Исследование OXB-102 (AXO-Lenti-PD) у пациентов с двусторонней идиопатической болезнью Паркинсона (SUNRISE-PD)
27 апреля 2022 г. обновлено: Sio Gene Therapies
Исследование безопасности фазы I/II и оценки дозы OXB-102 (AXO-Lenti-PD) у пациентов с двусторонней идиопатической болезнью Паркинсона (SUNRISE-PD)
Это исследование состоит из двух частей.
Часть A оценивает безопасность и переносимость многократных доз OXB-102 (AXO-Lenti-PD) у участников с болезнью Паркинсона.
Часть B оценивает безопасность и эффективность выбранной дозы OXB-102 у участников с болезнью Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование состоит из двух частей.
Часть A представляет собой открытую фазу повышения дозы, в которой участники зачисляются в когорты и получают одну из примерно трех возрастающих доз OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
Часть B представляет собой рандомизированную двойную слепую фазу, в которой участники будут рандомизированы либо в активную группу, получающую выбранную дозу из части A, либо в контрольную группу, получающую имитацию хирургической процедуры (ISP).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 26 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Диагноз: двусторонняя идиопатическая БП.
- Мужчины/женщины в возрасте от 30 до 70 лет на момент операции
- Унифицированная шкала оценки болезни Паркинсона (UPDRS) (часть III) от 30 до 60 баллов в состоянии «ВЫКЛЮЧЕНО»
- Наличие двигательных флюктуаций и/или дискинетических движений
- Кандидат на оперативное вмешательство
- Хен и Яр (H&Y) Стадия 3 или 4 в состоянии «ВЫКЛЮЧЕНО»
- Стабильная дозировка препаратов для лечения БП, включая L-ДОФА, в течение четырех недель до скрининга с эквивалентной суточной дозой леводопы (LEDD) не менее 900 мг
Ключевые критерии исключения:
- Психоз в анамнезе или текущее лечение блокаторами допамина и предшествующее регулярное воздействие антипсихотическими средствами
- Стереотаксическая или другая хирургия в анамнезе для лечения БП, включая глубокую стимуляцию мозга (DBS)
- Участие в предыдущем исследовании терапии переносом клеток или генов
- Противопоказания к применению анестезии
- Текущее или предполагаемое лечение антикоагулянтной терапией или использование антикоагулянтной терапии, которое нельзя временно прекратить во время операции.
- Диагностика множественной системной атрофии
- Аномальные результаты МРТ, такие как мегацистерна, прозрачная перегородка, признаки тяжелой корковой или подкорковой атрофии, опухоли головного мозга, сосудистые заболевания, травмы или артериовенозные мальформации
- Наличие деменции
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: OXB-102 Уровень дозы 1
OXB-102 Уровень дозы 1, однократное введение (Часть A: открытое исследование)
|
Нейрохирургическая доставка OXB-102 (генная терапия) в скорлупу
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: OXB-102 Уровень дозы 2
OXB-102 Уровень дозы 2 Однократное введение (Часть A: открытое исследование)
|
Нейрохирургическая доставка OXB-102 (генная терапия) в скорлупу
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: OXB-102 Уровень дозы 3
OXB-102 Уровень дозы 3 Однократное введение (Часть A: открытое исследование)
|
Нейрохирургическая доставка OXB-102 (генная терапия) в скорлупу
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: OXB-102 Выбранная доза
Выбранная доза однократного введения OXB-102 (часть B: двойной слепой метод)
|
Нейрохирургическая доставка OXB-102 (генная терапия) в скорлупу
Другие имена:
|
|
Фальшивый компаратор: Имитация хирургической процедуры
Общая анестезия с двусторонними разрезами кожи (Часть B: двойной слепой метод)
|
Участники, рандомизированные в контрольную группу в части B, получат интернет-провайдера.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность OXB-102, измеряемая частотой нежелательных явлений, возникающих при лечении, и серьезных нежелательных явлений.
Временное ограничение: 3 месяца
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении, и серьезные нежелательные явления будут оцениваться в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака, версия 4.0, по степени тяжести.
|
3 месяца
|
|
Безопасность OXB-102, измеренная изменениями в клинико-лабораторном анализе
Временное ограничение: 3 месяца
|
Количество клинически значимых изменений в клинико-лабораторном анализе
|
3 месяца
|
|
Безопасность OXB-102, измеряемая изменениями показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 3 месяца
|
Количество клинически значимых изменений показателей жизнедеятельности
|
3 месяца
|
|
Безопасность OXB-102, измеренная по изменениям результатов МРТ головного мозга
Временное ограничение: 3 месяца
|
Количество клинически значимых изменений данных МРТ головного мозга
|
3 месяца
|
|
Безопасность OXB-102, измеренная изменениями физического осмотра
Временное ограничение: 3 месяца
|
Количество клинически значимых изменений при физикальном обследовании
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение баллов по Единой шкале оценки болезни Паркинсона (UPDRS), определяемое в состояниях «ВЫКЛ» и «ВКЛ»
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
|
Исходный уровень до 6 месяцев
|
|
Изменение времени «ВЫКЛ» в течение дня бодрствования по сравнению с исходным уровнем по оценке дневников участников.
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
|
Исходный уровень до 6 месяцев
|
|
Изменение оценки по шкале дискинезии
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
|
Исходный уровень до 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 октября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 апреля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 апреля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 октября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 апреля 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OXB-102-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .