Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Troriluzol bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie

7 juni 2026 bijgewerkt door: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Een fase III, langetermijn, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van troriluzole bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie.

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van troriluzole (200 mg eenmaal daags) te vergelijken met placebo na 48 weken behandeling bij proefpersonen met spinocerebellaire ataxie (SCA).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

299

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Verenigde Staten, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Verenigde Staten, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Health Services

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen met een bekende of vermoede diagnose van de volgende specifieke erfelijke ataxie: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA10; momenteel alleen SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 en SCA10 inschrijven (de limiet is bereikt voor SCA6 en SCA8 (op 31 mei 2019));

    1. Een proefpersoon moet een bevestigde genotypische diagnose hebben van een CLIA-gecertificeerd laboratorium (kan testresultaten produceren); of,
    2. Een proefpersoon heeft een familielid met een bevestigde genotypische diagnose van een CLIA-gecertificeerd laboratorium (kan testresultaten produceren) en moet bereid zijn om genetische tests te ondergaan om de onderliggende SCA-diagnose te bevestigen; of,
    3. Een proefpersoon heeft een bevestigde genotypische diagnose van een laboratorium dat niet CLIA-gecertificeerd is en moet bereid zijn om genetische tests te ondergaan om de onderliggende SCA-diagnose te bevestigen; of,
    4. Een proefpersoon heeft klinisch bewijs dat de diagnose van een van de bovengenoemde SCA-genotypes ondersteunt, maar beschikt niet over reproduceerbare testresultaten van een CLIA-gecertificeerd laboratorium van een familielid of voor zichzelf en de proefpersoon moet bereid zijn dergelijke testen te ondergaan om de SCA-diagnose (in dit geval moet de locatie wachten op resultaten van genotypische tests voorafgaand aan randomisatie)
  2. Mogelijkheid om 8 meter te lopen zonder menselijke hulp (stokken en andere apparaten toegestaan)
  3. Screening f-SARA totaalscore ≥3;
  4. Score van ≥1 op gangsubsectie van de f-SARA
  5. Vastgesteld door de onderzoeker om medisch stabiel te zijn bij baseline/randomisatie, zoals beoordeeld aan de hand van medische voorgeschiedenis, lichamelijk onderzoek, laboratoriumtestresultaten en elektrocardiogramtesten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een verschil van ≥ 2 punten op de Modified Functional SARA-score tussen screening en baseline
  2. MMSE-score
  3. Elke andere medische aandoening dan een van de erfelijke ataxie's gespecificeerd in de inclusiecriteria die overwegend de symptomen van ataxie van de proefpersoon zou kunnen verklaren of er aanzienlijk aan zou kunnen bijdragen.
  4. Een prominente spasticiteit of dystonie die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van het SARA-instrument om de ernst van de onderliggende ataxie te beoordelen in gevaar brengt.
  5. Een score van 4 op elk afzonderlijk item (items 1-4) van de f-SARA
  6. Proefpersonen moeten bij de screening of baseline worden uitgesloten als er medische aandoeningen zijn ontstaan ​​of als er een verandering in de ziektestatus is die het vermogen van de SARA om veranderingen in de ernst van ataxie nauwkeurig weer te geven, zou kunnen verstoren.
  7. Actieve leverziekte of een voorgeschiedenis van leverintolerantie voor medicijnen die naar het oordeel van de onderzoeker medisch significant is

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Troriluzole

Randomisatiefase (randomisatie tot week 48):

Deelnemers ontvingen de startdosis troriluzole 140 milligram (mg) capsules oraal eenmaal dagelijks gedurende de eerste 4 weken, gevolgd door 200 mg eenmaal daags voor de resterende 44 weken van 48 weken durende duur van de dubbelblinde randomisatiefase.

Open-Label Extension (OLE) fase (OLE Week 1 tot week 192): Deelnemers die in aanmerking kwamen en ermee instemden zich in te schrijven voor een OLE-fase, ontvangen Troriluzole 200 mg capsules oraal eenmaal daags gedurende 4 weken op een blinde manier. Na Ole Week 4 ontvangen alle deelnemers dan open label Troriluzole 200 mg tot week 192.
Geneesmiddel: troriluzole
Oraal toegediend
Placebo-vergelijker: Placebo

Randomisatiefase (randomisatie tot week 48):

Deelnemers ontvingen Troriluzole Matching Placebo-capsules mondeling eenmaal daags gedurende 48 weken duur van de dubbelblinde randomisatiefase.

OLE -fase (week 1 tot week 192): Deelnemers die in aanmerking kwamen en ermee instemden zich in te schrijven voor een OLE -fase, zullen de eerste 4 weken op een blinde manier een troriluzole 140 mg capsules orally ontvangen. Na Ole Week 4 ontvangen alle deelnemers dan open label Troriluzole 200 mg tot week 192.
Geneesmiddel: Placebo
Oraal toegediend
Geneesmiddel: troriluzole
Oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Randomisatiefase: Verandering van de basislijn in de gemodificeerde functionele schaal voor de beoordeling en beoordeling van de totale score van Ataxia (F-SARA) in week 48 bij SCA-deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatiebasislijn; Week 48
De F-sara was een 4-item prestatie-gebaseerde schaal: 1-gait, 2-houding, 3-sitting, 4-speech stoornissen (0: normaal (geen beperking), 1: mild verminderde functie, maar geen hulp vereist, 2: Matig gehandicapte functie, maar heeft hulp nodig voor bepaalde delen van de taak, 3: ernstig beperkte functie die hulp is voor alle delen van de taak, 4: Uitschrijving van de functie). De totale score werd afgeleid als som van individuele items; varieerde van 0 tot 16. Hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Een negatieve verandering in score vertoonde verbetering.
Randomisatiebasislijn; Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Randomisatiefase: Verandering van de uitgangswaarde in de indruk van de patiënt van functie en activiteiten van Daily Living Scale (PIFAS) Totale score in week 48 bij SCA -deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48
PIFAS was een instrument met 17 items dat was ontworpen om het niveau van functionele handicap te beoordelen. De schaal werd beheerd en de items werden geselecteerd om domeinen van relevantie voor SCA te omvatten (d.w.z. mobiliteit, spraak/slikken en vermoeidheid), en om functie en activiteiten van het dagelijks leven binnen deze domeinen vast te leggen. Uitspraken werden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal variërend van "0" die "helemaal niet" weerspiegelt tot "4" die "heel veel" weerspiegelt. De totale score werd afgeleid als de som van de afzonderlijke items, varieerde tussen 0 en 68. Hogere score gaf een slechtste uitkomst aan. Een negatieve verandering in score vertoonde verbetering.
Randomisatie -basislijn, week 48
Randomisatiefase: Verandering van de basislijn in de Ataxia Rating Scale - Activities of Daily Living (FARS -ADL) totale score in week 48 bij SCA -deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48
FARS was een schaal die bestond uit gecombineerde getimede prestatiematen, FUNC (0-6, hogere score duidde op het slechtste resultaat), ADL met het grootste deel neurologisch onderzoek (0-36, hogere score duidde op het slechtste resultaat), FARSN (0-125, hogere score duidde op het slechtste resultaat). De totale score was de som van deze 3 subschalen: 0-167, hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Voor deze uitkomstmaat werd alleen FARS-ADL subschaal geëvalueerd. Het was multicomponentschaal ontworpen om neurologische domeinen te beoordelen die zijn getroffen in de ataxie van Friedreich, een andere erfelijke cerebellaire ataxie -stoornis. Deze subschaal was gevalideerd in de ataxie van Friedreich, was een maat voor functionele handicap en correleerde met SARA totale scores. Het beoordeelde 9 gebieden van ADL met responscategorieën die zijn beoordeeld op 5-puntsschaal met "0" die "normaal" en "4" weerspiegelt, weerspiegeling van onvermogen om een ​​specifieke functie uit te voeren. De totale score werd afgeleid als som van individuele items, variërend van 0-36, een hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Fars-ADL werd beheerd.
Randomisatie -basislijn, week 48
Randomisatiefase: Verandering van de basislijn in functionele enscenering voor Ataxia-schaal van de Ataxia Rating Scale (FARS-FUNC) van Friedreich (FARS-FUNC) bij week 48 bij SCA-deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48

FARS was een schaal die bestond uit gecombineerde getimede prestatiematen, FUNC (0-6, hogere score duidde op het slechtste resultaat), ADL met het grootste deel neurologisch onderzoek (0-36, hogere score duidde op het slechtste resultaat), FARSN (0-125, hogere score duidde op het slechtste resultaat). De totale score was een som van deze 3 subschalen; 0-167, hogere score gaf het slechtste resultaat aan.

Voor deze uitkomstmaat werd alleen de FARS-FUNC-subschaal geëvalueerd. FARS-FUNC was een subschaal van de FAR's die zijn ontworpen om functionele enscenering te bieden voor ataxie waarin clinici werden gevraagd om de functie te beoordelen op een 6-fasen ensceneringssysteem, met "0" weerspiegeling van "normaal" en "6" die een stadium van de deelnemer weerspiegelt, was "totaal gehandicapt".
Randomisatie -basislijn, week 48
Randomisatiefase: aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS), ernstige bijwerkingen (TESAE's); en AE's die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Van de eerste dosis studiemedicijn tot week 48 plus 30 dagen (maximale duur: 52 weken)
Een AE werd gedefinieerd als een nieuwe ongewenste medische gebeurtenis of verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening bij een deelnemer die niet noodzakelijk een oorzakelijk verband had met deze behandeling. Een SAE werd gedefinieerd als elke AE die resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van de bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante handicap/arbeidsongeschiktheid, was een aangeboren anomalie/geboorteafwijking in de nakomelingen van de deelnemer of werd beschouwd als een ander belangrijke medische gebeurtenis. Behandelings-opkomende AE's (TEEAS) in de randomisatiefase omvatten een AE met een begindatum op of na de eerste dag van dubbelblind studiemedicijn en tot de eerste dag van open-label studiemedicijn in de uitbreidingsfase (voor deelnemers die de verlengingsfase betreden) of laatste dag van de randomisatiefase-studie-medicijn + 30 dagen.
Van de eerste dosis studiemedicijn tot week 48 plus 30 dagen (maximale duur: 52 weken)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Randomisatiefase: Verandering van de basislijn in de totale score van de F-Sara bij week 48 bij SCA3-deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatiebasislijn; Week 48
De F-sara was een 4-item prestatie-gebaseerde schaal: 1-gait, 2-houding, 3-sitting, 4-speech stoornissen (0: normaal (geen beperking), 1: mild verminderde functie, maar geen hulp vereist, 2: Matig gehandicapte functie, maar heeft hulp nodig voor bepaalde delen van de taak, 3: ernstig beperkte functie die hulp is voor alle delen van de taak, 4: Uitschrijving van de functie). De totale score werd afgeleid als som van individuele items; varieerde van 0 tot 16. Hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Een negatieve verandering in score toont verbetering.
Randomisatiebasislijn; Week 48
Randomisatiefase: Verandering van de basislijn in de totale PIFAS -score bij week 48 bij SCA3 -deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48
PIFAS was een instrument met 17 items dat was ontworpen om het niveau van functionele handicap te beoordelen. De schaal wordt beheerd en de items zijn geselecteerd om domeinen van relevantie voor SCA te omvatten (d.w.z. mobiliteit, spraak/slikken en vermoeidheid), en om functie en activiteiten van het dagelijks leven binnen deze domeinen vast te leggen. Uitspraken worden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal variërend van "0" die "helemaal niet" weerspiegelen tot "4" die "heel veel" weerspiegelt. De totale score wordt afgeleid als de som van de afzonderlijke items, varieerde tussen 0 en 68. Hogere score gaf een slechtste uitkomst aan. Een negatieve verandering in score vertoonde verbetering.
Randomisatie -basislijn, week 48
Randomisatiefase: verandering van de basislijn in FARS-ADL totale score in week 48 bij SCA3-deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48
FARS was een schaal die bestond uit gecombineerde getimede prestatiematen, FUNC (0-6, hogere score duidde op het slechtste resultaat), ADL met het grootste deel neurologisch onderzoek (0-36, hogere score duidde op het slechtste resultaat), FARSN (0-125, hogere score duidde op het slechtste resultaat). De totale score was de som van deze 3 subschalen: 0-167, hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Voor deze uitkomstmaat werd alleen FARS-ADL subschaal geëvalueerd. Het was multicomponentschaal ontworpen om neurologische domeinen te beoordelen die zijn getroffen in de ataxie van Friedreich, een andere erfelijke cerebellaire ataxie -stoornis. Deze subschaal was gevalideerd in de ataxie van Friedreich, was een maat voor functionele handicap en correleerde met SARA totale scores. Het beoordeelde 9 gebieden van ADL met responscategorieën die zijn beoordeeld op 5-puntsschaal met "0" die "normaal" en "4" weerspiegelt, weerspiegeling van onvermogen om een ​​specifieke functie uit te voeren. De totale score werd afgeleid als som van individuele items, variërend van 0-36, een hogere score gaf het slechtste resultaat aan. Fars-ADL werd beheerd.
Randomisatie -basislijn, week 48
Randomisatiefase: verandering van de basislijn in FARS-FUNC totale score bij week 48 bij SCA3-deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48

FARS was een schaal die bestond uit gecombineerde getimede prestatiematen, FUNC (0-6, hogere score duidde op het slechtste resultaat), ADL met het grootste deel neurologisch onderzoek (0-36, hogere score duidde op het slechtste resultaat), FARSN (0-125, hogere score duidde op het slechtste resultaat). De totale score was een som van deze 3 subschalen; 0-167, hogere score gaf het slechtste resultaat aan.

Voor deze uitkomstmaat werd alleen de FARS-FUNC-subschaal geëvalueerd. FARS-FUNC was een subschaal van de FAR's die zijn ontworpen om functionele enscenering te bieden voor ataxie waarin clinici werden gevraagd om de functie te beoordelen op een 6-fasen ensceneringssysteem, met "0" weerspiegeling van "normaal" en "6" die een stadium van de deelnemer weerspiegelt, was "totaal gehandicapt".
Randomisatie -basislijn, week 48
Verandering van de basislijn in Clinical Global Impression - Global Improvement Scale (CGI -I) bij SCA3 -deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatiebasislijn; Week 48
De CGI-I was een 7-puntsschaal waarbij de arts vereiste om te beoordelen hoeveel de ziekte van de deelnemer was verbeterd of verergerd ten opzichte van het baseline-bezoek en werd beoordeeld op een 7-puntsschaal: 1 = "zeer veel verbeterde", 2 = "veel verbeterde", 3 = "minimaal verbeterde", 4 = "geen verandering", 5 = "minimaal erger", 6 = "veel slecht" en 7 = "erg slecht". Hogere scores duidden op een grotere beperking.
Randomisatiebasislijn; Week 48
Falls -evenementen in Troriluzole in vergelijking met placebo voor alle SCA -deelnemers
Tijdsspanne: Randomisatie -basislijn, week 48
Een AE van de herfst werd geregistreerd als er een verslechtering van de frequentie van valpartijen was of als een val werd geassocieerd met een blessure.
Randomisatie -basislijn, week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 februari 2022

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BHV4157-206

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren