Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Troriluzol hos voksne personer med spinocerebellar ataksi

7. juni 2026 opdateret af: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Et fase III, langsigtet, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med troriluzole hos voksne forsøgspersoner med spinocerebellar ataksi.

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​Troriluzol (200 mg én gang dagligt) versus placebo efter 48 ugers behandling hos personer med spinocerebellær ataksi (SCA).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

299

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Forenede Stater, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Health Services
  • Kina
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Personer med en kendt eller mistænkt diagnose af følgende specifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10; i øjeblikket kun tilmelder SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 og SCA10 (loftet er opfyldt for SCA6 og SCA8 (den 31. maj 2019));

    1. Et forsøgsperson skal have en bekræftet genotypisk diagnose fra et CLIA-certificeret laboratorium (kan producere testresultater); eller,
    2. Et forsøgsperson har et familiemedlem, der har en bekræftet genotypisk diagnose fra et CLIA-certificeret laboratorium (kan producere testresultater) og skal være villig til at gennemgå genetisk testning for at bekræfte den underliggende SCA-diagnose; eller,
    3. En forsøgsperson har en bekræftet genotypisk diagnose fra et laboratorium, der ikke er CLIA-certificeret og skal være villig til at gennemgå genetisk testning for at bekræfte den underliggende SCA-diagnose; eller,
    4. En forsøgsperson har klinisk dokumentation, der understøtter diagnosticering af en af ​​de førnævnte SCA-genotyper, men har ikke testresultater fra et CLIA-certificeret laboratorium fra hverken et familiemedlem eller for sig selv, og forsøgspersonen skal være villig til at gennemgå en sådan test for at bekræfte SCA-diagnose (i dette tilfælde skal stedet vente på resultater af genotypisk testning før randomisering)
  2. Evne til at bevæge sig 8 meter uden menneskelig assistance (stokke og andre enheder tilladt)
  3. Screening af f-SARA totalscore ≥3;
  4. Score på ≥1 på gang underafsnittet af f-SARA
  5. Bestemt af investigator til at være medicinsk stabil ved baseline/randomisering vurderet ved sygehistorie, fysisk undersøgelse, laboratorietestresultater og elektrokardiogramtest.

Ekskluderingskriterier:

  1. En forskel på ≥ 2 point på den modificerede funktionelle SARA-score mellem screening og baseline
  2. MMSE score
  3. Enhver anden medicinsk tilstand end en af ​​de arvelige ataksier specificeret i inklusionskriterierne, der overvejende kan forklare eller bidrage væsentligt til forsøgspersonernes symptomer på ataksi.
  4. En fremtrædende spasticitet eller dystoni, der efter investigatorens mening vil kompromittere SARA-instrumentets evne til at vurdere den underliggende ataksi.
  5. En score på 4 på ethvert individuelt emne (punkt 1-4) i f-SARA
  6. Forsøgspersoner bør udelukkes ved screening eller baseline, hvis der er opstået medicinske tilstande, eller der er en ændring i sygdomsstatus, der kan forvirre SARA'ens evne til nøjagtigt at afspejle ændringer i ataksiens sværhedsgrad.
  7. Aktiv leversygdom eller en historie med hepatisk intolerance over for medicin, der efter efterforskerens vurdering er medicinsk signifikant

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Troriluzol

Randomiseringsfase (randomisering gennem uge 48):

Deltagerne modtog startdosis af troriluzol 140 milligram (Mg) kapsler oralt en gang dagligt i de første 4 uger, efterfulgt af 200 mg en gang dagligt i de resterende 44 uger med 48-ugers varighed af dobbeltblind randomiseringsfasen.

Open-Label Extension (OLE) fase (OLE uge 1 op til uge 192): Deltagere, der var berettigede og blev enige om at tilmelde sig en OLE-fase, modtager troriluzol 200 mg kapsler oralt en gang dagligt i 4 uger på en blindet måde. Efter Ole Week 4 modtager alle deltagere derefter Open Label Troriluzole 200 mg op til uge 192.
Medicin: Troriluzol
Administreret oralt
Placebo komparator: Placebo

Randomiseringsfase (randomisering gennem uge 48):

Deltagerne modtog troriluzol-matchende placebo-kapsler oralt en gang dagligt i 48 ugers varighed af den dobbeltblinde randomiseringsfase.

