NUT 정중선 암종에서 GSK525762에 대한 동정적 사용 개별 요청 프로그램

포함 기준

1. 다음 세 가지 기준을 모두 충족하는 참가자는 자격이 있습니다.

   • IHC에 의해 결정된 NUT 단백질의 이소성 발현 및/또는 FISH에 의해 결정된 NUT 유전자 전위의 검출에 기초한 NUT 정중선 암종의 진단.
   • 만족스러운 대체 치료법이 없습니다. 그리고
   • 적응증에서 molibresib의 이익:위험 비율이 긍정적이라고 믿을 만한 이유가 있습니다.
2. 참가자 또는 법적 권한을 위임받은 대리인으로부터 서면 동의서를 얻을 수 있습니다.
3. 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 16세 이상이어야 합니다.
4. 다음과 같이 정의된 적절한 장기 기능을 증명: 혈액학적 절대 호중구 수(ANC) ≥1.5 X 109/리터(L) ; 혈소판 ≥100 X 109/L; 헤모글로빈≥9.0 g/데시리터 ; 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x X ULN(정상 상한)(분리된 빌리루빈 >1.5 X ULN은 빌리루빈이 분할되고 직접 빌리루빈 < 35% 또는 참가자가 길버트 증후군 진단을 받은 경우 허용됨); 문서화된 간 전이/종양 침윤이 있는 알라닌 트랜스아미나제 ≤ 2.5 X ULN 또는 ≤ 5 X ULN; 프로트롬빈 시간(PT) 또는 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) ≤ 1.5 X 정상 상한(ULN); 신장 크레아티닌 또는 계산된 크레아티닌 청소율[계산되거나 직접 측정됨] ≤1.5 X ULN 또는 ≥ 50 mL/min; 박출률 ≥ 정상 하한(LLN); 트로포닌 ≤ ULN

5. 임신하지 않았거나 모유 수유 중이며 다음 중 하나 이상이 적용되는 여성 참가자:

   ㅏ. 가임기 여성(WOCBP)이 아님 또는 WOCBP이고 개입 기간 동안 바람직하게는 사용자 의존도가 낮은 매우 효과적인(연간 1% 미만의 실패율, 부록 5 참조) 피임 방법을 사용하고 있습니다. molibresib의 마지막 투여 후 최소 7개월 동안. 시험자는 molibresib의 첫 번째 용량과 관련하여 피임 방법의 효과를 평가해야 합니다.

6. 가임기 여성 참가자: molibresib의 첫 투여 전 72시간 이내에 고감도 혈청 임신 검사(현지 규정에 따라 요구됨) 음성.
7. 참고: 조사관은 조기에 발견되지 않은 임신을 가진 여성의 포함 위험을 줄이기 위해 병력, 생리 이력 및 최근 성행위를 검토할 책임이 있습니다.
8. 남성 참가자는 개입 기간 동안 그리고 molibresib의 마지막 투여 후 최소 16주 동안 다음에 동의하는 경우 참여할 수 있습니다.
9. 정자 기증 자제
10. 또한 가임 여성 파트너가 있는 경우 다음 중 하나를 수행합니다.

선호하는 일반적인 생활 방식으로 이성애 성교를 금하고(장기적이고 지속적으로 금욕) 금욕을 유지하는 데 동의합니다. 실패율이 연간 1% 미만인 피임법.

제외 기준

1. molibresib의 첫 투여 전 7일 이내에 치료 수준의 항응고제(예: 와파린, 헤파린) 사용. 저용량(예방적) 항응고제(예: 저분자량 헤파린(LMWH) 또는 경구용 항응고제)는 허용됩니다. 또한 INR은 현지 기관 관행에 따라 적절하게 모니터링되어야 합니다.
2. NSAID가 다른 진통제 또는 고용량 아스피린(매일 최대 100mg PO 허용)보다 이점을 제공하는 경우를 제외하고 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 동시 사용.
3. 지난 6개월 이내에 알려진 출혈 장애 병력 또는 임상적으로 유의한 출혈(예: 위장관, 신경학적) 병력이 있는 참가자.

4. 다음 중 하나로 입증되는 심장 이상의 증거:

   • 병력 또는 현재 임상적으로 유의한 전도 이상, 조절되지 않는 부정맥 또는 고혈압.
   • 뉴욕 심장 협회(NYHA)에서 정의한 현재 ≥클래스 II 울혈성 심부전의 병력 또는 증거.
   • 급성 관상동맥 증후군(불안정 협심증 및 심근경색 포함), 관상동맥 성형술 또는 스텐트 삽입술의 최근 병력(지난 3개월 이내)
   • 기준선 QTcF 간격 ≥480msec
5. 현재 활성 간 또는 담도 질환(길버트 증후군 또는 무증상 담석, 간 전이 또는 조사자 평가에 따른 안정한 만성 간 질환 제외).
6. 중증 또는 조절되지 않는 전신 질환의 증거(예: 불안정하거나 보상되지 않는 호흡기, 간, 신장, 심장 질환 또는 임상적으로 유의한 출혈 에피소드). 심각하고/또는 불안정한 기존의 의학적 또는 정신과적 장애 또는 참가자의 안전을 방해할 수 있는 기타 상태, 정보에 입각한 동의 또는 연구자의 의견 준수를 얻습니다.

7. 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원(HBsAg)의 존재 또는 양성 C형 간염 항체 검사 결과.

   참고: 이전에 해결된 질병으로 인해 C형 간염 항체가 양성인 참가자는 확증적인 음성 C형 간염 RNA PCR을 얻은 경우에만 등록할 수 있습니다.

8. 알려진 HIV 감염의 병력.
9. 객혈 > 지난 28일 이내에 24시간 동안 1티스푼 초과.
10. GSK525762는 벤조디아제핀 계열 분자입니다. molibresib 또는 molibresib과 화학적으로 관련된 약물에 대한 특이성에 대해 알려진 모든 심각한 즉시 또는 지연 과민 반응(들).