Étude sur l'OXB-102 (AXO-Lenti-PD) chez des patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique bilatérale (SUNRISE-PD)
27 avril 2022 mis à jour par: Sio Gene Therapies
Une étude de phase I/II d'évaluation de l'innocuité et de la dose d'OXB-102 (AXO-Lenti-PD) chez des patients atteints de la maladie de Parkinson idiopathique bilatérale (SUNRISE-PD)
Cette étude se compose de deux parties.
La partie A évaluera l'innocuité et la tolérabilité de doses multiples d'OXB-102 (AXO-Lenti-PD) chez des participants atteints de la maladie de Parkinson.
La partie B évaluera l'innocuité et l'efficacité de la dose sélectionnée d'OXB-102 chez les participants atteints de la maladie de Parkinson.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude se compose de deux parties.
La partie A est une phase d'escalade de dose en ouvert dans laquelle les participants sont inscrits dans des cohortes et recevront l'une des trois doses croissantes d'OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
La partie B est une phase randomisée en double aveugle au cours de laquelle les participants seront randomisés soit dans un groupe actif recevant la dose sélectionnée de la partie A, soit dans un groupe témoin recevant une procédure chirurgicale d'imitation (ISP).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Créteil, France, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
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London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
26 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostiqué avec une MP idiopathique bilatérale
- Hommes/femmes entre 30 et 70 ans au moment de la chirurgie
- Score sur l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) (partie III) entre 30 et 60 dans l'état médicamenteux "OFF"
- Présence de fluctuations motrices et/ou de mouvements dyskinétiques
- Candidat à une intervention chirurgicale
- Hoehn et Yahr (H&Y) Stade 3 ou 4 dans l'état de médication "OFF"
- Dosage stable des médicaments contre la maladie de Parkinson, y compris la L-DOPA, pendant quatre semaines avant le dépistage avec une dose quotidienne équivalente de lévodopa (LEDD) d'au moins 900 mg
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents de psychose ou traitement en cours par des agents bloquant la dopamine et exposition antérieure régulière à des agents antipsychotiques
- Antécédents de chirurgie stéréotaxique ou autre pour le traitement de la MP, y compris la stimulation cérébrale profonde (DBS)
- Participation à une étude antérieure de thérapie de transfert de cellules ou de gènes
- Contre-indications à l'utilisation de l'anesthésie
- Traitement actuel ou prévu avec un traitement anticoagulant ou l'utilisation d'un traitement anticoagulant qui ne peut pas être temporairement arrêté au moment de la chirurgie
- Diagnostic de l'atrophie multisystématisée
- Résultats anormaux de l'IRM tels que méga citerne, septum pellucidum, signes d'atrophie corticale ou sous-corticale sévère, tumeurs cérébrales, maladies vasculaires, traumatismes ou malformations artério-veineuses
- Présence de démence
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: OXB-102 Dose niveau 1
OXB-102 Dose Niveau 1 Administration Unique (Partie A : en ouvert)
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Administration neurochirurgicale d'OXB-102 (thérapie génique) au putamen
Autres noms:
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Expérimental: OXB-102 Dose niveau 2
OXB-102 Dose Niveau 2 Administration unique (Partie A : en ouvert)
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Administration neurochirurgicale d'OXB-102 (thérapie génique) au putamen
Autres noms:
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Expérimental: OXB-102 Dose niveau 3
OXB-102 Dose Niveau 3 Administration unique (Partie A : en ouvert)
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Administration neurochirurgicale d'OXB-102 (thérapie génique) au putamen
Autres noms:
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Expérimental: Dose sélectionnée d'OXB-102
Dose sélectionnée d'administration unique d'OXB-102 (Partie B : en double aveugle)
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Administration neurochirurgicale d'OXB-102 (thérapie génique) au putamen
Autres noms:
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Comparateur factice: Procédure chirurgicale d'imitation
Anesthésie générale avec incisions cutanées bilatérales (Partie B : double aveugle)
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Les participants randomisés dans le groupe de contrôle dans la partie B recevront un FAI
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité de l'OXB-102 telle que mesurée par l'incidence des événements indésirables liés au traitement et des événements indésirables graves
Délai: Délai de 3 mois
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Les événements indésirables et les événements indésirables graves liés au traitement seront évalués par les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) du National Cancer Institute, version 4.0, pour la gravité
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Délai de 3 mois
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Innocuité de l'OXB-102 telle que mesurée par les modifications des analyses de laboratoire clinique
Délai: Délai de 3 mois
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Nombre de changements cliniquement significatifs dans les analyses de laboratoire clinique
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Délai de 3 mois
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Innocuité de l'OXB-102 telle que mesurée par les modifications des signes vitaux
Délai: Délai de 3 mois
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Nombre de modifications cliniquement significatives des signes vitaux
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Délai de 3 mois
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Innocuité de l'OXB-102 telle que mesurée par les modifications des résultats de l'IRM cérébrale
Délai: Délai de 3 mois
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Nombre de changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'IRM cérébrale
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Délai de 3 mois
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Innocuité de l'OXB-102 telle que mesurée par les modifications de l'examen physique
Délai: Délai de 3 mois
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Nombre de changements cliniquement significatifs à l'examen physique
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Délai de 3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Modification des scores de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) définis dans les états de médicament « OFF » et « ON »
Délai: De base à 6 mois
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De base à 6 mois
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Changement du temps "OFF" pendant le jour de veille par rapport à la ligne de base tel qu'évalué par les journaux des participants
Délai: De base à 6 mois
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De base à 6 mois
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Modification du score de l'échelle d'évaluation de la dyskinésie
Délai: De base à 6 mois
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De base à 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 octobre 2018
Achèvement primaire (Réel)
12 avril 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
12 avril 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 octobre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 octobre 2018
Première publication (Réel)
25 octobre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OXB-102-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .