Studie von OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bei Patienten mit bilateraler, idiopathischer Parkinson-Krankheit (SUNRISE-PD)
27. April 2022 aktualisiert von: Sio Gene Therapies
Eine Phase-I/II-Sicherheits- und Dosisbewertungsstudie von OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bei Patienten mit bilateraler idiopathischer Parkinson-Krankheit (SUNRISE-PD)
Diese Studie besteht aus zwei Teilen.
Teil A wird die Sicherheit und Verträglichkeit von Mehrfachdosen von OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit bewerten.
Teil B wird die Sicherheit und Wirksamkeit der ausgewählten Dosis von OXB-102 bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit bewerten.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie besteht aus zwei Teilen.
Teil A ist eine Open-Label-Dosis-Eskalationsphase, in der die Teilnehmer in Kohorten aufgenommen werden und eine von ungefähr drei eskalierenden Dosen von OXB-102 (AXO-Lenti-PD) erhalten.
Teil B ist eine randomisierte, doppelblinde Phase, in der die Teilnehmer randomisiert entweder einer aktiven Gruppe zugeteilt werden, die die ausgewählte Dosis aus Teil A erhält, oder einer Kontrollgruppe, die ein imitiertes chirurgisches Verfahren (ISP) erhält.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Créteil, Frankreich, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
26 Jahre bis 66 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Diagnostiziert mit bilateraler idiopathischer PD
- Männer/Frauen zwischen 30 und 70 Jahren zum Zeitpunkt der Operation
- Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (Teil III) Punktzahl zwischen 30 und 60 im Medikationszustand „OFF“.
- Vorhandensein von motorischen Schwankungen und/oder dyskinetischen Bewegungen
- Kandidat für einen chirurgischen Eingriff
- Hoehn und Yahr (H&Y) Stadium 3 oder 4 im Medikationszustand „OFF“.
- Stabile Dosierung von PD-Medikamenten, einschließlich L-DOPA, für vier Wochen vor dem Screening mit Levodopa-äquivalenter Tagesdosis (LEDD) von mindestens 900 mg
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer Psychose oder aktuelle Behandlung mit Dopaminblockern und vorheriger regelmäßiger Kontakt mit Antipsychotika
- Vorgeschichte einer stereotaktischen oder anderen Operation zur Behandlung von PD, einschließlich Tiefenhirnstimulation (DBS)
- Teilnahme an einer früheren Zell- oder Gentransfertherapiestudie
- Gegenanzeigen zur Anwendung der Anästhesie
- Aktuelle oder geplante Behandlung mit Antikoagulanzien oder die Anwendung einer Antikoagulationstherapie, die zum Zeitpunkt der Operation nicht vorübergehend gestoppt werden kann
- Diagnose einer Multisystematrophie
- Auffällige MRT-Befunde wie Megacisterna, Septum pellucidum, Zeichen einer schweren kortikalen oder subkortikalen Atrophie, Hirntumoren, Gefäßerkrankungen, Traumata oder arteriovenöse Fehlbildungen
- Vorhandensein von Demenz
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: OXB-102 Dosisstufe 1
OXB-102 Dosisstufe 1 Einzelverabreichung (Teil A: offen)
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Neurochirurgische Verabreichung von OXB-102 (Gentherapie) an das Putamen
Andere Namen:
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Experimental: OXB-102 Dosisstufe 2
OXB-102 Dosisstufe 2 Einzelverabreichung (Teil A: offen)
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Neurochirurgische Verabreichung von OXB-102 (Gentherapie) an das Putamen
Andere Namen:
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Experimental: OXB-102 Dosisstufe 3
OXB-102 Dosisstufe 3 Einzelverabreichung (Teil A: offen)
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Neurochirurgische Verabreichung von OXB-102 (Gentherapie) an das Putamen
Andere Namen:
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Experimental: OXB-102 Ausgewählte Dosis
Ausgewählte Dosis von OXB-102 Einzelverabreichung (Teil B: doppelblind)
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Neurochirurgische Verabreichung von OXB-102 (Gentherapie) an das Putamen
Andere Namen:
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Schein-Komparator: Nachahmung eines chirurgischen Verfahrens
Allgemeinanästhesie mit beidseitigen Hautschnitten (Teil B: doppelblind)
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Teilnehmer, die in Teil B in die Kontrollgruppe randomisiert wurden, erhalten einen ISP
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit von OXB-102 gemessen an der Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 3 Monate Zeitpunkt
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Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) des National Cancer Institute, Version 4.0, hinsichtlich ihres Schweregrades bewertet
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3 Monate Zeitpunkt
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Sicherheit von OXB-102, gemessen anhand von Änderungen in der klinischen Laboranalyse
Zeitfenster: 3 Monate Zeitpunkt
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Anzahl klinisch signifikanter Veränderungen in der klinischen Laboranalyse
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3 Monate Zeitpunkt
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Sicherheit von OXB-102, gemessen an Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: 3 Monate Zeitpunkt
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Anzahl der klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen
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3 Monate Zeitpunkt
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Sicherheit von OXB-102, gemessen an Veränderungen der MRT-Befunde des Gehirns
Zeitfenster: 3 Monate Zeitpunkt
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Anzahl der klinisch signifikanten Veränderungen der MRT-Befunde des Gehirns
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3 Monate Zeitpunkt
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Sicherheit von OXB-102, gemessen anhand von Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 3 Monate Zeitpunkt
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Anzahl der klinisch signifikanten Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
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3 Monate Zeitpunkt
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der Scores der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS), die in den Medikationszuständen „OFF“ und „ON“ definiert sind
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
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Baseline bis 6 Monate
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Änderung der „OFF“-Zeit während des Wachtages im Vergleich zum Ausgangswert, wie in den Tagebüchern der Teilnehmer festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
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Baseline bis 6 Monate
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Änderung der Punktzahl der Dyskinesie-Bewertungsskala
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
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Baseline bis 6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. Oktober 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
12. April 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
12. April 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Oktober 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. Mai 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. April 2022
Zuletzt verifiziert
1. April 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- OXB-102-01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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