Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Troriluzol u dorosłych pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową

7 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Faza III, długoterminowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie troriluzolu u dorosłych pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową.

Celem tego badania jest porównanie skuteczności troriluzolu (200 mg raz na dobę) z placebo po 48 tygodniach leczenia pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową (NZK).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

299

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Central South University Xiangya Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • CNS Trials
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • EMORY
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008
        • Northwest Neurology, Ltd.
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Stany Zjednoczone, 21093
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Movement Disorders Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Health Services

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby ze stwierdzoną lub podejrzewaną diagnozą następujących specyficznych dziedzicznych ataksji: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 i SCA10; obecnie rejestrowane są tylko SCA 1, SCA2, SCA3, SCA7 i SCA10 (osiągnięto limit dla SCA6 i SCA8 (31 maja 2019 r.));

    1. Pacjent powinien mieć potwierdzoną diagnozę genotypową z laboratorium certyfikowanego przez CLIA (może przedstawić wyniki badań); lub,
    2. Pacjent ma członka rodziny, który ma potwierdzoną diagnozę genotypową z laboratorium certyfikowanego przez CLIA (może przedstawić wyniki badań) i musi być gotowy do poddania się testom genetycznym w celu potwierdzenia rozpoznania SCA; lub,
    3. Pacjent ma potwierdzoną diagnozę genotypową z laboratorium, które nie ma certyfikatu CLIA i musi wyrazić chęć poddania się testom genetycznym w celu potwierdzenia podstawowej diagnozy SCA; lub,
    4. Pacjent ma dowody kliniczne potwierdzające diagnozę jednego z wyżej wymienionych genotypów SCA, ale nie ma dających się uzyskać wyników testów z laboratorium posiadającego certyfikat CLIA od członka rodziny lub dla siebie, a pacjent musi wyrazić chęć poddania się takim testom w celu potwierdzenia Diagnoza SCA (w tym przypadku ośrodek musi poczekać na wyniki badań genotypowych przed randomizacją)
  2. Możliwość przejścia 8 metrów bez pomocy człowieka (laski i inne urządzenia dozwolone)
  3. Całkowity wynik f-SARA w badaniu przesiewowym ≥3;
  4. Wynik ≥1 w podsekcji dotyczącej chodu w kwestionariuszu f-SARA
  5. Badacz ustalił, że jest medycznie stabilny na początku badania/randomizacji na podstawie wywiadu lekarskiego, badania przedmiotowego, wyników badań laboratoryjnych i elektrokardiogramu.

Kryteria wyłączenia:

  1. ≥ 2-punktowa różnica w zmodyfikowanym wyniku czynnościowym SARA między badaniem przesiewowym a wartością początkową
  2. Wynik MMSE
  3. Dowolny stan chorobowy inny niż jedna z dziedzicznych ataksji określonych w kryteriach włączenia, który może w przeważającej mierze wyjaśniać lub znacząco przyczyniać się do objawów ataksji u pacjentów.
  4. Wyraźna spastyczność lub dystonia, które w opinii badacza upośledzą zdolność instrumentu SARA do oceny nasilenia podstawowej ataksji.
  5. Wynik 4 w dowolnej pojedynczej pozycji (pozycje 1-4) f-SARA
  6. Pacjenci powinni zostać wykluczeni podczas badania przesiewowego lub na początku badania, jeśli wystąpiły stany chorobowe lub nastąpiła zmiana stanu chorobowego, która mogłaby zakłócić zdolność SARA do dokładnego odzwierciedlenia zmian w nasileniu ataksji.
  7. Czynna choroba wątroby lub nietolerancja leków w wątrobie w wywiadzie, która w ocenie badacza ma znaczenie medyczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Troryluzol

Faza randomizacji (randomizacja do 48 tygodnia):

Uczestnicy otrzymywali początkową dawkę kapsułek z 140 miligramów (mg) doustnie raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie 200 mg raz na dobę przez pozostałe 44 tygodnie 48-tygodniowego czasu trwania fazy randomizacji podwójnie ślepej ślepej ślepej.

Faza rozszerzenia otwartego (OLE) (OLE tydzień 1 do tygodnia 192): Uczestnicy, którzy byli uprawnieni i zgodzili się zapisać w fazę OLE, otrzymają troryluzol 200 mg kapsułki doustnie raz dziennie przez 4 tygodnie w zaślepiony sposób. Po 4 tygodniu Ole wszyscy uczestnicy otrzymają następnie otwartą etykietę Troryluzole 200 mg do tygodnia 192.
Lek: Troryluzol
Podawane ustnie
Komparator placebo: Placebo

Faza randomizacji (randomizacja do 48 tygodnia):

Uczestnicy otrzymywali kapsułki placebo pasujące do troryluzolu doustnie raz dziennie przez 48 tygodni fazy randomizacji podwójnie ślepej ślepej.

OLE Faza (tydzień 1 do tygodnia 192): Uczestnicy, którzy byli uprawnieni i zgodzili się zapisać w fazę OLE, otrzymają troryluzol 140 mg kapsułek ustnie raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie w ślepy sposób. Po 4 tygodniu Ole wszyscy uczestnicy otrzymają następnie otwartą etykietę Troryluzole 200 mg do tygodnia 192.
Lek: Placebo
Podawany doustnie
Lek: Troryluzol
Podawane ustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza randomizacji: zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali funkcjonalnej dla oceny i oceny całkowitych wyników ataksji (F-SARA) w 48 tygodniu u uczestników SCA
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48
F-SARA była 4-elementową skalą opartą na wydajności: 1-dobyt, 2-stawki, 3-letnia zakłócenie 4-letniego (0: normalne (bez upośledzenia), 1: Nieco upośledzona funkcja, ale nie wymaga pomocy, 2: Umiarkowanie upośledzona funkcja, ale potrzebuje pomocy w niektórych częściach zadania, 3: Dawno upośledzona funkcja do stopnia, że ​​pomoc jest potrzebna dla wszystkich części zadania, 4: Niezależnie od niepowodzenia funkcji). Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji; wahał się od 0 do 16. Wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. Negatywna zmiana wyniku wykazała poprawę.
Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza randomizacji: zmiana od wartości wyjściowej w wyczuciu funkcji i czynności codziennej skali życia (PIFAS) w 48 tygodniu u uczestników SCA
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
PIFAS był 17-elementowym instrumentem zaprojektowanym w celu oceny poziomu niepełnosprawności funkcjonalnej. Skala została podana do oceny, a elementy wybrano w celu objęcia domen o znaczeniu dla SCA (tj. Mobilność, mowa/połykanie i zmęczenie) oraz w celu przechwytywania funkcji i czynności codziennego życia w tych domenach. Oświadczenia zostały ocenione w 5-punktowej skali Likerta, od „0” odzwierciedlającego „nie wcale” do „4” odzwierciedlającego „bardzo”. Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji, wynosiła od 0 do 68. Wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. Negatywna zmiana wyniku wykazała poprawę.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Faza randomizacji: Zmiana od wartości wyjściowej w skali oceny Ataxia Friedreich - Aktywność codziennego życia (FARS -ADL) Całkowity wynik w 48 tygodniu Uczestników SCA
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
FARS była skalą składającą się z połączonych miar wydajności, FUNC (0-6, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), ADL z badaniem Paramount Neurologic (0-36, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), Farsn (0-125, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik). Całkowity wynik był sumą tych 3 podskal: 0-167, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. W przypadku tej pomiaru wyniku oceniono tylko podskórkę FARS-ADL. Była to skala wieloskładnikowa zaprojektowana do oceny domen neurologicznych dotkniętych ataksją Friedreicha, kolejnym dziedzicznym zaburzeniem ataksji móżdżku. Ta podskala została zatwierdzona w ataksji Friedreicha, była miarą niepełnosprawności funkcjonalnej i skorelowana z całkowitych wyników SARA. Oceniono 9 obszarów ADL z kategoriami odpowiedzi ocenionymi w 5-punktowej skali z „0” odzwierciedlającymi „normalną” i „4” odzwierciedlającą niezdolność do wykonywania określonej funkcji. Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji, od 0-36, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. FARS-ADL był administrowanym oceniającym.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Faza randomizacji: Zmiana od wartości wyjściowej w stopniowaniu funkcjonalnej skali ataksji ze skali oceny Ataxia Friedreicha (FARS-FUNC) w 48 tygodniu u uczestników SCA
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48

FARS była skalą składającą się z połączonych miar wydajności, FUNC (0-6, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), ADL z badaniem Paramount Neurologic (0-36, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), Farsn (0-125, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik). Całkowity wynik był sumą tych 3 podskal; 0-167, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik.

W przypadku tej pomiaru wyniku oceniono tylko podskórkę FARS-FUNC. FARS-FUNC był podskala FARS zaprojektowany w celu zapewnienia funkcjonalnej inscenizacji ataksji, w której klinicyści zostali poproszeni o ocenę funkcji w 6-stopniowym systemie inscenizacji, z „0” odzwierciedlającymi „normalne” i „6” odzwierciedlając etap uczestnika, był „całkowity niepełnosprawny”.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Faza randomizacji: liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (TEAES), poważne zdarzenia niepożądane (TESAES); i AE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku badanego do tygodnia 48 plus 30 dni (maksymalny czas trwania: 52 tygodnie)
AE zdefiniowano jako każde nowe niezdolne występowanie medyczne lub pogorszenie wcześniej istniejącego stanu medycznego u uczestnika, który niekoniecznie miał związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE zdefiniowano jako każdą AE, która spowodowała śmierć, zagraża życiu, wymagana hospitalizacja szpitalna lub wydłużenie istniejącej hospitalizacji, spowodowane trwałą lub znaczącą niepełnosprawnością/niezdolnością do niepowodzenia, była wrodzoną deką anomaliczną/porodową w potomstwie uczestnika uczestnika lub została uznana za kolejne ważne zdarzenie medyczne. AES-Emergent AES (TEAES) w fazie randomizacji obejmowały każdy AE z datą początkową w pierwszym dniu podwójnie ślepej próby leku i do pierwszego dnia leku z otwartym badaniem w fazie przedłużenia (dla uczestników wprowadzających fazę przedłużenia) lub ostatniego dnia badania badania fazy randomizacji + 30 dni.
Od pierwszej dawki leku badanego do tygodnia 48 plus 30 dni (maksymalny czas trwania: 52 tygodnie)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza randomizacji: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitych wyniku F-SARA w 48 tygodniu u uczestników SCA3
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48
F-SARA była 4-elementową skalą opartą na wydajności: 1-dobyt, 2-stawki, 3-letnia zakłócenie 4-letniego (0: normalne (bez upośledzenia), 1: Nieco upośledzona funkcja, ale nie wymaga pomocy, 2: Umiarkowanie upośledzona funkcja, ale potrzebuje pomocy w niektórych częściach zadania, 3: Dawno upośledzona funkcja do stopnia, że ​​pomoc jest potrzebna dla wszystkich części zadania, 4: Niezależnie od niepowodzenia funkcji). Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji; wahał się od 0 do 16. Wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. Negatywna zmiana wyniku pokazuje poprawę.
Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48
Faza randomizacji: zmiana od wartości wyjściowej w PIFAS Całkowity wynik w 48 tygodniu u uczestników SCA3
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
PIFAS był 17-elementowym instrumentem zaprojektowanym w celu oceny poziomu niepełnosprawności funkcjonalnej. Skala jest podawana oceniającym, a elementy wybrano w celu objęcia domen o znaczeniu dla SCA (tj. Mobilność, mowa/połykanie i zmęczenie) oraz w celu przechwytywania funkcji i czynności codziennego życia w tych domenach. Oświadczenia są oceniane w 5-punktowej skali Likerta, od „0” odzwierciedlającego „nie wcale” do „4” odzwierciedlającego „bardzo”. Całkowity wynik jest uzyskiwany jako suma poszczególnych pozycji, wahała się od 0 do 68. Wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. Negatywna zmiana wyniku wykazała poprawę.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Faza randomizacji: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitych wyniku FARS-ADL w 48 tygodniu u uczestników SCA3
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
FARS była skalą składającą się z połączonych miar wydajności, FUNC (0-6, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), ADL z badaniem Paramount Neurologic (0-36, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), Farsn (0-125, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik). Całkowity wynik był sumą tych 3 podskal: 0-167, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. W przypadku tej pomiaru wyniku oceniono tylko podskórkę FARS-ADL. Była to skala wieloskładnikowa zaprojektowana do oceny domen neurologicznych dotkniętych ataksją Friedreicha, kolejnym dziedzicznym zaburzeniem ataksji móżdżku. Ta podskala została zatwierdzona w ataksji Friedreicha, była miarą niepełnosprawności funkcjonalnej i skorelowana z całkowitych wyników SARA. Oceniono 9 obszarów ADL z kategoriami odpowiedzi ocenionymi w 5-punktowej skali z „0” odzwierciedlającymi „normalną” i „4” odzwierciedlającą niezdolność do wykonywania określonej funkcji. Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji, od 0-36, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik. FARS-ADL był administrowanym oceniającym.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Faza randomizacji: Zmiana od wartości wyjściowej w Całkowity wynik FARS-FUNC w 48 tygodniu u uczestników SCA3
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48

FARS była skalą składającą się z połączonych miar wydajności, FUNC (0-6, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), ADL z badaniem Paramount Neurologic (0-36, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik), Farsn (0-125, wyższy wynik wskazał najgorszy wynik). Całkowity wynik był sumą tych 3 podskal; 0-167, wyższy wynik wskazał na najgorszy wynik.

W przypadku tej pomiaru wyniku oceniono tylko podskórkę FARS-FUNC. FARS-FUNC był podskala FARS zaprojektowany w celu zapewnienia funkcjonalnej inscenizacji ataksji, w której klinicyści zostali poproszeni o ocenę funkcji w 6-stopniowym systemie inscenizacji, z „0” odzwierciedlającymi „normalne” i „6” odzwierciedlając etap uczestnika, był „całkowity niepełnosprawny”.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
Zmiana od wartości wyjściowej w klinicznym globalnym wrażeniu - globalna skala poprawy (CGI -I) u uczestników SCA3
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48
CGI-I był 7-punktową skalą, która wymagała od klinicystów oceny, jak bardzo choroba uczestnika poprawiła się lub pogorszyła w stosunku do wizyty podstawowej i została oceniona w skali 7 punktów: 1 = „bardzo ulepszona”, 2 = „znacznie ulepszona”, 3 = „Minimalnie ulepszona”, 4 = „bez zmiany”, 5 = „minimalnie gorsze”, 6 = „znacznie gorsze” i znacznie gorsze ”. Wyższe wyniki wskazały na większe upośledzenie.
Linia bazowa randomizacji; Tydzień 48
Wydarzenia upadków w troriluzolu w porównaniu do placebo dla wszystkich uczestników SCA
Ramy czasowe: Linia bazowa randomizacji, tydzień 48
AE upadku odnotowano, jeśli nastąpiło pogorszenie częstotliwości upadków lub jeśli upadek był związany z urazem.
Linia bazowa randomizacji, tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lutego 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BHV4157-206

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj