Estudo de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) em pacientes com doença de Parkinson idiopática e bilateral (SUNRISE-PD)
27 de abril de 2022 atualizado por: Sio Gene Therapies
Um estudo de avaliação de dose e segurança de Fase I/II de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) em pacientes com doença de Parkinson idiopática bilateral (SUNRISE-PD)
Este estudo consiste em duas partes.
A Parte A avaliará a segurança e a tolerabilidade de doses múltiplas de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) em participantes com doença de Parkinson.
A Parte B avaliará a segurança e eficácia da dose selecionada de OXB-102 em participantes com doença de Parkinson.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo consiste em duas partes.
A Parte A é uma fase aberta de escalonamento de dose na qual os participantes são inscritos em coortes e receberão uma de aproximadamente três doses escalonadas de OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
A Parte B é uma fase randomizada e duplo-cega na qual os participantes serão randomizados para um grupo ativo recebendo a dose selecionada da Parte A ou para um grupo de controle recebendo uma imitação de procedimento cirúrgico (ISP).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Créteil, França, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
26 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnosticado com DP idiopática bilateral
- Homens/mulheres entre 30 e 70 anos no momento da cirurgia
- Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) (Parte III) pontuação entre 30 e 60 no estado de medicação "OFF"
- Presença de flutuações motoras e/ou movimento discinético
- Candidato a intervenção cirúrgica
- Hoehn e Yahr (H&Y) Estágio 3 ou 4 no estado de medicação "OFF"
- Dosagem estável de medicação para DP, incluindo L-DOPA, por quatro semanas antes da triagem com dose diária equivalente de levodopa (LEDD) de pelo menos 900 mg
Principais Critérios de Exclusão:
- História de psicose ou tratamento atual com agentes bloqueadores da dopamina e exposição anterior regular a agentes antipsicóticos
- História de cirurgia estereotáxica ou outra para o tratamento da DP, incluindo Estimulação Cerebral Profunda (DBS)
- Participação em um estudo anterior de terapia de transferência de células ou genes
- Contra-indicações ao uso de anestesia
- Tratamento atual ou antecipado com terapia anticoagulante ou uso de terapia anticoagulante que não pode ser interrompida temporariamente no momento da cirurgia
- Diagnóstico de atrofia de múltiplos sistemas
- Achados anormais de ressonância magnética, como mega cisterna, septo pelúcido, sinais de atrofia cortical ou subcortical grave, tumores cerebrais, doenças vasculares, trauma ou malformações arteriovenosas
- Presença de demência
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: OXB-102 Dose Nível 1
OXB-102 Dose Nível 1 Administração Única (Parte A: rótulo aberto)
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Entrega neurocirúrgica de OXB-102 (terapia genética) ao putâmen
Outros nomes:
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Experimental: OXB-102 Dose Nível 2
OXB-102 Dose Nível 2 Administração Única (Parte A: rótulo aberto)
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Entrega neurocirúrgica de OXB-102 (terapia genética) ao putâmen
Outros nomes:
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Experimental: OXB-102 Dose Nível 3
OXB-102 Dose Nível 3 Administração Única (Parte A: rótulo aberto)
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Entrega neurocirúrgica de OXB-102 (terapia genética) ao putâmen
Outros nomes:
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Experimental: Dose selecionada de OXB-102
Dose selecionada de administração única de OXB-102 (Parte B: duplo-cego)
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Entrega neurocirúrgica de OXB-102 (terapia genética) ao putâmen
Outros nomes:
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Comparador Falso: Procedimento Cirúrgico de Imitação
Anestesia geral com incisões cutâneas bilaterais (Parte B: duplo-cego)
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Os participantes randomizados para o grupo de controle na Parte B receberão um ISP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança de OXB-102 medida pela incidência de eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves
Prazo: 3 meses ponto de tempo
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Os eventos adversos emergentes do tratamento e os eventos adversos graves serão avaliados pelo National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versão 4.0, para gravidade
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3 meses ponto de tempo
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Segurança de OXB-102 medida por alterações na análise laboratorial clínica
Prazo: 3 meses ponto de tempo
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Número de alterações clinicamente significativas na análise laboratorial clínica
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3 meses ponto de tempo
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Segurança de OXB-102 medida por alterações nos sinais vitais
Prazo: 3 meses ponto de tempo
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Número de alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
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3 meses ponto de tempo
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Segurança do OXB-102 medida por alterações nos achados da ressonância magnética cerebral
Prazo: 3 meses ponto de tempo
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Número de alterações clinicamente significativas nos achados da ressonância magnética do cérebro
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3 meses ponto de tempo
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Segurança de OXB-102 medida por alterações no exame físico
Prazo: 3 meses ponto de tempo
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Número de alterações clinicamente significativas no exame físico
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3 meses ponto de tempo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nas pontuações da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (UPDRS) definidas nos estados de medicação "OFF" e "ON"
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Linha de base até 6 meses
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Mudança no tempo "OFF" durante o dia de vigília em comparação com a linha de base conforme avaliado pelos diários dos participantes
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Linha de base até 6 meses
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Mudança na pontuação da escala de classificação de discinesia
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Linha de base até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de outubro de 2018
Conclusão Primária (Real)
12 de abril de 2022
Conclusão do estudo (Real)
12 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
25 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OXB-102-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .