Studie van OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bij patiënten met bilaterale, idiopathische ziekte van Parkinson (SUNRISE-PD)
27 april 2022 bijgewerkt door: Sio Gene Therapies
Een fase I/II veiligheids- en dosisevaluatieonderzoek van OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bij patiënten met de bilaterale idiopathische ziekte van Parkinson (SUNRISE-PD)
Deze studie bestaat uit twee delen.
Deel A evalueert de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses OXB-102 (AXO-Lenti-PD) bij deelnemers met de ziekte van Parkinson.
Deel B beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van de geselecteerde dosis OXB-102 bij deelnemers met de ziekte van Parkinson.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie bestaat uit twee delen.
Deel A is een open-label dosis-escalatiefase waarin deelnemers worden ingeschreven in cohorten en een van de ongeveer drie escalerende doses OXB-102 (AXO-Lenti-PD) krijgen.
Deel B is een gerandomiseerde, dubbelblinde fase waarin deelnemers worden gerandomiseerd naar een actieve groep die de geselecteerde dosis uit Deel A krijgt, of naar een controlegroep die een imitatiechirurgische procedure (ISP) krijgt.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
26 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Gediagnosticeerd met bilaterale idiopathische PD
- Mannen/vrouwen tussen 30 en 70 jaar op het moment van de operatie
- Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (deel III) score tussen 30 en 60 in de "UIT" medicatiestatus
- Aanwezigheid van motorische fluctuaties en/of dyskinetische beweging
- Kandidaat voor chirurgische ingreep
- Hoehn en Yahr (H&Y) Stadium 3 of 4 in de "UIT" medicatiestatus
- Stabiele dosering van PD-medicatie, inclusief L-DOPA, gedurende vier weken voorafgaand aan screening met Levodopa-equivalente dagelijkse dosis (LEDD) van ten minste 900 mg
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van psychose of huidige behandeling met dopamineblokkers en eerdere regelmatige blootstelling aan antipsychotica
- Geschiedenis van stereotactische of andere chirurgie voor de behandeling van PD, inclusief Deep Brain Stimulation (DBS)
- Deelname aan een eerder onderzoek naar cel- of genoverdrachtstherapie
- Contra-indicaties voor het gebruik van anesthesie
- Huidige of verwachte behandeling met antistollingstherapie of het gebruik van antistollingstherapie die rond het tijdstip van de operatie niet tijdelijk kan worden gestopt
- Diagnose van meervoudige systeematrofie
- Abnormale MRI-bevindingen zoals mega cisterna, septum pellucidum, tekenen van ernstige corticale of subcorticale atrofie, hersentumoren, vaatziekten, trauma of arterioveneuze misvormingen
- Aanwezigheid van dementie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: OXB-102 dosisniveau 1
OXB-102 dosisniveau 1 enkele toediening (deel A: open-label)
|
Neurochirurgische toediening van OXB-102 (gentherapie) aan het putamen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: OXB-102 dosisniveau 2
OXB-102 dosisniveau 2 eenmalige toediening (deel A: open-label)
|
Neurochirurgische toediening van OXB-102 (gentherapie) aan het putamen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: OXB-102 dosisniveau 3
OXB-102 dosis niveau 3 eenmalige toediening (deel A: open-label)
|
Neurochirurgische toediening van OXB-102 (gentherapie) aan het putamen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: OXB-102 geselecteerde dosis
Geselecteerde dosis OXB-102 enkele toediening (deel B: dubbelblind)
|
Neurochirurgische toediening van OXB-102 (gentherapie) aan het putamen
Andere namen:
|
|
Sham-vergelijker: Imitatie Chirurgische Procedure
Algemene anesthesie met bilaterale huidincisies (Deel B: dubbelblind)
|
Deelnemers gerandomiseerd naar de controlegroep in Deel B ontvangen een ISP
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van OXB-102 zoals gemeten aan de hand van de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tijdstip van 3 maanden
|
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen zullen worden beoordeeld door het National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 4.0, op ernst
|
Tijdstip van 3 maanden
|
|
Veiligheid van OXB-102 zoals gemeten door veranderingen in klinische laboratoriumanalyse
Tijdsspanne: Tijdstip van 3 maanden
|
Aantal klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumanalyse
|
Tijdstip van 3 maanden
|
|
Veiligheid van OXB-102 zoals gemeten door veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tijdstip van 3 maanden
|
Aantal klinisch significante veranderingen in vitale functies
|
Tijdstip van 3 maanden
|
|
Veiligheid van OXB-102 zoals gemeten door veranderingen in MRI-bevindingen van de hersenen
Tijdsspanne: Tijdstip van 3 maanden
|
Aantal klinisch significante veranderingen in MRI-bevindingen van de hersenen
|
Tijdstip van 3 maanden
|
|
Veiligheid van OXB-102 zoals gemeten door veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tijdstip van 3 maanden
|
Aantal klinisch significante veranderingen bij lichamelijk onderzoek
|
Tijdstip van 3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) scores gedefinieerd in "UIT" en "AAN" medicatiestatussen
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
|
Basislijn tot 6 maanden
|
|
Verandering in "UIT"-tijd tijdens de dag dat u wakker bent in vergelijking met de uitgangswaarde zoals beoordeeld door de dagboeken van de deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
|
Basislijn tot 6 maanden
|
|
Verandering in de score van de beoordelingsschaal voor dyskinesie
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
|
Basislijn tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 oktober 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 april 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 oktober 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 oktober 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 mei 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OXB-102-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .