Undersøgelse af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral, idiopatisk Parkinsons sygdom (SUNRISE-PD)
27. april 2022 opdateret af: Sio Gene Therapies
Et fase I/II sikkerheds- og dosisevalueringsstudie af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral idiopatisk Parkinsons sygdom (SUNRISE-PD)
Denne undersøgelse består af to dele.
Del A vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos deltagere med Parkinsons sygdom.
Del B vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af den valgte dosis af OXB-102 hos deltagere med Parkinsons sygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse består af to dele.
Del A er en åben-label dosis-eskaleringsfase, hvor deltagerne er indskrevet i kohorter og vil modtage en af cirka tre eskalerende doser af OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
Del B er en randomiseret, dobbeltblind fase, hvor deltagerne vil blive randomiseret til enten en aktiv gruppe, der modtager den valgte dosis fra Del A, eller til en kontrolgruppe, der modtager en imiteret kirurgisk procedure (ISP).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
26 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Diagnosticeret med bilateral idiopatisk PD
- Mænd/kvinder mellem 30 og 70 år på operationstidspunktet
- Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) (del III) score på mellem 30 og 60 i "OFF" medicintilstand
- Tilstedeværelse af motoriske udsving og/eller dyskinetiske bevægelser
- Kandidat til kirurgisk indgreb
- Hoehn og Yahr (H&Y) Trin 3 eller 4 i "OFF" medicintilstand
- Stabil dosering af PD-medicin, inklusive L-DOPA, i fire uger før screening med Levodopa-ækvivalent daglig dosis (LEDD) på mindst 900 mg
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese med psykose eller aktuel behandling med dopaminblokerende midler og forudgående regelmæssig eksponering for antipsykotiske midler
- Anamnese med stereotaktisk eller anden kirurgi til behandling af PD, herunder dyb hjernestimulation (DBS)
- Deltagelse i et tidligere celle- eller genoverførselsterapistudie
- Kontraindikationer til brug af anæstesi
- Aktuel eller forventet behandling med antikoagulantbehandling eller brug af antikoagulerende behandling, som ikke kan stoppes midlertidigt omkring operationstidspunktet
- Diagnose af multipel systematrofi
- Unormale MR-fund såsom mega cisterna, septum pellucidum, tegn på alvorlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjernetumorer, vaskulære sygdomme, traumer eller arteriovenøse misdannelser
- Tilstedeværelse af demens
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 1
OXB-102 dosisniveau 1 enkelt administration (del A: åben-label)
|
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 2
OXB-102 dosisniveau 2 enkeltadministration (del A: åben-label)
|
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OXB-102 Dosisniveau 3
OXB-102 dosisniveau 3 enkelt administration (del A: åben-label)
|
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: OXB-102 udvalgt dosis
Udvalgt dosis af OXB-102 enkelt administration (del B: dobbeltblind)
|
Neurokirurgisk levering af OXB-102 (genterapi) til putamen
Andre navne:
|
|
Sham-komparator: Imiteret kirurgisk procedure
Generel anæstesi med bilaterale hudsnit (del B: dobbeltblind)
|
Deltagere randomiseret til kontrolgruppen i del B vil modtage en internetudbyder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheden af OXB-102 målt ved forekomsten af behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
|
Behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger vil blive vurderet af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 4.0, for sværhedsgrad
|
3 måneders tidspunkt
|
|
Sikkerhed af OXB-102 målt ved ændringer i klinisk laboratorieanalyse
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
|
Antal klinisk signifikante ændringer i klinisk laboratorieanalyse
|
3 måneders tidspunkt
|
|
Sikkerheden af OXB-102 målt ved ændringer i vitale tegn
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
|
Antal klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
|
3 måneders tidspunkt
|
|
Sikkerhed af OXB-102 målt ved ændringer i hjerne-MR-fund
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
|
Antal klinisk signifikante ændringer i hjerne-MR-fund
|
3 måneders tidspunkt
|
|
Sikkerheden af OXB-102 målt ved ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: 3 måneders tidspunkt
|
Antal klinisk signifikante ændringer i fysisk undersøgelse
|
3 måneders tidspunkt
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS)-score defineret i "OFF" og "ON" medicintilstande
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
|
Ændring i "OFF"-tid i løbet af den vågne dag sammenlignet med baseline som vurderet af deltagerens dagbøger
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
|
Ændring i dyskinesi rating skala score
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
|
Baseline til 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. oktober 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. april 2022
Studieafslutning (Faktiske)
12. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. oktober 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. oktober 2018
Først opslået (Faktiske)
25. oktober 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. maj 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. april 2022
Sidst verificeret
1. april 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OXB-102-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .