이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

척수소뇌 운동실조증이 있는 성인 피험자의 Troriluzole

2026년 6월 7일 업데이트: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

척수소뇌 운동 실조증이 있는 성인 피험자를 대상으로 한 장기, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 Troriluzole 임상 3상.

이 연구의 목적은 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자를 대상으로 48주 치료 후 Troriluzole(1일 1회 200mg)과 위약의 효능을 비교하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

299

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, 미국, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, 미국, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98122
        • Swedish Health Services
  • 중국
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 및 SCA10과 같은 특정 유전성 운동 실조증의 진단을 받았거나 의심되는 피험자; 현재 SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 및 SCA10만 등록 중입니다(SCA6 및 SCA8(2019년 5월 31일)에 대해 한도 충족).

    1. 피험자는 CLIA 인증 실험실에서 확증된 유전자형 진단을 받아야 합니다(테스트 결과를 생성할 수 있음). 또는,
    2. 피험자는 CLIA 인증 실험실(검사 결과를 생성할 수 있음)에서 확인된 유전자형 진단을 받은 가족 구성원이 있으며 기본 SCA 진단을 ​​확인하기 위해 유전자 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 또는,
    3. 피험자는 CLIA 인증을 받지 않은 실험실에서 확인된 유전자형 진단을 받았으며 기본 SCA 진단을 ​​확인하기 위해 유전자 검사를 받아야 합니다. 또는,
    4. 피험자는 앞서 언급한 SCA 유전자형 중 하나의 진단을 뒷받침하는 임상적 증거를 가지고 있지만 CLIA 인증 실험실에서 가족 구성원 또는 자신을 위한 생산 가능한 테스트 결과가 없으며 피험자는 다음을 확인하기 위해 그러한 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다. SCA 진단(이 경우 사이트는 무작위화 전에 유전자형 테스트 결과를 기다려야 함)
  2. 사람의 도움 없이 8미터를 걸을 수 있는 능력(지팡이 및 기타 장치 허용)
  3. 스크리닝 f-SARA 총점 ≥3;
  4. f-SARA의 보행 하위 섹션에서 1점 이상
  5. 병력, 신체 검사, 실험실 테스트 결과 및 심전도 테스트에 의해 평가된 기준선/무작위화에서 의학적으로 안정적인 것으로 조사자가 결정했습니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝과 기준선 사이의 Modified Functional SARA 점수에서 ≥ 2점 차이
  2. MMSE 점수
  3. 피험자의 운동 실조 증상을 주로 설명하거나 크게 기여할 수 있는 포함 기준에 명시된 유전성 운동 실조 중 하나 이외의 모든 의학적 상태.
  4. 연구자의 의견에 따라 근본적인 운동 실조증의 중증도를 평가하는 SARA 도구의 능력을 손상시킬 눈에 띄는 경련 또는 근긴장이상.
  5. f-SARA의 개별 항목(항목 1-4)에서 4점
  6. 의학적 상태가 발생했거나 운동 실조 중증도의 변화를 정확하게 반영하는 SARA의 능력을 혼동시킬 수 있는 질병 상태의 변화가 있는 경우 피험자는 스크리닝 또는 기준선에서 제외되어야 합니다.
  7. 활동성 간 질환 또는 연구자의 판단에 따라 의학적으로 중요한 약물에 대한 간 과민증의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트로 릴루 졸

무작위 배정 단계 (48 주까지 무작위 화) :

참가자들은 처음 4 주 동안 매일 한 번 일일 한 번 경구로 경구 140 밀리그램 (mg) 캡슐의 시작 용량을, 이중 맹검 무작위 배정 단계의 나머지 44 주 지속 시간 동안 일일 한 번 200mg을 받았다.

Open-Label Extension (OLE) 단계 (OLE 주 1 주에서 192 주까지) : 자격이 있고 OLE 단계에 등록하기로 합의한 참가자는 맹목적인 방식으로 4 주 동안 매일 한 번 경구 200mg 캡슐을 받게됩니다. 올레 주 4 주 후, 모든 참가자는 192 주까지 열린 라벨 트로 릴루 졸 200 mg을받습니다.
의약품: 트로 릴루 졸
구두로 관리
위약 비교기: 위약

무작위 배정 단계 (48 주까지 무작위 화) :

참가자들은 이중 맹검 무작위 화 단계의 48 주 동안 매일 한 번 경구로 위약 캡슐을 일치시키는 트로 릴루 졸을 받았다.

올레 단계 (192 주까지 1 주일) : 자격이 있고 올레 단계에 등록하기로 합의한 참가자는 블라인드 방식으로 처음 4 주 동안 매일 1 회 경구로 트로 릴루 졸 140 mg 캡슐을 받게됩니다. 올레 주 4 주 후, 모든 참가자는 192 주까지 열린 라벨 트로 릴루 졸 200 mg을받습니다.
의약품: 위약
구두로 관리
의약품: 트로 릴루 졸
구두로 관리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 배정 단계 : SCA 참가자의 48 주차의 평가 및 등급에 대한 수정 된 기능 척도에서 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선; 48 주
F-SARA는 4 개 항목 성능 기반 규모였습니다. 1- 게이트, 2- 자세, 3- 스피치 교란 (0 : 정상 (정상) (장애가 없음), 1 : 약간 손상된 기능이지만 도움이 필요하지 않음, 2 : 적당히 손상된 기능이 필요하지만 작업의 모든 부분에 대한 지원이 필요합니다. 총 점수는 개별 항목의 합으로 도출되었습니다. 0에서 16까지 다양합니다. 점수가 높을수록 최악의 결과가 나타났습니다. 점수의 부정적인 변화는 개선을 보여 주었다.
무작위 배정 기준선; 48 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 배정 단계 : SCA 참가자의 48 주차에 일상 생활 척도 (PIFA)의 기능 및 활동에 대한 환자의 인상에서 기준선에서 변화
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주
Pifas는 기능 장애 수준을 평가하도록 설계된 17 개 항목 기기였습니다. 스케일은 평가자가 투여되었고 항목은 SCA (즉, 이동성, 음성/삼키기 및 피로)와 관련된 도메인을 포함하고 이러한 영역 내에서 일상 생활의 기능과 활동을 포착하기 위해 선택되었습니다. 진술은 "0"을 반영하는 "0"에서 "4"에서 "4"까지 "매우"를 반영하는 5 점 리 커트 척도로 평가되었습니다. 총 점수는 개별 항목의 합으로 도출되었으며, 범위는 0에서 68 사이입니다. 점수가 높을수록 최악의 결과가 나타났습니다. 점수의 부정적인 변화는 개선을 보여 주었다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
무작위 배정 단계 : Friedreich의 기준선에서 변경 사항 변경 - SCA 참가자의 48 주차에 일상 생활 (FARS -ADL) 총 점수
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주
FARS는 결합 된 성능 측정, FUNC (0-6, 높은 점수가 최악의 결과), Paramount Neurologic 검사 (0-36, 높은 점수가 최악의 결과), Farsn (0-125, 높은 점수가 최악의 결과를 나타 냈습니다)으로 구성된 규모였습니다. 총 점수는이 3 개의 하위 척도의 합이었다 : 0-167, 높은 점수는 최악의 결과를 나타냈다. 이 결과 측정에서, Fars-ADL 하위 스케일 만 평가되었습니다. 그것은 또 다른 유전 적 뇌 운동 장애 인 프리드레히의 운동 실조증에 영향을받는 신경 학적 도메인을 평가하기 위해 설계된 다 성분 척도였다. 이 하위 척도는 Friedreich의 운동 실조증에서 검증되었으며 기능 장애의 척도였으며 Sara Total 점수와 상관 관계가있었습니다. "0"을 반영한 "0"및 특정 함수를 수행 할 수 없음을 반영하는 "0"을 반영한 5 점 척도로 평가 된 응답 범주를 갖춘 ADL의 9 개의 영역을 평가했습니다. 총 점수는 0-36 범위의 개별 항목의 합으로 도출되었으며, 점수는 최악의 결과를 나타냅니다. Fars-Adl은 평가자가 관리되었습니다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
무작위 배정 단계 : SCA 참가자의 48 주차에 Friedreich의 운동 실조증 등급 척도 (FARS-Func) 총 점수에서 Friedreich의 운동 실조증 등급 규모에 대한 기능 준비의 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주

FARS는 결합 된 성능 측정, FUNC (0-6, 높은 점수가 최악의 결과), Paramount Neurologic 검사 (0-36, 높은 점수가 최악의 결과), Farsn (0-125, 높은 점수가 최악의 결과를 나타 냈습니다)으로 구성된 규모였습니다. 총 점수는 이들 3 개의 하위 척도의 합이었다. 0-167, 높은 점수는 최악의 결과를 나타냅니다.

이 결과 측정에서, Fars-Func 하위 스케일 만 평가되었습니다. Fars-Func은 임상의가 6 단계 스테이징 시스템에서 기능을 평가하도록 요청 받았으며 "0"은 "정상"및 "6"을 반영하여 "총 비활성화"를 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"이 "0"을 반영하여 6 단계 스테이징 시스템에서 기능을 평가하도록 요청 받았다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
무작위 배정 단계 : 치료 응급 부작용 (TEAES), 심각한 부작용 (TESAES)이있는 참가자 수; 및 치료 중단으로 이어지는 AE
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량에서 48 년 + 30 일 (최대 기간 : 52 주)까지
AE는이 치료와 반드시 인과 관계를 맺지 않은 참가자에서 기존 의학적 상태의 새로운 의학적 발생 또는 악화로 정의되었습니다. SAE는 사망을 초래 한 AE가 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요한 것으로 정의되었으며, 지속적이거나 심각한 장애/무능력이 있었으며, 참가자의 자손에서 선천적 변칙/선천적 결함이 있거나 또 다른 중요한 의료 사건으로 간주되었습니다. 무작위 배정 단계에서의 치료에 대한 AES (TEAES)는 이중 맹검 약물의 첫날 또는 이후에 발병 날짜를 갖는 AE와 연장 단계 (연장 단계에 입학하는 참가자)의 첫날 또는 무작위 배정 단계 연구 약물 + 30 일의 첫날까지의 AE를 포함했다.
연구 약물의 첫 번째 용량에서 48 년 + 30 일 (최대 기간 : 52 주)까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 배정 단계 : SCA3 참가자의 48 주차 F-SARA 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선; 48 주
F-SARA는 4 개 항목 성능 기반 규모였습니다. 1- 게이트, 2- 자세, 3- 스피치 교란 (0 : 정상 (정상) (장애가 없음), 1 : 약간 손상된 기능이지만 도움이 필요하지 않음, 2 : 적당히 손상된 기능이 필요하지만 작업의 모든 부분에 대한 지원이 필요합니다. 총 점수는 개별 항목의 합으로 도출되었습니다. 0에서 16까지 다양합니다. 점수가 높을수록 최악의 결과가 나타났습니다. 점수의 부정적인 변화는 개선을 보여줍니다.
무작위 배정 기준선; 48 주
무작위 배정 단계 : SCA3 참가자의 48 주에 PIFAS 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주
Pifas는 기능 장애 수준을 평가하도록 설계된 17 개 항목 기기였습니다. 스케일은 평가자가 관리되며 항목은 SCA (즉, 이동성, 음성/삼키기 및 피로)와 관련된 도메인을 포함하고 이러한 영역 내에서 일상 생활의 기능과 활동을 포착하기 위해 선택되었습니다. 진술은 "0"을 반영하는 "0"에서 "4"에서 "4"까지 "매우"를 반영하는 5 점 리 커트 척도로 평가됩니다. 총 점수는 개별 항목의 합으로 파생되며 0에서 68 사이입니다. 점수가 높을수록 최악의 결과가 나타났습니다. 점수의 부정적인 변화는 개선을 보여 주었다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
무작위 배정 단계 : SCA3 참가자의 48 주차에 FARS-ADL 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주
FARS는 결합 된 성능 측정, FUNC (0-6, 높은 점수가 최악의 결과), Paramount Neurologic 검사 (0-36, 높은 점수가 최악의 결과), Farsn (0-125, 높은 점수가 최악의 결과를 나타 냈습니다)으로 구성된 규모였습니다. 총 점수는이 3 개의 하위 척도의 합이었다 : 0-167, 높은 점수는 최악의 결과를 나타냈다. 이 결과 측정에서, Fars-ADL 하위 스케일 만 평가되었습니다. 그것은 또 다른 유전 적 뇌 운동 장애 인 프리드레히의 운동 실조증에 영향을받는 신경 학적 도메인을 평가하기 위해 설계된 다 성분 척도였다. 이 하위 척도는 Friedreich의 운동 실조증에서 검증되었으며 기능 장애의 척도였으며 Sara Total 점수와 상관 관계가있었습니다. "0"을 반영한 "0"및 특정 함수를 수행 할 수 없음을 반영하는 "0"을 반영한 5 점 척도로 평가 된 응답 범주를 갖춘 ADL의 9 개의 영역을 평가했습니다. 총 점수는 0-36 범위의 개별 항목의 합으로 도출되었으며, 점수는 최악의 결과를 나타냅니다. Fars-Adl은 평가자가 관리되었습니다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
무작위 배정 단계 : SCA3 참가자의 48 주차에 Fars-Func Total 점수의 기준선에서 변경
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주

FARS는 결합 된 성능 측정, FUNC (0-6, 높은 점수가 최악의 결과), Paramount Neurologic 검사 (0-36, 높은 점수가 최악의 결과), Farsn (0-125, 높은 점수가 최악의 결과를 나타 냈습니다)으로 구성된 규모였습니다. 총 점수는 이들 3 개의 하위 척도의 합이었다. 0-167, 높은 점수는 최악의 결과를 나타냅니다.

이 결과 측정에서, Fars-Func 하위 스케일 만 평가되었습니다. Fars-Func은 임상의가 6 단계 스테이징 시스템에서 기능을 평가하도록 요청 받았으며 "0"은 "정상"및 "6"을 반영하여 "총 비활성화"를 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"을 반영하여 "0"이 "0"을 반영하여 6 단계 스테이징 시스템에서 기능을 평가하도록 요청 받았다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주
임상 글로벌 인상에서 기준선에서 변화 - SCA3 참가자의 글로벌 개선 척도 (CGI -I)
기간: 무작위 배정 기준선; 48 주
CGI-I는 임상의가 기준선 방문에 비해 참가자의 질병이 얼마나 개선되거나 악화되었는지 평가 해야하는 7 점 척도였으며, 7 점 척도로 평가되었으며 1 = "매우 개선 된 개선", 2 = "크게 개선 된", 4 = "최소한의 변화", 5 = "최소 악화", 7 = "매우 악화"및 7 = "" "" "" "" ". 점수가 높을수록 장애가 더 높았습니다.
무작위 배정 기준선; 48 주
모든 SCA 참가자에 대한 위약에 비해 트로 릴루 졸에서 이벤트
기간: 무작위 배정 기준선, 주 48 주
낙상 빈도가 악화되거나 낙상이 부상과 관련이있는 경우 가을의 AE가 기록되었습니다.
무작위 배정 기준선, 주 48 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 3월 8일

기본 완료 (실제)

2022년 2월 18일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 10월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 10월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 10월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BHV4157-206

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다