Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Troriluzolo in soggetti adulti con atassia spinocerebellare

7 giugno 2026 aggiornato da: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase III, a lungo termine, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo del troriluzolo in soggetti adulti con atassia spinocerebellare.

Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia di Troriluzolo (200 mg una volta al giorno) rispetto al placebo dopo 48 settimane di trattamento in soggetti con atassia spinocerebellare (SCA).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

299

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Stati Uniti, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Health Services

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti con diagnosi nota o sospetta delle seguenti atassie ereditarie specifiche: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10; attualmente si iscrivono solo SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 e SCA10 (il limite è stato raggiunto per SCA6 e SCA8 (al 31 maggio 2019));

    1. Un soggetto dovrebbe avere una diagnosi genotipica confermata da un laboratorio certificato CLIA (può produrre risultati di test); o,
    2. Un soggetto ha un membro della famiglia che ha una diagnosi genotipica confermata da un laboratorio certificato CLIA (in grado di produrre risultati di test) e deve essere disposto a sottoporsi a test genetici per confermare la diagnosi sottostante di SCA; o,
    3. Un soggetto ha una diagnosi genotipica confermata da un laboratorio che non è certificato CLIA e deve essere disposto a sottoporsi a test genetici per confermare la diagnosi sottostante di SCA; o,
    4. Un soggetto ha prove cliniche che supportano la diagnosi di uno dei suddetti genotipi SCA ma non ha risultati di test producibili da un laboratorio certificato CLIA da un membro della famiglia o per se stesso e il soggetto deve essere disposto a sottoporsi a tali test per confermare il Diagnosi di SCA (in questo caso, il centro deve attendere i risultati del test genotipico prima della randomizzazione)
  2. Capacità di deambulare per 8 metri senza assistenza umana (bastoni e altri dispositivi consentiti)
  3. Punteggio totale f-SARA dello screening ≥3;
  4. Punteggio ≥1 nella sottosezione dell'andatura del f-SARA
  5. Determinato dallo sperimentatore come stabile dal punto di vista medico al basale/randomizzazione come valutato da anamnesi, esame fisico, risultati dei test di laboratorio e test dell'elettrocardiogramma.

Criteri di esclusione:

  1. Una differenza ≥ 2 punti sul punteggio SARA funzionale modificato tra lo screening e il basale
  2. Punteggio MMSE
  3. Qualsiasi condizione medica diversa da una delle atassie ereditarie specificate nei criteri di inclusione che potrebbe principalmente spiegare o contribuire in modo significativo ai sintomi di atassia dei soggetti.
  4. Una spasticità o distonia prominente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterà la capacità dello strumento SARA di valutare la gravità dell'atassia sottostante.
  5. Un punteggio di 4 su ogni singola voce (voci 1-4) del f-SARA
  6. I soggetti devono essere esclusi allo screening o al basale se sono insorte condizioni mediche o vi è un cambiamento nello stato della malattia che potrebbe confondere la capacità del SARA di riflettere accuratamente i cambiamenti nella gravità dell'atassia.
  7. Malattia epatica attiva o una storia di intolleranza epatica ai farmaci che, a giudizio dello sperimentatore, è significativa dal punto di vista medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Troriluzolo

Fase di randomizzazione (randomizzazione attraverso la settimana 48):

I partecipanti hanno ricevuto una dose di partenza di troriluzolo 140 milligrammi (mg) capsule per via orale una volta al giorno per le prime 4 settimane, seguite da 200 mg una volta al giorno per le restanti 44 settimane di durata di 48 settimane della fase di randomizzazione in doppio cieco.

Fase di estensione in aperto (OLE) (Ole Week 1 fino alla settimana 192): partecipanti che erano idonei e hanno accettato di iscriversi a una fase OLE, riceveranno troriluzolo 200 mg capsule oralmente una volta al giorno per 4 settimane in modo cieco. Dopo Ole Week 4, tutti i partecipanti riceveranno quindi Troriluzole di apertura da 200 mg fino alla settimana 192.
Droga: troriluzolo
Somministrato per via orale
Comparatore placebo: Placebo

Fase di randomizzazione (randomizzazione attraverso la settimana 48):

I partecipanti hanno ricevuto capsule placebo abbinate al troriluzolo per via orale una volta al giorno per una durata di 48 settimane della fase di randomizzazione in doppio cieco.

Fase OLE (settimana 1 fino alla settimana 192): i partecipanti che erano ammissibili e hanno accettato di iscriversi a una fase OLE, riceveranno troriluzolo 140 mg capsule per via orale una volta al giorno per le prime 4 settimane in modo cieco. Dopo Ole Week 4, tutti i partecipanti riceveranno quindi Troriluzole di apertura da 200 mg fino alla settimana 192.
Droga: Placebo
Somministrato per via orale
Droga: troriluzolo
Somministrato per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase di randomizzazione: variazione dal basale nella scala funzionale modificata per la valutazione e la valutazione del punteggio totale di atassia (F-Sara) alla settimana 48 nei partecipanti SCA
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione; Settimana 48
La F-Sara era una scala basata sulle prestazioni a 4 elementi: 1-gait, 2-posizione, 3-setta, disturbo a 4-discorso (0: normale (nessuna compromissione), 1: funzione lievemente compromessa, ma non è richiesta assistenza, 2: funzione moderatamente compromessa) Il punteggio totale è stato derivato come somma di singoli elementi; variava da 0 a 16. Punteggio più alto ha indicato il peggior risultato. Un cambiamento negativo del punteggio ha mostrato un miglioramento.
Basale di randomizzazione; Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase di randomizzazione: cambiamento dal basale nell'impressione del paziente della funzione e delle attività della scala quotidiana (PIFA) Punteggio totale alla settimana 48 nei partecipanti SCA
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48
Pifas era uno strumento a 17 elementi progettato per valutare il livello di disabilità funzionale. La scala è stata somministrata un rater e gli articoli sono stati selezionati per comprendere domini di rilevanza per SCA (cioè mobilità, linguaggio/deglutizione e affaticamento) e per catturare la funzione e le attività della vita quotidiana all'interno di questi settori. Le dichiarazioni sono state classificate su una scala Likert a 5 punti che va da "0" che riflette "per niente" a "4" che riflettono "molto". Il punteggio totale è stato derivato come somma dei singoli elementi, variava tra 0 e 68. Un punteggio più alto ha indicato un risultato peggiore. Un cambiamento negativo del punteggio ha mostrato un miglioramento.
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Fase di randomizzazione: cambiamento dalla linea di base nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich - Attività della vita quotidiana (FARS -ADL) Punteggio totale alla settimana 48 nei partecipanti SCA
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48
FARS era una scala costituita da misure a tempo combinate di prestazioni, func (0-6, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), ADL con esame neurologico fondamentale (0-36, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), Farsn (0-125, punteggio più alto indicava il risultato peggiore). Il punteggio totale era una somma di queste 3 sottoscale: 0-167, un punteggio più alto indicava un risultato peggiore. Per questa misura di risultato, è stata valutata solo la sotto-scala Fars-ADL. Era una scala multicomponente progettata per valutare i domini neurologici colpiti dall'atassia di Friedreich, un altro disturbo ereditario di atassia cerebellare. Questa sottoscala era stata convalidata nell'atassia di Friedreich, era una misura di disabilità funzionale e correlata ai punteggi totali di Sara. Ha valutato 9 aree di ADL con categorie di risposta classificate su scala a 5 punti con "0" che riflettono "normale" e "4" che riflettono l'incapacità di svolgere una funzione specifica. Il punteggio totale è stato derivato come somma di singoli elementi, che variano 0-36, un punteggio più alto ha indicato un risultato peggiore. FARS-ADL è stato somministrato rater.
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Fase di randomizzazione: variazione dal basale nella stadiazione funzionale per la scala di atassia dalla scala totale di valutazione di atassia di Friedreich (Fars-Func) alla settimana 48 nei partecipanti SCA
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48

FARS era una scala costituita da misure a tempo combinate di prestazioni, func (0-6, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), ADL con esame neurologico fondamentale (0-36, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), Farsn (0-125, punteggio più alto indicava il risultato peggiore). Il punteggio totale era una somma di queste 3 sottoscale; 0-167, un punteggio più alto ha indicato il peggior risultato.

Per questa misura di risultato, è stata valutata solo la sotto-scala Fars-Func. Fars-Func era una sottoscala di Fars progettata per fornire stadiazione funzionale per l'atassia in cui ai medici è stato chiesto di valutare la funzione su un sistema di stadiazione a 6 stadi, con "0" che riflettono "normale" e "6" che riflettevano una fase del partecipante era "disabile totale".
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Fase di randomizzazione: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (TEAES), eventi avversi gravi (tesae); e gli eventi avversi che portano alla sospensione del trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose di farmaco in studio alla settimana 48 più 30 giorni (durata massima: 52 settimane)
Un AE è stato definito come qualsiasi nuovo evento medico spiacevole o peggioramento di una condizione medica preesistente in un partecipante che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è stato definito come qualsiasi AE che ha provocato la morte, era pericoloso per la vita, richiedeva ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, ha portato a una disabilità/incapacità persistente o significativa, era una anomalia congenita/difetto della nascita nella prole del partecipante o è stato considerato un altro importante evento medico. Emergenti emergenti (TEAES) in fase di randomizzazione includevano qualsiasi AE con una data di inizio o dopo il primo giorno di farmaco in studio in doppio cieco e fino al primo giorno di farmaco in studio in aperto nella fase di estensione (per i partecipanti che entrano nella fase di estensione) o l'ultimo giorno dello studio di fase di randomizzazione farmaco + 30 giorni.
Dalla prima dose di farmaco in studio alla settimana 48 più 30 giorni (durata massima: 52 settimane)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase di randomizzazione: cambiamento dal basale nel punteggio totale F-Sara alla settimana 48 nei partecipanti SCA3
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione; Settimana 48
La F-Sara era una scala basata sulle prestazioni a 4 elementi: 1-gait, 2-posizione, 3-setta, disturbo a 4-discepi (0: normale (nessuna compromissione), 1: funzione lievemente compromessa, ma non è necessaria alcuna assistenza, 2: funzionalità di svolgimento moderatamente, non abilita. Il punteggio totale è stato derivato come somma di singoli elementi; variava da 0 a 16. Punteggio più alto ha indicato il peggior risultato. Un cambiamento negativo del punteggio mostra un miglioramento.
Basale di randomizzazione; Settimana 48
Fase di randomizzazione: variazione dal basale nel punteggio totale PIFA alla settimana 48 nei partecipanti SCA3
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48
Pifas era uno strumento a 17 elementi progettato per valutare il livello di disabilità funzionale. La scala è somministrata un rater e gli elementi sono stati selezionati per comprendere domini di rilevanza per SCA (cioè mobilità, linguaggio/deglutizione e affaticamento) e per catturare la funzione e le attività della vita quotidiana all'interno di questi settori. Le dichiarazioni sono classificate su una scala Likert a 5 punti che va da "0" che riflette "per niente" a "4" che riflettono "molto". Il punteggio totale è derivato come somma dei singoli elementi, tra 0 e 68. Un punteggio più alto ha indicato un risultato peggiore. Un cambiamento negativo del punteggio ha mostrato un miglioramento.
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Fase di randomizzazione: cambiamento dal basale nel punteggio totale FARS-ADL alla settimana 48 nei partecipanti SCA3
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48
FARS era una scala costituita da misure a tempo combinate di prestazioni, func (0-6, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), ADL con esame neurologico fondamentale (0-36, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), Farsn (0-125, punteggio più alto indicava il risultato peggiore). Il punteggio totale era una somma di queste 3 sottoscale: 0-167, un punteggio più alto indicava un risultato peggiore. Per questa misura di risultato, è stata valutata solo la sotto-scala Fars-ADL. Era una scala multicomponente progettata per valutare i domini neurologici colpiti dall'atassia di Friedreich, un altro disturbo ereditario di atassia cerebellare. Questa sottoscala era stata convalidata nell'atassia di Friedreich, era una misura di disabilità funzionale e correlata ai punteggi totali di Sara. Ha valutato 9 aree di ADL con categorie di risposta classificate su scala a 5 punti con "0" che riflettono "normale" e "4" che riflettono l'incapacità di svolgere una funzione specifica. Il punteggio totale è stato derivato come somma di singoli elementi, che variano 0-36, un punteggio più alto ha indicato un risultato peggiore. FARS-ADL è stato somministrato rater.
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Fase di randomizzazione: variazione dal basale nel punteggio totale di Fars-Func alla settimana 48 nei partecipanti SCA3
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48

FARS era una scala costituita da misure a tempo combinate di prestazioni, func (0-6, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), ADL con esame neurologico fondamentale (0-36, punteggio più alto indicava un risultato peggiore), Farsn (0-125, punteggio più alto indicava il risultato peggiore). Il punteggio totale era una somma di queste 3 sottoscale; 0-167, un punteggio più alto ha indicato il peggior risultato.

Per questa misura di risultato, è stata valutata solo la sotto-scala Fars-Func. Fars-Func era una sottoscala di Fars progettata per fornire stadiazione funzionale per l'atassia in cui ai medici è stato chiesto di valutare la funzione su un sistema di stadiazione a 6 stadi, con "0" che riflettono "normale" e "6" che riflettevano una fase del partecipante era "disabile totale".
Baseline di randomizzazione, settimana 48
Cambiamento dal basale nell'impressione clinica globale - Global Improvement Scale (CGI -I) nei partecipanti SCA3
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione; Settimana 48
Il CGI-I era una scala a 7 punti che richiedeva al medico di valutare quanto la malattia del partecipante fosse migliorata o peggiorata rispetto alla visita di base ed era valutata su una scala a 7 punti: 1 = "molto migliorato", 2 = "molto migliorato", 3 = "minimamente migliorato", 4 = "Nessun cambiamento", 5 = "minimo peggio", 6 = "molto peggio" e 7 = "molto peggio". Punteggi più alti hanno indicato un maggiore compromissione.
Basale di randomizzazione; Settimana 48
Eventi di Falls nel troriluzolo rispetto al placebo per tutti i partecipanti alla SCA
Lasso di tempo: Baseline di randomizzazione, settimana 48
È stato registrato un AE di autunno se vi è stato un peggioramento della frequenza di cadute o se una caduta era associata a un infortunio.
Baseline di randomizzazione, settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 febbraio 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BHV4157-206

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi