NUT正中線がんにおけるGSK525762の思いやりのある使用個別リクエストプログラム

包含基準

1. 次の 3 つの条件をすべて満たす参加者が対象となります。

   • -IHCによって決定されるNUTタンパク質の異所性発現および/またはFISHによって決定されるNUT遺伝子転座の検出に基づくNUT正中線がんの診断。
   • 満足のいく代替治療がない。と
   • 適応症におけるモリブレシブのベネフィットとリスクの比率がプラスであると信じる理由があります。
2. 書面によるインフォームド コンセントは、参加者または法的に権限を与えられた代理人から得ることができます。
3. -参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で16歳以上でなければなりません。
4. 次のように定義された適切な臓器機能を示します：血液学的絶対好中球数（ANC）≥1.5 X 109 /リットル（L）;血小板 ≥100 X 109/L ;ヘモグロビン≧9.0 グラム/デシリットル; -総ビリルビン≤1.5 x X ULN（正常の上限）（ビリルビンが分画され、直接ビリルビンが35％未満の場合、または参加者がギルバート症候群と診断されている場合、分離ビリルビン> 1.5 X ULNが許容されます）; -アラニントランスアミナーゼ≤2.5 X ULNまたは≤5 X ULNで、文書化された肝転移/腫瘍浸潤; -プロトロンビン時間（PT）または部分トロンボプラスチン時間（PTT）≤1.5 X正常上限（ULN）; -腎クレアチニンまたは計算されたクレアチニンクリアランス[計算または直接測定] ≤1.5 X ULNまたは≥50 mL /分;駆出率 ≥ 正常下限 (LLN);トロポニン≤ULN

5. -妊娠していない、授乳中の女性参加者で、次のいずれかに該当する：

   a.出産の可能性のある女性 (WOCBP) ではないか、または WOCBP であり、非常に効果的な避妊法を使用している (失敗率は年間 1% 未満、付録 5 を参照)、できれば介入期間中、使用者への依存度が低いそして、モリブレシブの最後の投与から少なくとも7か月間。 治験責任医師は、モリブレシブの初回投与との関連で避妊法の有効性を評価する必要があります。

6. -出産の可能性のある女性参加者：モリブレシブの初回投与前72時間以内に陰性の高感度血清妊娠検査（現地の規制に従って）。
7. 注: 治験責任医師は、病歴、月経歴、および最近の性行為のレビューを担当し、妊娠が早期発見されていない女性が含まれるリスクを減らします。
8. 男性参加者は、介入期間中およびモリブレシブの最終投与後少なくとも16週間、以下に同意する場合に参加する資格があります。
9. 精子提供を控える
10. さらに、出産の可能性のある女性のパートナーがいる場合は、次のいずれかを行います。

好みの通常のライフスタイルとして異性愛者の性交を控え（長期的かつ持続的に禁欲する）、禁欲を続けることに同意する -または- 男性用コンドームを使用することに同意し、女性パートナーが妊娠していない場合、パートナーは追加の非常に効果的なコンドームを使用することに同意する失敗率が年間1%未満の避妊方法。

除外基準

1. -モリブレシブの初回投与前7日以内の治療レベルでの抗凝固薬（ワルファリン、ヘパリンなど）の使用。 低用量（予防的）抗凝固薬（低分子量ヘパリン（LMWH）または経口抗凝固薬など）は許可されています。 さらに、必要に応じて、現地の制度慣行に従って INR を監視する必要があります。
2. -非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の同時使用（NSAIDが他の鎮痛薬または高用量アスピリンよりも有益な場合を除く）（毎日最大100 mgのPOを許可）.
3. -既知の出血性疾患の病歴または臨床的に重大な出血の病歴を持つ参加者（例、GI、神経学的）過去6か月以内。

4. -次のいずれかによって証明される心臓異常の証拠：

   • -病歴または現在の臨床的に重要な伝導異常、制御されていない不整脈または高血圧。
   • -現在のクラスII以上のうっ血性心不全の病歴または証拠 ニューヨーク心臓協会（NYHA）によって定義されています。
   • -急性冠症候群（不安定狭心症および心筋梗塞を含む）、冠動脈形成術、またはステント留置術の最近の病歴（過去3か月以内）
   • ベースラインQTcF間隔≧480ミリ秒
5. -現在活動中の肝臓または胆道疾患（ギルバート症候群または無症候性胆石、肝臓転移、または治験責任医師による安定した慢性肝疾患を除く）。
6. -重度または制御されていない全身性疾患の証拠（例、不安定または代償性のない呼吸器、肝臓、腎臓、心臓の疾患、または臨床的に重大な出血エピソード）。 -深刻なおよび/または不安定な既存の医学的または精神医学的障害、または参加者の安全を妨げる可能性のあるその他の状態、インフォームドコンセントまたは調査官の意見によるコンプライアンス。

7. -スクリーニング時のB型肝炎表面抗原（HBsAg）またはC型肝炎抗体検査結果の存在。

   注: 以前に解決された疾患による陽性の C 型肝炎抗体を持つ参加者は、確認の陰性 C 型肝炎 RNA PCR が取得された場合にのみ登録できます。

8. -既知のHIV感染の病歴。
9. 過去 28 日以内の 24 時間に小さじ 1 杯を超える喀血。
10. GSK525762 は、ベンゾジアゼピン クラスの分子です。 -モリブレシブに対する深刻な既知の即時型または遅延型過敏症反応、または化学的にモリブレシブに関連する薬物に対する特異性。