥ 2 баллов по модифицированной функциональной шкале SARA между скринингом и исходным уровнем
  2. оценка MMSE
  3. Любое заболевание, кроме одной из наследственных атаксий, указанных в критериях включения, которое может преимущественно объяснить симптомы атаксии субъектов или в значительной степени способствовать им.
  4. Выраженная спастичность или дистония, которые, по мнению исследователя, будут снижать способность инструмента SARA оценивать тяжесть лежащей в основе атаксии.
  5. Оценка 4 по любому отдельному пункту (пункты 1-4) f-SARA.
  6. Субъекты должны быть исключены при скрининге или на исходном уровне, если возникли медицинские условия или есть изменения в статусе заболевания, которые могут исказить способность SARA точно отражать изменения тяжести атаксии.
  7. Активное заболевание печени или наличие в анамнезе печеночной непереносимости лекарственных препаратов, которые, по мнению исследователя, имеют медицинское значение.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Трорилузол

Фаза рандомизации (рандомизация до 48 недели):

Участники получали начальную дозу капсул трорилузола 140 мг (мг) перорально один раз в день в течение первых 4 недель, а затем 200 мг один раз в день в течение оставшихся 44 недель 48-недельной продолжительности двойной слепой фазы рандомизации.

Фаза расширения (OLE) с открытой маркой (OLE) (OLE WEEK 1 до недели 192): участники, которые имели право и согласились зарегистрироваться на фазе OLE, будут получать капсулы Troriluzole 200 мг перорально один раз в день в течение 4 недель в слепых манере. После 4 -й недели, все участники получат открытый лейбл Troriluzole 200 мг до недели 192.
Лекарство: Трорилузол
Администрируется перорально
Плацебо Компаратор: Плацебо

Фаза рандомизации (рандомизация до 48 недели):

Участники получали трорилузол, соответствующие плацебо-капсулам перорально один раз в день в течение 48 недель продолжительности двойной слепой фазы рандомизации.

Фаза OLE (неделя с 1 до недели 192): участники, которые имели право и согласились зарегистрироваться на фазе OLE, будут получать капсулы Troriluzole 140 мг перорально один раз в день в течение первых 4 недель в слепых манере. После 4 -й недели, все участники получат открытый лейбл Troriluzole 200 мг до недели 192.
Лекарство: Плацебо
Вводится перорально
Лекарство: Трорилузол
Администрируется перорально

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза рандомизации: изменение с базовой линии в модифицированной функциональной шкале для оценки и рейтинга общего балла атаксии (F-SARA) на 48 неделе у участников SCA
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия; Неделя 48
F-SARA представляла собой шкалу на основе 4-элементных характеристик: 1-Gait, 2-Snaine, 3-й составление, нарушение 4 сети (0: нормальное (без нарушения), 1: Функция слегка нарушена, но не требуется помощь, 2: умеренно нарушение функции, но нуждается в помощи для определенных частей задачи, 3: серьезное нарушение функции до степени, что помощь необходима для всех частей задачи, 4: Неопроверка). Общая оценка была получена как сумма отдельных предметов; варьировался от 0 до 16. Более высокий балл показал худший результат. Отрицательное изменение оценки показало улучшение.
Рандомизация базовая линия; Неделя 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза рандомизации: изменение с базового уровня в впечатлении функции пациентов и активности ежедневной шкалы (PIFAS) общий балл на 48 неделе у участников SCA
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48
PIFAS представлял собой инструмент из 17 пунктов, предназначенный для оценки уровня функциональной инвалидности. Масштаб был введен оценщиком, и элементы были выбраны для охвата областей, имеющих отношение к SCA (то есть, мобильность, речь/глотание и усталость), а также для того, чтобы захватить функцию и деятельность повседневной жизни в этих областях. Заявления были оценены по 5-балльной шкале Лайкерта, от «0», отражающей «совсем не» до «4», отражающего «очень много». Общая оценка была получена как сумма отдельных элементов, варьировалась от 0 до 68. Более высокий балл показал худший результат. Отрицательное изменение оценки показало улучшение.
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Фаза рандомизации: изменение с базовой линии в шкале рейтинга атаксии Фридрейха - Общий балл ежедневной жизни (FARS -ADL) на 48 -й неделе у участников SCA
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48
FARS была шкалой, состоящей из объединенных временных показателей производительности, func (0-6, более высокий балл показал худший результат), ADL с первоочередным неврологическим исследованием (0-36, более высокий балл показал худший результат), FARSN (0-125, более высокий балл указывает на худший результат). Общий балл был суммой этих 3 подшкал: 0-167, более высокий балл показал худший результат. Для этой меры результата был оценен только подраздел FARS-ADL. Это была многокомпонентная шкала, предназначенная для оценки неврологических доменов, затронутых при атаксии Фридрейха, еще одного наследственного мозжечка атаксии. Эта подшкала была подтверждена при атаксии Фридрейха, была мерой функциональной инвалидности и коррелировала с общими баллами SARA. Он оценил 9 областей ADL с категориями ответов, оцененными по 5-балльной шкале с «0», отражающим «нормальный» и «4», отражая неспособность выполнять определенную функцию. Общая оценка была получена в виде суммы отдельных предметов, в диапазоне 0-36, более высокий балл показал худший результат. Фарс-Адл был введен в должность.
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Фаза рандомизации: изменение с базовой линии в функциональной постановке для шкалы атаксии из шкалы рейтинга атаксии Фридрейха (FARS-FUNC) Общий балл на 48 неделе у участников SCA
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48

FARS была шкалой, состоящей из объединенных временных показателей производительности, func (0-6, более высокий балл показал худший результат), ADL с первоочередным неврологическим исследованием (0-36, более высокий балл показал худший результат), FARSN (0-125, более высокий балл указывает на худший результат). Общая оценка была суммой этих 3 подшкал; 0-167, более высокий балл показал худший результат.

Для этой меры результата был оценен только подраздел FARS-ядерной. FARS-FUNC был подшкалой FARS, предназначенных для обеспечения функциональной постановки для атаксии, в которой клиницистов попросили оценить функцию в 6-стабильной системе постановки, с «0», отражающим «нормальный» и «6», отражающий стадию в участнике «Тотальный отключен».
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Фаза рандомизации: количество участников с нежелательными событиями с лечением (TEAES), серьезными побочными эффектами (TESAES); и AES, ведущие к прекращению лечения
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до недели 48 плюс 30 дней (максимальная продолжительность: 52 недели)
AE был определен как любое новое неблагоприятное медицинское явление или ухудшение ранее существовавшего заболевания у участника, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением. SAE был определен как любой AE, который привел к смерти, был опасным для жизни, требовалась стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации, что приводило к постоянной или значительной инвалидности/неспособности, была врожденной аномалией/родовым дефектом при потомстве участника или считалось другим важным медицинским событием. АЭС-обработки (TEAE) в фазу рандомизации включали любой AE с датой начала в первый день двойного слепого изучаемого препарата и вплоть до первого дня изучаемого препарата для открытого самолета на фазе расширения (для участников, входящих в фазу расширения), или в последний день исследования исследования фазы рандомизации + 30 дней.
От первой дозы учебного препарата до недели 48 плюс 30 дней (максимальная продолжительность: 52 недели)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза рандомизации: изменение с базового уровня в общей оценке F-Sara на 48 неделе у участников SCA3
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия; Неделя 48
F-SARA представляла собой шкалу на основе 4-элементных характеристик: 1-Gait, 2-Snaine, 3-й составление, нарушение 4 сети (0: нормальное (без нарушения), 1: Функция слегка нарушена, но не требуется помощь, 2: Умеренно нарушение функции, но нуждается в помощи для определенных частей задачи, 3: серьезное нарушение функции до степени, эта помощь необходима для всех частей задачи, 4: Неопроверка). Общая оценка была получена как сумма отдельных предметов; варьировался от 0 до 16. Более высокий балл показал худший результат. Отрицательное изменение в оценке показывает улучшение.
Рандомизация базовая линия; Неделя 48
Фаза рандомизации: изменение с базового уровня в общем балле PIFA на 48 неделе у участников SCA3
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48
PIFAS представлял собой инструмент из 17 пунктов, предназначенный для оценки уровня функциональной инвалидности. Масштаб управляется оценкой, и элементы были выбраны для охвата областей, имеющих отношение к SCA (то есть, мобильность, речь/глотание и усталость), а также для того, чтобы захватить функцию и деятельность повседневной жизни в этих областях. Заявления оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от «0», отражающего «совсем не» до «4», отражающих «очень много». Общая оценка получена как сумма отдельных элементов, варьировалась от 0 до 68. Более высокий балл показал худший результат. Отрицательное изменение оценки показало улучшение.
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Фаза рандомизации: изменение с базового уровня в FARS-ADL Общий балл на 48 неделе в участниках SCA3
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48
FARS была шкалой, состоящей из объединенных временных показателей производительности, func (0-6, более высокий балл показал худший результат), ADL с первоочередным неврологическим исследованием (0-36, более высокий балл показал худший результат), FARSN (0-125, более высокий балл указывает на худший результат). Общий балл был суммой этих 3 подшкал: 0-167, более высокий балл показал худший результат. Для этой меры результата был оценен только подраздел FARS-ADL. Это была многокомпонентная шкала, предназначенная для оценки неврологических доменов, затронутых при атаксии Фридрейха, еще одного наследственного мозжечка атаксии. Эта подшкала была подтверждена при атаксии Фридрейха, была мерой функциональной инвалидности и коррелировала с общими баллами SARA. Он оценил 9 областей ADL с категориями ответов, оцененными по 5-балльной шкале с «0», отражающим «нормальный» и «4», отражая неспособность выполнять определенную функцию. Общая оценка была получена в виде суммы отдельных предметов, в диапазоне 0-36, более высокий балл показал худший результат. Фарс-Адл был введен в должность.
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Фаза рандомизации: изменение с базовой линии в FARS-FUNC Общий балл на 48 неделе у участников SCA3
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48

FARS была шкалой, состоящей из объединенных временных показателей производительности, func (0-6, более высокий балл показал худший результат), ADL с первоочередным неврологическим исследованием (0-36, более высокий балл показал худший результат), FARSN (0-125, более высокий балл указывает на худший результат). Общая оценка была суммой этих 3 подшкал; 0-167, более высокий балл показал худший результат.

Для этой меры результата был оценен только подраздел FARS-ядерной. FARS-FUNC был подшкалой FARS, предназначенных для обеспечения функциональной постановки для атаксии, в которой клиницистов попросили оценить функцию в 6-стабильной системе постановки, с «0», отражающим «нормальный» и «6», отражающий стадию в участнике «Тотальный отключен».
Рандомизация базовая линия, неделя 48
Изменения с базового уровня в клиническом глобальном впечатлении - Шкала глобального улучшения (CGI -I) у участников SCA3
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия; Неделя 48
CGI-I была 7-балльной шкалой, которая требовала, чтобы врач оценил, насколько заболевание участника улучшилась или ухудшилась относительно базового посещения, и оно было оценено по 7-тональной шкале: 1 = «очень улучшен», 2 = «значительно улучшен», 3 = «Минимально улучшенное», 4 = «нет изменений», 5 = «Минимально худшее», 6 = «и 7 =". Более высокие оценки указывали на большие нарушения.
Рандомизация базовая линия; Неделя 48
Фолс события в Трорилузоле по сравнению с плацебо для всех участников SCA
Временное ограничение: Рандомизация базовая линия, неделя 48
AE падения была зарегистрирована, если было ухудшение частоты падений или если падение было связано с травмой.
Рандомизация базовая линия, неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BHV4157-206

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться