- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03701399
Troriluzol bei Erwachsenen mit spinozerebellärer Ataxie
23. Januar 2024 aktualisiert von: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Eine langfristige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit Troriluzol bei erwachsenen Probanden mit spinozerebellärer Ataxie.
Der Zweck dieser Studie ist der Vergleich der Wirksamkeit von Troriluzol (200 mg einmal täglich) mit Placebo nach 48-wöchiger Behandlung bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie (SCA).
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
218
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Central South University Xiangya Hospital
-
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Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- CNS Trials
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- UCLA
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- UCSF
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida Health
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Emory
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago
-
Rolling Meadows, Illinois, Vereinigte Staaten, 60008
- Northwest Neurology, Ltd.
-
-
Maryland
-
Lutherville, Maryland, Vereinigte Staaten, 21093
- Johns Hopkins Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke University Movement Disorders Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Houston Methodist
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
- Swedish Health Services
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten mit einer bekannten oder vermuteten Diagnose der folgenden spezifischen hereditären Ataxien: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 und SCA10; derzeit nur Registrierung von SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 und SCA10 (die Obergrenze wurde für SCA6 und SCA8 erreicht (am 31. Mai 2019));
- Ein Proband sollte eine bestätigte genotypische Diagnose von einem CLIA-zertifizierten Labor haben (kann Testergebnisse vorlegen); oder,
- Ein Proband hat ein Familienmitglied, das eine bestätigte genotypische Diagnose von einem CLIA-zertifizierten Labor hat (kann Testergebnisse vorlegen) und bereit sein muss, sich einem Gentest zu unterziehen, um die zugrunde liegende SCA-Diagnose zu bestätigen; oder,
- Ein Proband hat eine bestätigte genotypische Diagnose von einem Labor, das nicht CLIA-zertifiziert ist, und muss bereit sein, sich einem Gentest zu unterziehen, um die zugrunde liegende SCA-Diagnose zu bestätigen; oder,
- Ein Proband hat klinische Beweise, die die Diagnose eines der oben genannten SCA-Genotypen stützen, hat aber keine produzierbaren Testergebnisse von einem CLIA-zertifizierten Labor, weder von einem Familienmitglied noch für sich selbst, und der Proband muss bereit sein, sich solchen Tests zu unterziehen, um dies zu bestätigen SCA-Diagnose (in diesem Fall muss das Zentrum vor der Randomisierung auf die Ergebnisse der genotypischen Tests warten)
- Fähigkeit, 8 Meter ohne menschliche Hilfe zu gehen (Stöcke und andere Geräte erlaubt)
- Screening f-SARA-Gesamtscore ≥3;
- Punktzahl ≥1 im Gangunterabschnitt der f-SARA
- Vom Prüfarzt als medizinisch stabil bei Baseline/Randomisierung bestimmt, wie anhand der Anamnese, körperlichen Untersuchung, Labortestergebnisse und Elektrokardiogrammtests festgestellt.
Ausschlusskriterien:
- Eine Differenz von ≥ 2 Punkten beim modifizierten funktionellen SARA-Score zwischen Screening und Ausgangswert
- MMSE-Punktzahl
- Jede andere Erkrankung als eine der in den Einschlusskriterien angegebenen erblichen Ataxien, die die Ataxiesymptome der Probanden überwiegend erklären oder wesentlich dazu beitragen könnte.
- Eine auffällige Spastik oder Dystonie, die nach Meinung des Prüfarztes die Fähigkeit des SARA-Instruments zur Beurteilung des zugrunde liegenden Schweregrades der Ataxie beeinträchtigen wird.
- Eine Punktzahl von 4 für jedes einzelne Element (Elemente 1-4) der f-SARA
- Patienten sollten beim Screening oder bei Studienbeginn ausgeschlossen werden, wenn medizinische Bedingungen aufgetreten sind oder sich der Krankheitsstatus geändert hat, was die Fähigkeit des SARA beeinträchtigen könnte, Änderungen im Schweregrad der Ataxie genau widerzuspiegeln.
- Aktive Lebererkrankung oder eine Vorgeschichte von hepatischer Unverträglichkeit gegenüber Medikamenten, die nach Einschätzung des Ermittlers medizinisch signifikant sind
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Arm 1: BHV-4157
Troriluzol 200 mg zum Einnehmen
|
200 mg oral
|
Placebo-Komparator: Arm 2: Placebo
Placebo 200 mg zum Einnehmen
|
200 mg oral
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Änderung der Gesamtpunktzahl der modifizierten Funktionsskala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (f-SARA) gegenüber dem Ausgangswert nach 48 Behandlungswochen.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Ein Anstieg des Gesamtscores weist auf eine Verschlechterung der Symptome hin.
|
Baseline bis Woche 48
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
1. Änderung des PIFAS-Scores (Patient Impression of Function and Activities of Daily Living Scale) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 der Randomisierungsphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Ein Anstieg des Gesamtscores weist auf eine Verschlechterung der Symptome hin.
|
Baseline bis Woche 48
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala „Aktivitäten des täglichen Lebens“ der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS-ADL) in Randomisierungswoche 48.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Ein Anstieg des Gesamtscores weist auf eine Verschlechterung der Symptome hin.
|
Baseline bis Woche 48
|
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Einstufung für Ataxie von der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS-FUNC) in Woche 48 der Randomisierungsphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Ein Anstieg des Gesamtscores weist auf eine Verschlechterung der Symptome hin.
|
Baseline bis Woche 48
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4. Häufigkeit von Probanden mit den folgenden unerwünschten Ereignissen (AEs), die aus Fallberichtsformularen identifiziert wurden: UEs (nach Schweregrad; nach Beziehung zum Studienmedikament; insgesamt); SAEs; und UEs, die zu einem Behandlungsabbruch führen.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 48
|
Baseline bis Woche 48
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
8. März 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
18. Februar 2022
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. Oktober 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. Januar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neurodegenerative Krankheiten
- Dyskinesien
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Kleinhirnerkrankungen
- Ataxia
- Zerebelläre Ataxie
- Spinozerebelläre Ataxien
- Spinozerebelläre Degenerationen
- Machado-Joseph-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- BHV4157-206
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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