Studio di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) in pazienti con malattia di Parkinson bilaterale idiopatica (SUNRISE-PD)
27 aprile 2022 aggiornato da: Sio Gene Therapies
Uno studio di fase I/II sulla sicurezza e sulla valutazione della dose di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) in pazienti con malattia di Parkinson idiopatica bilaterale (SUNRISE-PD)
Questo studio si compone di due parti.
La parte A valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di OXB-102 (AXO-Lenti-PD) nei partecipanti con malattia di Parkinson.
La parte B valuterà la sicurezza e l'efficacia della dose selezionata di OXB-102 nei partecipanti con malattia di Parkinson.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio si compone di due parti.
La parte A è una fase di aumento della dose in aperto in cui i partecipanti sono arruolati in coorti e riceveranno una delle circa tre dosi crescenti di OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
La parte B è una fase randomizzata in doppio cieco in cui i partecipanti verranno randomizzati a un gruppo attivo che riceve la dose selezionata dalla parte A o a un gruppo di controllo che riceve una procedura chirurgica di imitazione (ISP).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Créteil, Francia, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
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London, Regno Unito, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 26 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi di MP idiopatica bilaterale
- Maschi/femmine tra i 30 ei 70 anni al momento dell'intervento
- Punteggio UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (Parte III) compreso tra 30 e 60 nello stato farmacologico "OFF"
- Presenza di fluttuazioni motorie e/o movimenti discinetici
- Candidato all'intervento chirurgico
- Hoehn e Yahr (H&Y) Fase 3 o 4 nello stato farmacologico "OFF".
- Dosaggio stabile di farmaci per la malattia di Parkinson, inclusa L-DOPA, per quattro settimane prima dello screening con una dose giornaliera equivalente di Levodopa (LEDD) di almeno 900 mg
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di psicosi o trattamento in corso con agenti bloccanti della dopamina e precedente esposizione regolare ad agenti antipsicotici
- Storia di chirurgia stereotassica o di altro tipo per il trattamento del morbo di Parkinson, inclusa la stimolazione cerebrale profonda (DBS)
- Partecipazione a un precedente studio sulla terapia di trasferimento genico o cellulare
- Controindicazioni all'uso dell'anestesia
- Trattamento in corso o previsto con terapia anticoagulante o uso di terapia anticoagulante che non può essere temporaneamente interrotta nel periodo dell'intervento chirurgico
- Diagnosi di atrofia multisistemica
- Reperti RM anormali come mega cisterna, setto pellucido, segni di grave atrofia corticale o sottocorticale, tumori cerebrali, malattie vascolari, traumi o malformazioni artero-venose
- Presenza di demenza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 1
OXB-102 Dose di livello 1 singola somministrazione (Parte A: in aperto)
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Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
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Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 2
OXB-102 Dose di livello 2 singola somministrazione (Parte A: in aperto)
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Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
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Sperimentale: OXB-102 Dose Livello 3
OXB-102 Dose di livello 3 Singola somministrazione (Parte A: in aperto)
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Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
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Sperimentale: OXB-102 Dose selezionata
Dose selezionata di OXB-102 Singola somministrazione (Parte B: doppio cieco)
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Consegna neurochirurgica di OXB-102 (terapia genica) al putamen
Altri nomi:
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Comparatore fittizio: Imitazione della procedura chirurgica
Anestesia generale con incisioni cutanee bilaterali (Parte B: in doppio cieco)
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I partecipanti randomizzati al gruppo di controllo nella Parte B riceveranno un ISP
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza di OXB-102 misurata dall'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
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Gli eventi avversi emersi durante il trattamento e gli eventi avversi gravi saranno valutati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) del National Cancer Institute, versione 4.0, per gravità
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Punto temporale di 3 mesi
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Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nelle analisi cliniche di laboratorio
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nelle analisi cliniche di laboratorio
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Punto temporale di 3 mesi
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Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
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Punto temporale di 3 mesi
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Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nei risultati della risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei risultati della risonanza magnetica cerebrale
|
Punto temporale di 3 mesi
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Sicurezza di OXB-102 misurata dai cambiamenti nell'esame fisico
Lasso di tempo: Punto temporale di 3 mesi
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nell'esame obiettivo
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Punto temporale di 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione dei punteggi UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) definiti negli stati farmacologici "OFF" e "ON"
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
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Basale a 6 mesi
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Variazione del tempo "OFF" durante il giorno di veglia rispetto al basale come valutato dai diari dei partecipanti
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
|
Basale a 6 mesi
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Variazione del punteggio della scala di valutazione della discinesia
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
|
Basale a 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 ottobre 2018
Completamento primario (Effettivo)
12 aprile 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
12 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 ottobre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 ottobre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
25 ottobre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OXB-102-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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