양측 특발성 파킨슨병 환자에서 OXB-102(AXO-Lenti-PD) 연구 (SUNRISE-PD)
2022년 4월 27일 업데이트: Sio Gene Therapies
양측 특발성 파킨슨병(SUNRISE-PD) 환자를 대상으로 한 OXB-102(AXO-Lenti-PD)의 I/II상 안전성 및 용량 평가 연구
이 연구는 두 부분으로 구성되어 있습니다.
파트 A는 파킨슨병 환자의 OXB-102(AXO-Lenti-PD) 다회 투여의 안전성과 내약성을 평가합니다.
파트 B는 파킨슨병 환자를 대상으로 선택된 OXB-102 용량의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 두 부분으로 구성되어 있습니다.
파트 A는 참가자가 코호트에 등록되고 OXB-102(AXO-Lenti-PD)의 약 3가지 증량 용량 중 하나를 받는 오픈 라벨 용량 증량 단계입니다.
파트 B는 참가자가 파트 A에서 선택된 선량을 받는 활성 그룹 또는 모방 수술 절차(ISP)를 받는 대조군으로 무작위 배정되는 무작위 이중 맹검 단계입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
26년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 양측 특발성 PD로 진단됨
- 수술 당시 30세에서 70세 사이의 남성/여성
- 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS)(파트 III) 점수가 "OFF" 투약 상태에서 30~60점
- 운동 동요 및/또는 이상 운동의 존재
- 외과 개입 후보
- Hoehn 및 Yahr(H&Y) "OFF" 투약 상태의 3단계 또는 4단계
- 최소 900mg의 레보도파 등가 일일 용량(LEDD)으로 스크리닝하기 전 4주 동안 L-DOPA를 포함한 파킨슨병 약물의 안정적인 투약
주요 제외 기준:
- 정신병 이력 또는 현재 도파민 차단제 치료 및 항정신병제에 대한 이전의 정기적인 노출
- 뇌심부자극술(DBS)을 포함한 파킨슨병 치료를 위한 정위 또는 기타 수술의 병력
- 이전 세포 또는 유전자 전달 요법 연구에 참여
- 마취 사용에 대한 금기 사항
- 항응고제 요법으로 현재 또는 예상되는 치료 또는 수술 시점에 일시적으로 중단할 수 없는 항응고 요법의 사용
- 다계통 위축의 진단
- Mega cisterna, septum pellucidum, 심한 피질 또는 피질 하부 위축의 징후, 뇌종양, 혈관 질환, 외상 또는 동정맥 기형과 같은 비정상적인 MRI 소견
- 치매의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: OXB-102 용량 수준 1
OXB-102 용량 수준 1 단일 투여(파트 A: 공개 라벨)
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조가비에 대한 OXB-102(유전자 요법)의 신경외과적 전달
다른 이름들:
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실험적: OXB-102 용량 수준 2
OXB-102 용량 수준 2 단일 투여(파트 A: 공개 라벨)
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조가비에 대한 OXB-102(유전자 요법)의 신경외과적 전달
다른 이름들:
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실험적: OXB-102 용량 수준 3
OXB-102 용량 수준 3 단일 투여(파트 A: 공개 라벨)
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조가비에 대한 OXB-102(유전자 요법)의 신경외과적 전달
다른 이름들:
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실험적: OXB-102 선택 용량
OXB-102 단일 투여의 선택된 용량(파트 B: 이중 맹검)
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조가비에 대한 OXB-102(유전자 요법)의 신경외과적 전달
다른 이름들:
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가짜 비교기: 모조 수술 절차
양측 피부 절개를 통한 전신 마취(파트 B: 이중 눈가림)
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파트 B의 대조군으로 무작위 배정된 참가자는 ISP를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 및 심각한 부작용의 발생률로 측정한 OXB-102의 안전성
기간: 3개월 시점
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응급 부작용 및 심각한 부작용은 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) 버전 4.0에 따라 중증도에 대해 평가됩니다.
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3개월 시점
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임상 실험실 분석의 변화에 의해 측정된 OXB-102의 안전성
기간: 3개월 시점
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임상 실험실 분석에서 임상적으로 중요한 변화의 수
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3개월 시점
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활력 징후의 변화로 측정한 OXB-102의 안전성
기간: 3개월 시점
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활력징후의 임상적으로 유의미한 변화의 수
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3개월 시점
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뇌 MRI 소견의 변화로 측정한 OXB-102의 안전성
기간: 3개월 시점
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뇌 MRI 소견에서 임상적으로 유의미한 변화의 수
|
3개월 시점
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신체 검사의 변화로 측정한 OXB-102의 안전성
기간: 3개월 시점
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신체 검사에서 임상적으로 유의미한 변화의 수
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3개월 시점
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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"OFF" 및 "ON" 투약 상태에 정의된 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 점수의 변화
기간: 기준선에서 6개월
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기준선에서 6개월
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참가자 일지에 의해 평가된 기준선과 비교하여 깨어 있는 날 동안 "OFF" 시간의 변화
기간: 기준선에서 6개월
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기준선에서 6개월
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이상운동증 등급 척도 점수의 변화
기간: 기준선에서 6개월
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 17일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 12일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 24일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .