Trorilutsoli aikuisilla potilailla, joilla on spinocerebellaarinen ataksia
tiistai 23. tammikuuta 2024 päivittänyt: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe III, pitkäaikainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe trorilutsolilla aikuisilla potilailla, joilla on spinocerebellaarinen ataksia.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata trorilutsolin (200 mg kerran vuorokaudessa) tehoa lumelääkkeeseen 48 viikon hoidon jälkeen potilailla, joilla on spinocerebellaarinen ataksia (SCA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
218
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Central South University Xiangya Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- CNS Trials
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida Health
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
Rolling Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60008
- Northwest Neurology, Ltd.
-
-
Maryland
-
Lutherville, Maryland, Yhdysvallat, 21093
- Johns Hopkins Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Movement Disorders Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Swedish Health Services
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on diagnosoitu tai epäilty diagnoosi seuraavista erityisistä perinnöllisistä ataksiasta: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 ja SCA10; tällä hetkellä vain SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 ja SCA10 (katto on saavutettu SCA6:lle ja SCA8:lle (31.5.2019));
- Tutkittavalla tulee olla vahvistettu genotyyppidiagnoosi CLIA-sertifioidusta laboratoriosta (voi tuottaa testituloksia); tai,
- Koehenkilöllä on perheenjäsen, jolla on vahvistettu genotyyppidiagnoosi CLIA-sertifioidusta laboratoriosta (voi tuottaa testituloksia), ja hänen on oltava valmis menemään geneettiseen testaukseen taustalla olevan SCA-diagnoosin vahvistamiseksi; tai,
- Potilaalla on vahvistettu genotyyppidiagnoosi laboratoriosta, joka ei ole CLIA-sertifioitu, ja hänen on oltava valmis menemään geneettiseen testaukseen taustalla olevan SCA-diagnoosin vahvistamiseksi; tai,
- Tutkittavalla on kliinistä näyttöä, joka tukee jonkin edellä mainituista SCA-genotyypeistä diagnosointia, mutta hänellä ei ole täytettäviä testituloksia CLIA-sertifioidusta laboratoriosta joko perheenjäseneltä tai itseltään, ja koehenkilön on oltava valmis suorittamaan tällaiset testit vahvistaakseen SCA-diagnoosi (tässä tapauksessa sivuston on odotettava genotyyppitestien tuloksia ennen satunnaistamista)
- Kyky liikkua 8 metriä ilman ihmisen apua (kepit ja muut laitteet sallittu)
- Seulonnan f-SARA kokonaispistemäärä ≥3;
- Pistemäärä ≥1 f-SARA:n kävely-alaosassa
- Tutkija on määritellyt lääketieteellisesti vakaaksi lähtötilanteessa/satunnaistuksessa lääketieteellisen historian, fyysisen tutkimuksen, laboratoriotestien tulosten ja EKG-testien perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- ≥ 2 pisteen ero Modified Functional SARA -pisteissä seulonnan ja lähtötason välillä
- MMSE pisteet
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila kuin jokin sisällyttämiskriteereissä määritellyistä perinnöllisistä ataksiasta, joka voi pääasiassa selittää koehenkilön ataksia-oireet tai vaikuttaa niihin merkittävästi.
- Selkeä spastisuus tai dystonia, joka tutkijan mielestä vaarantaa SARA-laitteen kyvyn arvioida taustalla olevan ataksian vakavuutta.
- Pistemäärä 4 mistä tahansa f-SARA:n yksittäisestä tuotteesta (kohdat 1–4).
- Potilaat on suljettava pois seulonnan tai lähtötilanteen aikana, jos sairaudet ovat ilmaantuneet tai sairauden tilassa on tapahtunut muutos, joka saattaa häiritä SARA:n kykyä heijastaa tarkasti ataksian vakavuuden muutoksia.
- Aktiivinen maksasairaus tai aiempi maksa-intoleranssi lääkkeille, joka tutkijan arvion mukaan on lääketieteellisesti merkittävä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Varsi 1: BHV-4157
Trorilutsoli 200 mg suun kautta
|
200 mg suun kautta
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi 2: Placebo
Placebo 200 mg suun kautta
|
200 mg suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta ataksian arvioinnin ja arvioinnin muokatun funktionaalisen asteikon (f-SARA) kokonaispistemäärässä 48 viikon hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
|
Kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
|
Lähtötilanne viikolle 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
1. Muutos lähtötasosta PIFAS-pisteissä (potilasvaikutelma päivittäisen elämän asteikon toiminnasta ja aktiviteeteista) satunnaistamisvaiheessa viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
|
Kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
|
Lähtötilanne viikolle 48
|
|
Muutos perustasosta päivittäisen elämän asteikossa Friedreichin ataksialuokitusasteikosta (FARS-ADL) satunnaisviikolla 48.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
|
Kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
|
Lähtötilanne viikolle 48
|
|
Muutos lähtötasosta ataksiaa koskevassa toiminnallisessa vaiheessa Friedreichin ataksialuokitusasteikosta (FARS-FUNC) satunnaistamisvaiheessa viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
|
Kokonaispistemäärän nousu osoittaa oireiden pahenemista.
|
Lähtötilanne viikolle 48
|
|
4. Niiden koehenkilöiden esiintymistiheys, joilla on seuraavat tapausraporttilomakkeista tunnistetut haittatapahtumat (AE): AE (vakavuuden mukaan; suhteessa tutkimuslääkkeeseen; kokonaisuutena); SAE; ja AE, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
|
Lähtötilanne viikolle 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pikkuaivojen sairaudet
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Machado-Josephin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- BHV4157-206
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.LopetettuKraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Dufresne, Craig, MD, PCRekrytointiFreeman-Sheldonin oireyhtymä | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Gordonin syndrooma | Arthrogryposis Distal Type 3 | Arthrogryposis Distal Type 1 | Freeman-Burianin oireyhtymäYhdysvallat
-
National University of MalaysiaRadboud University Medical CenterRekrytointiSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Malesia
-
University of MichiganNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National...ValmisSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Yhdysvallat
-
BiogenLopetettuSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Yhdysvallat, Alankomaat, Israel, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreTuntematonSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Machado-Josephin tautiBrasilia
-
National University of MalaysiaValmisSpinocerebellaarinen ataksia 3Malesia
-
Seelos Therapeutics, Inc.LopetettuSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Yhdysvallat, Espanja, Korean tasavalta, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa, Portugali
-
Ning Wang, MD., PhD.ValmisSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Kiina
-
Meir Medical CenterTuntematon