両側性の特発性パーキンソン病患者におけるOXB-102（AXO-Lenti-PD）の研究 (SUNRISE-PD)
2022年4月27日 更新者：Sio Gene Therapies
両側性特発性パーキンソン病（SUNRISE-PD）患者におけるOXB-102（AXO-Lenti-PD）の第I/II相安全性および用量評価研究
この調査は 2 つの部分で構成されています。
パート A では、パーキンソン病の参加者における OXB-102 (AXO-Lenti-PD) の複数回投与の安全性と忍容性を評価します。
パート B では、パーキンソン病の参加者における OXB-102 の選択された用量の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
この調査は 2 つの部分で構成されています。
パート A は非盲検の用量漸増フェーズであり、参加者はコホートに登録され、OXB-102 (AXO-Lenti-PD) の約 3 つの漸増用量のうちの 1 つを受けます。
パート B は無作為化された二重盲検段階で、参加者はパート A から選択された用量を受けるアクティブ グループ、または模倣手術 (ISP) を受ける対照グループのいずれかに無作為に割り付けられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
26年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 両側性特発性PDと診断されました
- 手術時30～70歳の男女
- -統一パーキンソン病評価尺度（UPDRS）（パートIII）のスコアが「オフ」投薬状態で30〜60の間
- 運動の変動および/または運動障害の存在
- -外科的介入の候補者
- Hoehn and Yahr (H&Y) ステージ 3 または 4 の「オフ」投薬状態
- -少なくとも900 mgのレボドパ等価日用量（LEDD）によるスクリーニング前の4週間、L-DOPAを含むPD薬の安定投与
主な除外基準:
- 精神病の病歴またはドーパミン遮断薬による現在の治療歴、および抗精神病薬への以前の定期的な暴露
- -深部脳刺激（DBS）を含む、PDの治療のための定位手術またはその他の手術の歴史
- -以前の細胞または遺伝子導入療法研究への参加
- 麻酔使用の禁忌
- -抗凝固療法による現在または予想される治療、または手術前後に一時的に中止できない抗凝固療法の使用
- 多系統萎縮症の診断
- 大槽、透明中隔、重度の皮質または皮質下萎縮の徴候、脳腫瘍、血管疾患、外傷または動静脈奇形などの異常なMRI所見
- 認知症の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：OXB-102 ドーズレベル1
OXB-102 用量レベル 1 単回投与 (パート A: 非盲検)
|
被殻への OXB-102 (遺伝子治療) の脳神経外科的送達
他の名前：
|
|
実験的：OXB-102 ドーズレベル2
OXB-102 用量レベル2単回投与（パートA：非盲検）
|
被殻への OXB-102 (遺伝子治療) の脳神経外科的送達
他の名前：
|
|
実験的：OXB-102 ドーズレベル3
OXB-102 用量レベル3単回投与（パートA：非盲検）
|
被殻への OXB-102 (遺伝子治療) の脳神経外科的送達
他の名前：
|
|
実験的：OXB-102 選択用量
OXB-102単回投与の選択用量（パートB：二重盲検）
|
被殻への OXB-102 (遺伝子治療) の脳神経外科的送達
他の名前：
|
|
偽コンパレータ：模倣手術
両側皮膚切開による全身麻酔（パートB：二重盲検）
|
パート B のコントロール グループに無作為に割り付けられた参加者は、ISP を受け取ります。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療緊急有害事象および重篤な有害事象の発生率によって測定される OXB-102 の安全性
時間枠：3 か月の時点
|
治療の緊急有害事象および重篤な有害事象は、国立がん研究所有害事象共通用語基準（CTCAE）、バージョン4.0によって重症度について評価されます。
|
3 か月の時点
|
|
臨床検査分析の変化によって測定されるOXB-102の安全性
時間枠：3 か月の時点
|
臨床検査分析における臨床的に重要な変更の数
|
3 か月の時点
|
|
バイタルサインの変化によって測定されるOXB-102の安全性
時間枠：3 か月の時点
|
バイタルサインの臨床的に重要な変化の数
|
3 か月の時点
|
|
脳MRI所見の変化によって測定されるOXB-102の安全性
時間枠：3 か月の時点
|
脳MRI所見における臨床的に重要な変化の数
|
3 か月の時点
|
|
身体検査の変化によって測定されるOXB-102の安全性
時間枠：3 か月の時点
|
身体診察における臨床的に重要な変化の数
|
3 か月の時点
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
「オフ」および「オン」の投薬状態で定義された統合パーキンソン病評価尺度 (UPDRS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
|
ベースラインから 6 か月
|
|
参加者の日記によって評価されたベースラインと比較した、覚醒中の「オフ」時間の変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
|
ベースラインから 6 か月
|
|
ジスキネジア評価尺度スコアの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月
|
ベースラインから 6 か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Erika De Boever, DDS, PhD、Sio Gene Therapies
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月17日
一次修了 (実際)
2022年4月12日
研究の完了 (実際)
2022年4月12日
試験登録日
最初に提出
2018年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月24日
最初の投稿 (実際)
2018年10月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月27日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。