Ole -fase (uge 1 op til uge 192): Deltagere, der var berettigede og blev enige om at tilmelde sig en OLE -fase, modtager troriluzol 140 mg kapsler oralt en gang dagligt i de første 4 uger på en blindet måde. Efter Ole Week 4 modtager alle deltagere derefter Open Label Troriluzole 200 mg op til uge 192.
Medicin: Placebo
Indgives oralt
Medicin: Troriluzol
Administreret oralt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i den ændrede funktionelle skala til vurdering og bedømmelse af ataksi (F-SARA) Total score i uge 48 i SCA-deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline; Uge 48
F-SARA var en 4-punkts ydelsesbaseret skala: 1-gait, 2-holding, 3-siddende, 4-taleforstyrrelse (0: normal (ingen svækkelse), 1: mildt nedsat funktion, men ingen hjælp kræves, 2: Moderat forringet funktion, men har brug for hjælp til visse dele af opgave, 3: alvorligt forringet funktion til grad, som der er behov for hjælp til alle dele af opgaven, 4: Udenrig til udførelse til visse dele). Den samlede score blev afledt som summen af ​​individuelle genstande; varierede fra 0 til 16. Højere score indikerede det værste resultat. En negativ ændring i score viste forbedring.
Randomiseringsbaseline; Uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i patientindtryk af funktion og aktiviteter i dagligdagsskalaen (PIFAS) Total score i uge 48 hos SCA -deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48
PIFA'er var et 17-punkts instrument designet til at vurdere niveauet for funktionel handicap. Skalaen blev indgivet rater, og genstandene blev valgt til at omfatte domæner af relevans for SCA (dvs. mobilitet, tale/slukning og træthed) og til at fange funktion og aktiviteter i dagligdagen inden for disse domæner. Udsagn blev bedømt på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra "0", der afspejler "slet ikke" til "4", der reflekterer "meget." Den samlede score blev afledt, da summen af ​​de individuelle genstande varierede mellem 0 til 68. Højere score indikerede et værste resultat. En negativ ændring i score viste forbedring.
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i Friedreichs ataksi -vurderingsskala - Aktiviteter i Daily Living (FARS -ADL) Total score i uge 48 i SCA -deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Fars var en skala bestående af kombinerede tidsbestemte mål for ydeevne, func (0-6, højere score indikerede det værste resultat), ADL med Paramount Neurologic undersøgelse (0-36, højere score indikerede værste resultat), FARSN (0-125, højere score indikerede det værste resultat). Den samlede score var summen af ​​disse 3 underskalaer: 0-167, højere score indikerede det værste resultat. Til dette resultatmål blev kun FARS-ADL-underskala evalueret. Det var multikomponentskala designet til at vurdere neurologiske domæner, der blev påvirket i Friedreichs ataksi, en anden arvelig cerebellar ataksi -lidelse. Denne underskala var blevet valideret i Friedreichs ataksi, var et mål for funktionel handicap og korreleret med SARA total score. Den vurderede 9 områder af ADL med responskategorier, der er klassificeret i 5-punkts skala med "0", der reflekterer "normal" og "4", der reflekterer manglende evne til at udføre specifik funktion. Den samlede score blev afledt som summen af ​​individuelle genstande, der spænder 0-36, højere score indikerede det værste resultat. FARS-ADL blev rater administreret.
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i funktionel iscenesættelse til ataksi-skala fra Friedreichs ataksi-vurderingsskala (FARS-FUNC) Total score i uge 48 i SCA-deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48

Fars var en skala bestående af kombinerede tidsbestemte mål for ydeevne, func (0-6, højere score indikerede det værste resultat), ADL med Paramount Neurologic undersøgelse (0-36, højere score indikerede værste resultat), FARSN (0-125, højere score indikerede det værste resultat). Den samlede score var en sum af disse 3 underskalaer; 0-167, højere score indikerede det værste resultat.

Til dette resultatmål blev kun FARS-FUNC-underskalaen evalueret. FARS-FUNC var en underskala af FARS designet til at tilvejebringe funktionel iscenesættelse til ataksi, hvor klinikere blev bedt om at vurdere funktion på et 6-trins iscenesættelsessystem, med "0", der reflekterer "normal" og "6", der afspejler et trin i deltageren, var "total deaktiveret".
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Randomiseringsfase: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (Tesaes); og AES, der fører til seponering af behandlingen
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til uge 48 plus 30 dage (maksimal varighed: 52 uger)
En AE blev defineret som enhver ny uhensigtsmæssig medicinsk forekomst eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand i en deltager, der ikke nødvendigvis havde et årsagsforhold til denne behandling. En SAE blev defineret som enhver AE, der resulterede i døden, var livstruende, krævet indlæggelse af indpatient eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne, var en medfødt afvigelse/fødselsdefekt i deltagerens afkom eller blev betragtet som en anden vigtig medicinsk begivenhed. Behandling-opstående AES (TEAE'er) i randomiseringsfasen omfattede ethvert AE med en begyndelsesdato på eller efter den første dag med dobbeltblindt studielægemiddel og op til den første dag med åbentlus-lægemiddel i forlængelsesfasen (for deltagere, der kommer ind i forlængelsesfasen) eller sidste dag i randomiseringsfasestudiemedicin + 30 dage.
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til uge 48 plus 30 dage (maksimal varighed: 52 uger)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i F-SARA Total score i uge 48 i SCA3-deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline; Uge 48
F-SARA var en 4-punkts ydelsesbaseret skala: 1-gait, 2-holding, 3-siddende, 4-taleforstyrrelse (0: normal (ingen svækkelse), 1: mildt nedsat funktion, men ingen hjælp kræves, 2: Moderat forringet funktion, men har brug for hjælp til visse dele af opgave, 3: alvorligt forringet funktion til grad, som der er behov for hjælp til alle dele af opgaven, 4: Udenrig til udførelse til visse dele). Den samlede score blev afledt som summen af ​​individuelle genstande; varierede fra 0 til 16. Højere score indikerede det værste resultat. En negativ ændring i score viser forbedring.
Randomiseringsbaseline; Uge 48
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i PIFAS Total score i uge 48 i SCA3 -deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48
PIFA'er var et 17-punkts instrument designet til at vurdere niveauet for funktionel handicap. Skalaen er rater administreret, og elementerne blev valgt til at omfatte domæner af relevans for SCA (dvs. mobilitet, tale/slukning og træthed) og til at fange funktion og aktiviteter i dagligdagen inden for disse domæner. Udsagn er bedømt på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra "0", der afspejler "slet ikke" til "4", der reflekterer "meget." Den samlede score er afledt, da summen af ​​de enkelte genstande varierede mellem 0 til 68. Højere score indikerede et værste resultat. En negativ ændring i score viste forbedring.
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i Fars-ADL Total score i uge 48 i SCA3-deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Fars var en skala bestående af kombinerede tidsbestemte mål for ydeevne, func (0-6, højere score indikerede det værste resultat), ADL med Paramount Neurologic undersøgelse (0-36, højere score indikerede værste resultat), FARSN (0-125, højere score indikerede det værste resultat). Den samlede score var summen af ​​disse 3 underskalaer: 0-167, højere score indikerede det værste resultat. Til dette resultatmål blev kun FARS-ADL-underskala evalueret. Det var multikomponentskala designet til at vurdere neurologiske domæner, der blev påvirket i Friedreichs ataksi, en anden arvelig cerebellar ataksi -lidelse. Denne underskala var blevet valideret i Friedreichs ataksi, var et mål for funktionel handicap og korreleret med SARA total score. Den vurderede 9 områder af ADL med responskategorier, der er klassificeret i 5-punkts skala med "0", der reflekterer "normal" og "4", der reflekterer manglende evne til at udføre specifik funktion. Den samlede score blev afledt som summen af ​​individuelle genstande, der spænder 0-36, højere score indikerede det værste resultat. FARS-ADL blev rater administreret.
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Randomiseringsfase: Skift fra baseline i Fars-Func Total Score i uge 48 i SCA3-deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48

Fars var en skala bestående af kombinerede tidsbestemte mål for ydeevne, func (0-6, højere score indikerede det værste resultat), ADL med Paramount Neurologic undersøgelse (0-36, højere score indikerede værste resultat), FARSN (0-125, højere score indikerede det værste resultat). Den samlede score var en sum af disse 3 underskalaer; 0-167, højere score indikerede det værste resultat.

Til dette resultatmål blev kun FARS-FUNC-underskalaen evalueret. FARS-FUNC var en underskala af FARS designet til at tilvejebringe funktionel iscenesættelse til ataksi, hvor klinikere blev bedt om at vurdere funktion på et 6-trins iscenesættelsessystem, med "0", der reflekterer "normal" og "6", der afspejler et trin i deltageren, var "total deaktiveret".
Randomiseringsbaseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk - Global forbedringsskala (CGI -I) hos SCA3 -deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline; Uge 48
CGI-I var en 7-punkts skala, der krævede, at klinikeren skulle vurdere, hvor meget deltagerens sygdom var forbedret eller forværret i forhold til basisbesøget, og det blev vurderet på en 7-punkts skala: 1 = "meget forbedret", 2 = "meget forbedret", 3 = "minimalt forbedret", 4 = "ingen ændring", 5 = "minimalt værre", 6 = "meget værre" og 7 = "meget meget værre". Højere score indikerede større forringelse.
Randomiseringsbaseline; Uge 48
Falls -begivenheder i troriluzol sammenlignet med placebo for alle SCA -deltagere
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, uge ​​48
En AE af fald blev registreret, hvis der var en forværring af hyppigheden af ​​fald, eller hvis et fald var forbundet med en skade.
Randomiseringsbaseline, uge ​​48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. februar 2022

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

10. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BHV4157-206

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner