Studie av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos pasienter med bilateral, idiopatisk Parkinsons sykdom (SUNRISE-PD)
27. april 2022 oppdatert av: Sio Gene Therapies
En fase I/II-sikkerhets- og doseevalueringsstudie av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos pasienter med bilateral idiopatisk Parkinsons sykdom (SUNRISE-PD)
Denne studien består av to deler.
Del A vil evaluere sikkerheten og toleransen til flere doser av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos deltakere med Parkinsons sykdom.
Del B vil vurdere sikkerheten og effekten av den valgte dosen av OXB-102 hos deltakere med Parkinsons sykdom.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien består av to deler.
Del A er en åpen dose-eskaleringsfase der deltakerne er registrert i kohorter og vil motta en av omtrent tre eskalerende doser av OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
Del B er en randomisert, dobbeltblind fase der deltakerne vil bli randomisert til enten en aktiv gruppe som mottar den valgte dosen fra del A, eller til en kontrollgruppe som mottar en imitasjonskirurgisk prosedyre (ISP).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
26 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnostisert med bilateral idiopatisk PD
- Menn/kvinner mellom 30 og 70 år på operasjonstidspunktet
- Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) (del III) poengsum på mellom 30 og 60 i "AV" medisineringstilstand
- Tilstedeværelse av motoriske svingninger og/eller dyskinetiske bevegelser
- Kandidat for kirurgisk inngrep
- Hoehn og Yahr (H&Y) trinn 3 eller 4 i "AV" medisineringstilstand
- Stabil dosering av PD-medisiner, inkludert L-DOPA, i fire uker før screening med Levodopa ekvivalent daglig dose (LEDD) på minst 900 mg
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med psykose eller nåværende behandling med dopaminblokkerende midler og tidligere regelmessig eksponering for antipsykotiske midler
- Historie med stereotaktisk eller annen kirurgi for behandling av PD, inkludert dyp hjernestimulering (DBS)
- Deltakelse i en tidligere celle- eller genoverføringsterapistudie
- Kontraindikasjoner for bruk av anestesi
- Nåværende eller forventet behandling med antikoagulasjonsbehandling eller bruk av antikoagulasjonsbehandling som ikke kan stoppes midlertidig rundt operasjonstidspunktet
- Diagnose av multippel systematrofi
- Unormale MR-funn som mega cisterna, septum pellucidum, tegn på alvorlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjernesvulster, vaskulære sykdommer, traumer eller arteriovenøse misdannelser
- Tilstedeværelse av demens
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: OXB-102 Dosenivå 1
OXB-102 Dosenivå 1 enkeltadministrasjon (Del A: åpen etikett)
|
Nevrokirurgisk levering av OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: OXB-102 Dosenivå 2
OXB-102 dosenivå 2 enkeltadministrasjon (del A: åpen etikett)
|
Nevrokirurgisk levering av OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: OXB-102 Dosenivå 3
OXB-102 Dosenivå 3 enkeltadministrasjon (del A: åpen etikett)
|
Nevrokirurgisk levering av OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: OXB-102 Valgt dose
Valgt dose av OXB-102 enkel administrering (del B: dobbeltblind)
|
Nevrokirurgisk levering av OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navn:
|
|
Sham-komparator: Imitasjonskirurgisk prosedyre
Generell anestesi med bilaterale hudsnitt (del B: dobbeltblind)
|
Deltakere som er randomisert til kontrollgruppen i del B vil motta en ISP
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet for OXB-102 målt ved forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 3 måneders tidpunkt
|
Behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil bli vurdert av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 4.0, for alvorlighetsgrad
|
3 måneders tidpunkt
|
|
Sikkerhet for OXB-102 målt ved endringer i klinisk laboratorieanalyse
Tidsramme: 3 måneders tidpunkt
|
Antall klinisk signifikante endringer i klinisk laboratorieanalyse
|
3 måneders tidpunkt
|
|
Sikkerheten til OXB-102 målt ved endringer i vitale tegn
Tidsramme: 3 måneders tidpunkt
|
Antall klinisk signifikante endringer i vitale tegn
|
3 måneders tidpunkt
|
|
Sikkerhet for OXB-102 målt ved endringer i hjerne-MR-funn
Tidsramme: 3 måneders tidpunkt
|
Antall klinisk signifikante endringer i hjerne-MR-funn
|
3 måneders tidpunkt
|
|
Sikkerheten til OXB-102 målt ved endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: 3 måneders tidpunkt
|
Antall klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse
|
3 måneders tidpunkt
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) score definert i "AV" og "PÅ" medisintilstander
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
|
Endring i "AV"-tid under våken dag sammenlignet med baseline som vurdert av deltakerdagbøker
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
|
Endring i vurderingsskala for dyskinesi
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. oktober 2018
Primær fullføring (Faktiske)
12. april 2022
Studiet fullført (Faktiske)
12. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. oktober 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. oktober 2018
Først lagt ut (Faktiske)
25. oktober 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OXB-102-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .