Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Troriluzol u dospělých pacientů se spinocerebelární ataxií

7. června 2026 aktualizováno: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Fáze III, dlouhodobá, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie troriluzolu u dospělých subjektů se spinocerebelární ataxií.

Účelem této studie je porovnat účinnost Troriluzolu (200 mg jednou denně) oproti placebu po 48 týdnech léčby u subjektů se spinocerebelární ataxií (SCA).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

299

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Spojené státy, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Spojené státy, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Health Services
  • Čína
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty se známou nebo suspektní diagnózou následujících specifických hereditárních ataxií: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 a SCA10; v současné době se zapisují pouze SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 a SCA10 (limit byl splněn pro SCA6 a SCA8 (31. května 2019));

    1. Subjekt by měl mít potvrzenou genotypovou diagnózu z CLIA certifikované laboratoře (může poskytnout výsledky testů); nebo,
    2. Subjekt má člena rodiny, který má potvrzenou genotypovou diagnózu z CLIA certifikované laboratoře (může produkovat výsledky testů) a musí být ochoten podstoupit genetické testování k potvrzení základní diagnózy SCA; nebo,
    3. Subjekt má potvrzenou genotypovou diagnózu z laboratoře, která není certifikována CLIA, a musí být ochoten podstoupit genetické testování k potvrzení základní diagnózy SCA; nebo,
    4. Subjekt má klinický důkaz, který podporuje diagnózu jednoho z výše uvedených genotypů SCA, ale nemá produkovatelné výsledky testů z laboratoře certifikované CLIA od člena rodiny nebo pro sebe a subjekt musí být ochoten podstoupit takové testování, aby potvrdil Diagnostika SCA (v tomto případě musí místo před randomizací počkat na výsledky genotypového testování)
  2. Schopnost projít 8 metrů bez lidské pomoci (hole a další zařízení povolena)
  3. Screening f-SARA celkové skóre ≥3;
  4. Skóre ≥1 v podsekci chůze f-SARA
  5. Zkoušejícím bylo zjištěno, že je lékařsky stabilní ve výchozím stavu/randomizaci na základě lékařské anamnézy, fyzikálního vyšetření, výsledků laboratorních testů a testování elektrokardiogramu.

Kritéria vyloučení:

  1. ≥ 2-bodový rozdíl ve skóre Modified Functional SARA mezi screeningem a výchozí hodnotou
  2. MMSE skóre
  3. Jakýkoli zdravotní stav jiný než jedna z dědičných ataxií specifikovaných v kritériích pro zařazení, který by mohl převážně vysvětlit nebo významně přispět k symptomům ataxie u subjektů.
  4. Výrazná spasticita nebo dystonie, která podle názoru zkoušejícího ohrozí schopnost nástroje SARA posoudit závažnost základní ataxie.
  5. Skóre 4 za každou jednotlivou položku (položky 1-4) f-SARA
  6. Subjekty by měly být vyloučeny při screeningu nebo výchozím stavu, pokud se objevily zdravotní stavy nebo došlo ke změně stavu onemocnění, která by mohla zmást schopnost SARA přesně odrážet změny v závažnosti ataxie.
  7. Aktivní jaterní onemocnění nebo anamnéza jaterní intolerance na léky, které jsou podle úsudku zkoušejícího lékařsky významné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Troriluzol

Fáze randomizace (randomizace do 48 týdnů):

Účastníci dostávali počáteční dávku troriluzolu 140 miligramů (Mg) tobolek perorálně jednou denně po dobu prvních 4 týdnů, následuje 200 mg jednou denně po zbývajících 44 týdnů 48 týdnů trvání dvojitě slepé randomizační fáze.

Fáze otevřeného prodloužení (OLE) (Ole 1 Týden 1 až do týdne 192): Účastníci, kteří byli způsobilí a souhlasili s přihlášením do fáze OLE, obdrží troriluzol 200 mg tobolek orálně jednou denně po dobu 4 týdnů oslepeným způsobem. Po 4. týdnu ole obdrží všichni účastníci otevřený štítek Troriluzole 200 mg až do týdne 192.
Lék: Troriluzol
Spravováno orálně
Komparátor placeba: Placebo

Fáze randomizace (randomizace do 48 týdnů):

Účastníci dostávali troriluzol odpovídající placeboové tobolce orálně jednou denně po dobu 48 týdnů trvání fáze randomizace s dvojitě zaslepením.

Fáze ole (1. týden až do týdne 192): Účastníci, kteří byli způsobilí a souhlasili s přihlášením do fáze ole, obdrží troriluzol 140 mg tobolky ústně jednou denně po dobu prvních 4 týdnů zaslepeným způsobem. Po 4. týdnu ole obdrží všichni účastníci otevřený štítek Troriluzole 200 mg až do týdne 192.
Lék: Placebo
Podává se ústně
Lék: Troriluzol
Spravováno orálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v modifikovaném funkčním stupnici pro hodnocení a hodnocení celkového skóre Ataxie (F-SARA) v týdnu 48 u účastníků SCA u účastníků SCA
Časové okno: Základní linie randomizace; Týden 48
F-SARA byla měřítko založené na výkonu založené na 4 položce: 1-gait, 2-ustanovení, 3-sestání, narušení 4 řemene (0: normální (bez poškození), 1: mírně zhoršená funkce, ale není nutná žádná pomoc, 2: Středně narušená funkce, 4: Nesnadná se pro veškerou část úkolu, 4: Nesnadná pro plnění funkcí). Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek; pohybovalo se od 0 do 16. Vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Negativní změna skóre ukázala zlepšení.
Základní linie randomizace; Týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v dojmu pacienta dojmem funkce a aktivity denního obývacího měřítka (PIFA) Celkové skóre v týdnech 48 u účastníků SCA
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů
PIFAS byl 17-bodový nástroj určený k posouzení úrovně funkčního postižení. Měřítko bylo podáno rater a položky byly vybrány tak, aby zahrnovaly domény relevantní pro SCA (tj. Mobilitu, řeč/polykání a únava) a zachytily funkce a činnosti každodenního života v těchto oblastech. Prohlášení byla hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0“ odrážejícího se „ne“ až po „4“ odrážející „velmi“. Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, pohyboval se mezi 0 až 68. Vyšší skóre naznačilo nejhorší výsledek. Negativní změna skóre ukázala zlepšení.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty ve stupnici hodnocení Ataxie Friedreich - Aktivity každodenního života (FARS -ADL) Celkové skóre ve 48 týdnech u účastníků SCA
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fars byla stupnice sestávající z kombinovaných časových měření výkonu, Func (0-6, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), ADL s Paramount neurologickým vyšetřením (0-36, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), Farsn (0-125, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek). Celkové skóre bylo součtem těchto 3 dílčích stupnic: 0-167, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Pro toto měřítko výsledku bylo vyhodnoceno pouze Fars-ADL sub-měřítko. Byla to vícesložková stupnice navržená k posouzení neurologických domén postižených ve Friedreichově ataxii, další dědičné mozkovou ataxii. Tato dílčí škála byla validována ve Friedreichově ataxii, byla měřítkem funkčního postižení a korelovala s celkovým skóre SARA. Posoudil 9 oblastí ADL s kategoriemi odezvy hodnocených na 5-bodové stupnici s „0“ odrážejícím „normální“ a „4“ odrážející neschopnost provádět specifickou funkci. Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, v rozmezí 0-36, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Fars-Adlil byl podáván rater.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty ve funkčním stagingu pro měřítko ataxie z celkové skóre hodnocení Ataxie Friedreich (Fars-Func) v týdnech 48 u účastníků SCA u účastníků SCA
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů

Fars byla stupnice sestávající z kombinovaných časových měření výkonu, Func (0-6, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), ADL s Paramount neurologickým vyšetřením (0-36, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), Farsn (0-125, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek). Celkové skóre bylo součtem těchto 3 dílčích stupnic; 0-167, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek.

Pro toto výsledkové opatření bylo vyhodnoceno pouze dílčí měřítko Fars-Fun. Fars-Func byl dílčí škálou FARS navržených tak, aby poskytoval funkční staging pro ataxii, ve kterém byli lékaři požádáni, aby posoudili funkci šestistupňového stagingového systému, přičemž „0“ odrážející „normální“ a 6 “odrážející fázi účastníka bylo„ celkem postižené “.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fáze randomizace: Počet účastníků s nežádoucími účinky (TEAE), vážné nežádoucí účinky (Tesaes); a AE vedoucí k přerušení léčby
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 48 plus 30 dnů (maximální doba: 52 týdnů)
AE byla definována jako jakýkoli nový nežádoucí lékařský výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu u účastníka, který nutně neměl s touto léčbou příčinný vztah. SAE byla definována jako každý AE, který vyústil v smrt, byl život ohrožující, vyžadoval lhoseřnou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, což mělo za následek přetrvávající nebo významnou postižení/neschopnost, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou u potomků účastníka nebo byla považována za další důležitou lékařskou událost. AES a EES (TEAES) ve fázi randomizace zahrnoval jakýkoli AE s datem nástupu v prvním dni dvojitě slepého studijního léčiva nebo po prvním dni studijního léčiva otevřené ve fázi prodloužení (pro účastníky vstupující do fáze prodloužení) nebo poslední den randomizační fázové léčivo + 30 dnů.
Od první dávky studijního léčiva do 48 plus 30 dnů (maximální doba: 52 týdnů)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre F-SARA ve 48 týdnech u účastníků SCA3
Časové okno: Základní linie randomizace; Týden 48
F-SARA byla měřítko založené na výkonu založené na 4 položce: 1-gait, 2-ustanovení, 3-sestání, narušení 4 řemene (0: normální (bez poškození), 1: mírně zhoršená funkce, ale není nutná žádná pomoc, 2: Středně narušená funkce, 4: Nesnadná se pro veškerou část úkolu, 4: Nesnadná pro plnění funkcí). Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek; pohybovalo se od 0 do 16. Vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Negativní změna skóre ukazuje zlepšení.
Základní linie randomizace; Týden 48
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre PIFAS ve 48 týdnech u účastníků SCA3
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů
PIFAS byl 17-bodový nástroj určený k posouzení úrovně funkčního postižení. Měřítko se podává rater a položky byly vybrány tak, aby zahrnovaly domény relevantní pro SCA (tj. Mobilitu, řeč/polykání a únava) a zachytily funkce a činnosti každodenního života v těchto oblastech. Prohlášení jsou hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici od „0“ odrážejícího se „ne“ po „4“ odrážející „velmi“. Celkové skóre je odvozeno jako součet jednotlivých položek, pohyboval se mezi 0 až 68. Vyšší skóre naznačilo nejhorší výsledek. Negativní změna skóre ukázala zlepšení.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre Fars-ADL ve 48 týdnech u účastníků SCA3
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fars byla stupnice sestávající z kombinovaných časových měření výkonu, Func (0-6, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), ADL s Paramount neurologickým vyšetřením (0-36, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), Farsn (0-125, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek). Celkové skóre bylo součtem těchto 3 dílčích stupnic: 0-167, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Pro toto měřítko výsledku bylo vyhodnoceno pouze Fars-ADL sub-měřítko. Byla to vícesložková stupnice navržená k posouzení neurologických domén postižených ve Friedreichově ataxii, další dědičné mozkovou ataxii. Tato dílčí škála byla validována ve Friedreichově ataxii, byla měřítkem funkčního postižení a korelovala s celkovým skóre SARA. Posoudil 9 oblastí ADL s kategoriemi odezvy hodnocených na 5-bodové stupnici s „0“ odrážejícím „normální“ a „4“ odrážející neschopnost provádět specifickou funkci. Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, v rozmezí 0-36, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek. Fars-Adlil byl podáván rater.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Fáze randomizace: Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre Fars-Func ve 48 týdnech u účastníků SCA3
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů

Fars byla stupnice sestávající z kombinovaných časových měření výkonu, Func (0-6, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), ADL s Paramount neurologickým vyšetřením (0-36, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek), Farsn (0-125, vyšší skóre naznačil nejhorší výsledek). Celkové skóre bylo součtem těchto 3 dílčích stupnic; 0-167, vyšší skóre naznačovalo nejhorší výsledek.

Pro toto výsledkové opatření bylo vyhodnoceno pouze dílčí měřítko Fars-Fun. Fars-Func byl dílčí škálou FARS navržených tak, aby poskytoval funkční staging pro ataxii, ve kterém byli lékaři požádáni, aby posoudili funkci šestistupňového stagingového systému, přičemž „0“ odrážející „normální“ a 6 “odrážející fázi účastníka bylo„ celkem postižené “.
Základní linie randomizace, 48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu - stupnice globálního zlepšení (CGI -I) u účastníků SCA3
Časové okno: Základní linie randomizace; Týden 48
CGI-I byla 7-bodová stupnice, která vyžadovala, aby lékař posoudil, jak moc se nemoci účastníka zlepšilo nebo zhoršilo vzhledem k základní návštěvě a byla hodnocena na 7 bodové stupnici: 1 = „velmi vylepšené“, 2 = „mnohem vylepšené“, 3 = „Minimálně vylepšené“, 4 = „Žádná změna“, 5 = „Minimálně horší“, 6 = „Horší“ a 7. horší “a 7 =„ mnohem horší “a 7 =„ Horší “a 7 =„ Horší “a 7 =„ Horší “a 7 =„ Horší “a 7. horší“. Vyšší skóre naznačila větší poškození.
Základní linie randomizace; Týden 48
Falls Actions in Troriluzole ve srovnání s placebem pro všechny účastníky SCA
Časové okno: Základní linie randomizace, 48 týdnů
AE pádu byl zaznamenán, pokud došlo k zhoršení frekvence pádů nebo pokud byl pád spojen s zraněním.
Základní linie randomizace, 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. února 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

10. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BHV4157-206

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit