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Estudio de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) en pacientes con enfermedad de Parkinson idiopática bilateral (SUNRISE-PD)

27 de abril de 2022 actualizado por: Sio Gene Therapies

Estudio de evaluación de dosis y seguridad de fase I/II de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) en pacientes con enfermedad de Parkinson idiopática bilateral (SUNRISE-PD)

Este estudio consta de dos partes. La Parte A evaluará la seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis de OXB-102 (AXO-Lenti-PD) en participantes con enfermedad de Parkinson. La Parte B evaluará la seguridad y eficacia de la dosis seleccionada de OXB-102 en participantes con enfermedad de Parkinson.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio consta de dos partes. La Parte A es una fase abierta de escalada de dosis en la que los participantes se inscriben en cohortes y recibirán una de aproximadamente tres dosis crecientes de OXB-102 (AXO-Lenti-PD). La Parte B es una fase aleatoria doble ciego en la que los participantes serán asignados aleatoriamente a un grupo activo que recibe la dosis seleccionada de la Parte A o a un grupo de control que recibe un procedimiento quirúrgico de imitación (ISP).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0PY,
        • University of Cambridge, Centre for Brain Repair

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

28 años a 68 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnosticado con EP idiopática bilateral
  2. Hombres/mujeres entre 30 y 70 años en el momento de la cirugía
  3. Puntuación de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (UPDRS) (Parte III) de entre 30 y 60 en el estado de medicación "OFF"
  4. Presencia de fluctuaciones motoras y/o movimiento discinético
  5. Candidato a intervención quirúrgica
  6. Hoehn and Yahr (H&Y) Etapa 3 o 4 en el estado de medicación "OFF"
  7. Dosificación estable de medicamentos para la EP, incluida la L-DOPA, durante cuatro semanas antes de la selección con una dosis diaria equivalente de levodopa (LEDD) de al menos 900 mg

Criterios clave de exclusión:

  1. Antecedentes de psicosis o tratamiento actual con agentes bloqueantes de la dopamina y exposición regular previa a agentes antipsicóticos
  2. Antecedentes de cirugía estereotáctica u otra cirugía para el tratamiento de la EP, incluida la estimulación cerebral profunda (DBS)
  3. Participación en un estudio previo de terapia de transferencia de genes o células
  4. Contraindicaciones para el uso de anestesia.
  5. Tratamiento actual o anticipado con terapia anticoagulante o el uso de terapia anticoagulante que no se puede suspender temporalmente en el momento de la cirugía
  6. Diagnóstico de atrofia multisistémica
  7. Hallazgos anormales en la resonancia magnética, como megacisterna, septum pellucidum, signos de atrofia cortical o subcortical grave, tumores cerebrales, enfermedades vasculares, traumatismos o malformaciones arteriovenosas
  8. Presencia de demencia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: OXB-102 Nivel de dosis 1
OXB-102 Nivel de dosis 1 Administración única (Parte A: etiqueta abierta)
Droga: OXB-102
Administración neuroquirúrgica de OXB-102 (terapia génica) al putamen
Otros nombres:
  • AXO-Lenti-PD
Experimental: OXB-102 Nivel de dosis 2
OXB-102 Nivel de dosis 2 Administración única (Parte A: etiqueta abierta)
Droga: OXB-102
Administración neuroquirúrgica de OXB-102 (terapia génica) al putamen
Otros nombres:
  • AXO-Lenti-PD
Experimental: OXB-102 Nivel de dosis 3
OXB-102 Nivel de dosis 3 Administración única (Parte A: etiqueta abierta)
Droga: OXB-102
Administración neuroquirúrgica de OXB-102 (terapia génica) al putamen
Otros nombres:
  • AXO-Lenti-PD
Experimental: OXB-102 Dosis Seleccionada
Dosis seleccionada de administración única de OXB-102 (Parte B: doble ciego)
Droga: OXB-102
Administración neuroquirúrgica de OXB-102 (terapia génica) al putamen
Otros nombres:
  • AXO-Lenti-PD
Comparador falso: Procedimiento quirúrgico de imitación
Anestesia general con incisiones cutáneas bilaterales (Parte B: doble ciego)
Otro: Procedimiento quirúrgico de imitación (ISP)
Los participantes asignados al azar al grupo de control en la Parte B recibirán un ISP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de OXB-102 medida por la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 3 meses
Los eventos adversos emergentes del tratamiento y los eventos adversos graves serán evaluados por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer, versión 4.0, para determinar la gravedad.
Punto de tiempo de 3 meses
Seguridad de OXB-102 medida por cambios en análisis de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 3 meses
Número de cambios clínicamente significativos en análisis de laboratorio clínico
Punto de tiempo de 3 meses
Seguridad de OXB-102 medida por cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 3 meses
Número de cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Punto de tiempo de 3 meses
Seguridad de OXB-102 medida por cambios en los hallazgos de resonancia magnética cerebral
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 3 meses
Número de cambios clínicamente significativos en los hallazgos de resonancia magnética cerebral
Punto de tiempo de 3 meses
Seguridad de OXB-102 medida por cambios en el examen físico
Periodo de tiempo: Punto de tiempo de 3 meses
Número de cambios clínicamente significativos en el examen físico
Punto de tiempo de 3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en las puntuaciones de la Escala de valoración de la enfermedad de Parkinson unificada (UPDRS) definidas en los estados de medicación "DESACTIVADO" y "ACTIVADO"
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Línea de base a 6 meses
Cambio en el tiempo "APAGADO" durante el día de vigilia en comparación con la línea de base según lo evaluado por los diarios de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Línea de base a 6 meses
Cambio en la puntuación de la escala de calificación de la discinesia
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 meses
Línea de base a 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sio Gene Therapies

Investigadores

  • Director de estudio: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

12 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

12 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

25 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OXB-102-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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