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Troriluzol em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar

7 de junho de 2026 atualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de Fase III, de longo prazo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de troriluzol em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar.

O objetivo deste estudo é comparar a eficácia de Troriluzol (200 mg uma vez ao dia) versus placebo após 48 semanas de tratamento em indivíduos com ataxia espinocerebelar (SCA).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

299

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Estados Unidos, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Health Services

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos com diagnóstico conhecido ou suspeito das seguintes ataxias hereditárias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10; atualmente registrando apenas SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 e SCA10 (o limite foi atingido para SCA6 e SCA8 (em 31 de maio de 2019));

    1. Um sujeito deve ter um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório certificado pela CLIA (pode produzir resultados de teste); ou,
    2. Um sujeito tem um membro da família que tem um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório certificado pela CLIA (pode produzir resultados de teste) e deve estar disposto a se submeter a testes genéticos para confirmar o diagnóstico de SCA subjacente; ou,
    3. Um sujeito tem um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório que não é certificado pela CLIA e deve estar disposto a se submeter a testes genéticos para confirmar o diagnóstico de SCA subjacente; ou,
    4. Um sujeito tem evidência clínica que apóia o diagnóstico de um dos genótipos SCA mencionados acima, mas não tem resultados de teste produzidos de um laboratório certificado pela CLIA de um membro da família ou para si mesmo e o sujeito deve estar disposto a se submeter a tal teste para confirmar a Diagnóstico de SCA (neste caso, o local deve aguardar os resultados dos testes genotípicos antes da randomização)
  2. Capacidade de deambular 8 metros sem ajuda humana (bengalas e outros dispositivos permitidos)
  3. Triagem pontuação total f-SARA ≥3;
  4. Pontuação ≥1 na subseção da marcha do f-SARA
  5. Determinado pelo investigador como clinicamente estável na linha de base/randomização conforme avaliado pelo histórico médico, exame físico, resultados de testes laboratoriais e testes de eletrocardiograma.

Critério de exclusão:

  1. Uma diferença ≥ 2 pontos na pontuação SARA Funcional Modificada entre a triagem e a linha de base
  2. pontuação MMSE
  3. Qualquer condição médica que não seja uma das ataxias hereditárias especificadas nos critérios de inclusão que possam explicar predominantemente ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos.
  4. Uma espasticidade ou distonia proeminente que, na opinião do investigador, comprometerá a capacidade do instrumento SARA de avaliar a gravidade da ataxia subjacente.
  5. Uma pontuação de 4 em qualquer item individual (itens 1-4) do f-SARA
  6. Os indivíduos devem ser excluídos na triagem ou na linha de base se surgirem condições médicas ou se houver uma alteração no estado da doença que possa confundir a capacidade do SARA de refletir com precisão as alterações na gravidade da ataxia.
  7. Doença hepática ativa ou história de intolerância hepática a medicamentos que, na opinião do investigador, são clinicamente significativos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Troriluzole

Fase de randomização (randomização até a semana 48):

Os participantes receberam a dose inicial de cápsulas de troriluzol 140 miligramas (Mg) por via oral uma vez por dia nas primeiras 4 semanas, seguidas por 200 mg uma vez ao dia pelas 44 semanas restantes da duração de 48 semanas da fase de randomização duplo-cego.

Fase de extensão aberta (OLE) (semana OLE 1 até a semana 192): os participantes que eram elegíveis e concordaram em se inscrever em uma fase OLE receberão cápsulas de troriluzol 200 mg por via oral uma vez ao dia por 4 semanas de maneira cega. Após a semana 4, todos os participantes receberão a etiqueta aberta Toriluzole 200 mg até a semana 192.
Medicamento: troriluzole
Administrado por via oral
Comparador de Placebo: Placebo

Fase de randomização (randomização até a semana 48):

Os participantes receberam cápsulas de placebo correspondentes ao troriluzol por via oral uma vez ao dia por 48 semanas de duração da fase de randomização duplo-cego.

Fase OLE (semana 1 até a semana 192): Os participantes que foram elegíveis e concordaram em se inscrever em uma fase OLE receberão cápsulas de troriluzol 140 mg por via oral uma vez ao dia nas primeiras 4 semanas de maneira cega. Após a semana 4, todos os participantes receberão a etiqueta aberta Toriluzole 200 mg até a semana 192.
Medicamento: Placebo
Administrado por via oral
Medicamento: troriluzole
Administrado por via oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase de randomização: mudança da linha de base na escala funcional modificada para a avaliação e classificação da pontuação total da Ataxia (F-SARA) na semana 48 nos participantes da SCA
Prazo: Linha de base de randomização; Semana 48
A F-SARA era uma escala baseada em desempenho de 4 itens: uma luta, 2 posições, 3-sitting e 4-fala distúrbios (0: normal (sem comprometimento), 1: Função levemente prejudicada, mas não é necessária assistência, 2: a função não prejudicada), mas precisa de assistência para certas partes da tarefa, 3: função severamente de grau de grau que é necessário. A pontuação total foi derivada como soma de itens individuais; variou de 0 a 16. A pontuação mais alta indicou o pior resultado. Uma mudança negativa na pontuação mostrou melhora.
Linha de base de randomização; Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase de randomização: Mudança da linha de base na impressão do paciente de função e atividades da escala de vida diária (PIFAS) na semana 48 nos participantes da SCA
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48
O PIFAS era um instrumento de 17 itens projetado para avaliar o nível de incapacidade funcional. A escala foi administrada pelo avaliador e os itens foram selecionados para abranger domínios de relevância para SCA (ou seja, mobilidade, fala/deglutição e fadiga) e para capturar funções e atividades da vida diária dentro desses domínios. As declarações foram classificadas em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0" refletindo "de modo algum" a "4" refletindo "muito". A pontuação total foi derivada como a soma dos itens individuais, variou entre 0 e 68. A pontuação mais alta indicou um pior resultado. Uma mudança negativa na pontuação mostrou melhora.
Linha de base de randomização, semana 48
Fase de randomização: Mudança da linha de base na escala de classificação Ataxia de Friedreich - Atividades da Vida Diária (FARS -ADL) Pontuação total na semana 48 nos participantes da SCA
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48
O FARS foi uma escala que consistia em medidas programadas combinadas de desempenho, func (0-6, pontuação mais alta indicou o pior resultado), o ADL com o exame neurológico da Paramount (0-36, pontuação mais alta indicou o pior resultado), FARSN (0-125, pontuação mais alta indicou o pior resultado). A pontuação total foi a soma dessas 3 subescalas: 0-167, a pontuação mais alta indicou o pior resultado. Para essa medida de resultado, apenas a sub-escala FARS-ADL foi avaliada. Foi escala multicomponente projetada para avaliar os domínios neurológicos afetados na ataxia de Friedreich, outro distúrbio hereditário da ataxia cerebelar. Essa subescala foi validada na ataxia de Friedreich, foi uma medida de incapacidade funcional e correlacionou -se com as pontuações totais da SARA. Ele avaliou 9 áreas de ADL com categorias de resposta classificadas em escala de 5 pontos com "0" refletindo "normal" e "4", refletindo a incapacidade de executar função específica. A pontuação total foi derivada como soma de itens individuais, variando de 0 a 36, ​​a pontuação mais alta indicou o pior resultado. Fars-ADL foi administrado pelo avaliador.
Linha de base de randomização, semana 48
Fase de randomização: Mudança da linha de base em estadiamento funcional para escala Ataxia da escala de classificação Ataxia do Friedreich (FARS-FUNC) na semana 48 nos participantes da SCA participantes
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48

O FARS foi uma escala que consistia em medidas programadas combinadas de desempenho, func (0-6, pontuação mais alta indicou o pior resultado), o ADL com o exame neurológico da Paramount (0-36, pontuação mais alta indicou o pior resultado), FARSN (0-125, pontuação mais alta indicou o pior resultado). A pontuação total foi uma soma dessas três subescalas; 0-167, pontuação mais alta indicou o pior resultado.

Para essa medida de resultado, apenas a sub-escala Fars-FUN foi avaliada. Fars-FUNC foi uma subescala do FARS projetada para fornecer estadiamento funcional para ataxia, no qual os médicos foram solicitados a avaliar a função em um sistema de estadiamento de 6 estágios, com "0" refletindo "normal" e "6" refletindo um estágio no participante foi "total de desativados".
Linha de base de randomização, semana 48
Fase de randomização: número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES), eventos adversos graves (TESAES); e AES levando à descontinuação do tratamento
Prazo: Da primeira dose de estudo de estudo à semana 48 mais 30 dias (duração máxima: 52 semanas)
Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica desagradável ou agravamento de uma condição médica pré-existente em um participante que não tivesse necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um SAE foi definido como qualquer EA que resultou em morte, era com risco de vida, exigia hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, foi um defeito de anomalia/nascimento congênito na prisão do participante ou foi considerado outro evento médico importante. Os EAs emergentes do tratamento (TEAES) na fase de randomização incluíram qualquer EA com uma data de início ou após o primeiro dia de medicamento de estudo duplo-cego e até o primeiro dia de medicamento de estudo aberto na fase de extensão (para os participantes que entram na fase de extensão) ou o último dia do medicamento do estudo da fase de randomização + 30 dias.
Da primeira dose de estudo de estudo à semana 48 mais 30 dias (duração máxima: 52 semanas)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase de randomização: Mudança da linha de base na pontuação total da F-SARA na semana 48 nos participantes do SCA3
Prazo: Linha de base de randomização; Semana 48
A F-SARA era uma escala baseada em desempenho de 4 itens: uma luta, 2 posições, 3-sitting e 4-fala distúrbios (0: normal (sem comprometimento), 1: Função levemente prejudicada, mas não é necessária assistência, 2: a função não prejudicada), mas precisa de assistência para certas partes da tarefa, 3: função severamente de grau de grau que é necessário. A pontuação total foi derivada como soma de itens individuais; variou de 0 a 16. A pontuação mais alta indicou o pior resultado. Uma mudança negativa na pontuação mostra melhorias.
Linha de base de randomização; Semana 48
Fase de randomização: mudança da linha de base na pontuação total do PIFAS na semana 48 nos participantes do SCA3
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48
O PIFAS era um instrumento de 17 itens projetado para avaliar o nível de incapacidade funcional. A escala é administrada pelo avaliador e os itens foram selecionados para abranger domínios de relevância para SCA (ou seja, mobilidade, fala/deglutição e fadiga) e para capturar funções e atividades da vida diária dentro desses domínios. As declarações são classificadas em uma escala Likert de 5 pontos, variando de "0" refletindo "nada" a "4" refletindo muito ". A pontuação total é derivada como a soma dos itens individuais, variou entre 0 e 68. A pontuação mais alta indicou um pior resultado. Uma mudança negativa na pontuação mostrou melhora.
Linha de base de randomização, semana 48
Fase de randomização: Mudança da linha de base na pontuação total de Fars-ADL na semana 48 nos participantes do SCA3
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48
O FARS foi uma escala que consistia em medidas programadas combinadas de desempenho, func (0-6, pontuação mais alta indicou o pior resultado), o ADL com o exame neurológico da Paramount (0-36, pontuação mais alta indicou o pior resultado), FARSN (0-125, pontuação mais alta indicou o pior resultado). A pontuação total foi a soma dessas 3 subescalas: 0-167, a pontuação mais alta indicou o pior resultado. Para essa medida de resultado, apenas a sub-escala FARS-ADL foi avaliada. Foi escala multicomponente projetada para avaliar os domínios neurológicos afetados na ataxia de Friedreich, outro distúrbio hereditário da ataxia cerebelar. Essa subescala foi validada na ataxia de Friedreich, foi uma medida de incapacidade funcional e correlacionou -se com as pontuações totais da SARA. Ele avaliou 9 áreas de ADL com categorias de resposta classificadas em escala de 5 pontos com "0" refletindo "normal" e "4", refletindo a incapacidade de executar função específica. A pontuação total foi derivada como soma de itens individuais, variando de 0 a 36, ​​a pontuação mais alta indicou o pior resultado. Fars-ADL foi administrado pelo avaliador.
Linha de base de randomização, semana 48
Fase de randomização: Mudança da linha de base na pontuação total do Fars-FUNC na semana 48 nos participantes do SCA3
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48

O FARS foi uma escala que consistia em medidas programadas combinadas de desempenho, func (0-6, pontuação mais alta indicou o pior resultado), o ADL com o exame neurológico da Paramount (0-36, pontuação mais alta indicou o pior resultado), FARSN (0-125, pontuação mais alta indicou o pior resultado). A pontuação total foi uma soma dessas três subescalas; 0-167, pontuação mais alta indicou o pior resultado.

Para essa medida de resultado, apenas a sub-escala Fars-FUN foi avaliada. Fars-FUNC foi uma subescala do FARS projetada para fornecer estadiamento funcional para ataxia, no qual os médicos foram solicitados a avaliar a função em um sistema de estadiamento de 6 estágios, com "0" refletindo "normal" e "6" refletindo um estágio no participante foi "total de desativados".
Linha de base de randomização, semana 48
Mudança da linha de base na impressão global clínica - Escala de Melhoria Global (CGI -I) em participantes do SCA3
Prazo: Linha de base de randomização; Semana 48
O CGI-I era uma escala de 7 pontos que exigia que o clínico avaliasse quanto a doença do participante havia melhorado ou piorado em relação à visita de linha de base e foi classificado em uma escala de 7 pontos: 1 = "muito melhorou", 2 = "muito melhorado", 3 = "Minimamente melhorado", 4 = "sem alteração", 5 = "Minimamente pior". Pontuações mais altas indicaram maior comprometimento.
Linha de base de randomização; Semana 48
Falls Events em troriluzol em comparação com placebo para todos os participantes da SCA
Prazo: Linha de base de randomização, semana 48
Um AE de queda foi registrado se houvesse um agravamento da frequência de quedas ou se uma queda foi associada a uma lesão.
Linha de base de randomização, semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

18 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

10 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BHV4157-206

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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