Troriluzol em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar

Critério de inclusão:

1. Indivíduos com diagnóstico conhecido ou suspeito das seguintes ataxias hereditárias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10; atualmente registrando apenas SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 e SCA10 (o limite foi atingido para SCA6 e SCA8 (em 31 de maio de 2019));

   1. Um sujeito deve ter um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório certificado pela CLIA (pode produzir resultados de teste); ou,
   2. Um sujeito tem um membro da família que tem um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório certificado pela CLIA (pode produzir resultados de teste) e deve estar disposto a se submeter a testes genéticos para confirmar o diagnóstico de SCA subjacente; ou,
   3. Um sujeito tem um diagnóstico genotípico confirmado de um laboratório que não é certificado pela CLIA e deve estar disposto a se submeter a testes genéticos para confirmar o diagnóstico de SCA subjacente; ou,
   4. Um sujeito tem evidência clínica que apóia o diagnóstico de um dos genótipos SCA mencionados acima, mas não tem resultados de teste produzidos de um laboratório certificado pela CLIA de um membro da família ou para si mesmo e o sujeito deve estar disposto a se submeter a tal teste para confirmar a Diagnóstico de SCA (neste caso, o local deve aguardar os resultados dos testes genotípicos antes da randomização)
2. Capacidade de deambular 8 metros sem ajuda humana (bengalas e outros dispositivos permitidos)
3. Triagem pontuação total f-SARA ≥3;
4. Pontuação ≥1 na subseção da marcha do f-SARA
5. Determinado pelo investigador como clinicamente estável na linha de base/randomização conforme avaliado pelo histórico médico, exame físico, resultados de testes laboratoriais e testes de eletrocardiograma.

Critério de exclusão:

1. Uma diferença ≥ 2 pontos na pontuação SARA Funcional Modificada entre a triagem e a linha de base
2. pontuação MMSE
3. Qualquer condição médica que não seja uma das ataxias hereditárias especificadas nos critérios de inclusão que possam explicar predominantemente ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos.
4. Uma espasticidade ou distonia proeminente que, na opinião do investigador, comprometerá a capacidade do instrumento SARA de avaliar a gravidade da ataxia subjacente.
5. Uma pontuação de 4 em qualquer item individual (itens 1-4) do f-SARA
6. Os indivíduos devem ser excluídos na triagem ou na linha de base se surgirem condições médicas ou se houver uma alteração no estado da doença que possa confundir a capacidade do SARA de refletir com precisão as alterações na gravidade da ataxia.
7. Doença hepática ativa ou história de intolerância hepática a medicamentos que, na opinião do investigador, são clinicamente significativos