OXB-102:n (AXO-Lenti-PD) tutkimus potilailla, joilla on molemminpuolinen, idiopaattinen Parkinsonin tauti (SUNRISE-PD)
keskiviikko 27. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Sio Gene Therapies
Vaiheen I/II turvallisuus- ja annosarviointitutkimus OXB-102:sta (AXO-Lenti-PD) potilailla, joilla on molemminpuolinen idiopaattinen Parkinsonin tauti (SUNRISE-PD)
Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta.
Osassa A arvioidaan useiden OXB-102-annosten (AXO-Lenti-PD) turvallisuutta ja siedettävyyttä Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Osassa B arvioidaan valitun OXB-102-annoksen turvallisuutta ja tehoa Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta.
Osa A on avoin annoskorotusvaihe, jossa osallistujat rekisteröidään kohortteihin ja saavat yhden noin kolmesta nousevasta OXB-102-annoksesta (AXO-Lenti-PD).
Osa B on satunnaistettu kaksoissokkovaihe, jossa osallistujat satunnaistetaan joko aktiiviseen ryhmään, joka saa osasta A valitun annoksen, tai kontrolliryhmään, joka saa jäljitelmäkirurgisen toimenpiteen (ISP).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
26 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Diagnosoitu bilateraalinen idiopaattinen PD
- Leikkaushetkellä 30–70-vuotiaat miehet/naiset
- Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikko (UPDRS) (osa III) pisteet 30 ja 60 välillä "OFF" lääkitystilassa
- Motoriset vaihtelut ja/tai dyskineettiset liikkeet
- Ehdokas kirurgiseen interventioon
- Hoehn ja Yahr (H&Y) vaihe 3 tai 4 "OFF" lääkitystilassa
- PD-lääkityksen, mukaan lukien L-DOPA, vakaa annostelu neljän viikon ajan ennen seulontaa vähintään 900 mg:n Levodopa-vastaavalla päiväannoksella (LEDD)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi psykoosi tai nykyinen hoito dopamiinisalpaajilla ja aiempi säännöllinen altistuminen psykoosilääkkeille
- Aiemmat stereotaktiset tai muut leikkaukset PD:n hoitoon, mukaan lukien syväaivostimulaatio (DBS)
- Osallistuminen aikaisempaan solu- tai geenisiirtoterapiatutkimukseen
- Vasta-aiheet anestesian käytölle
- Nykyinen tai odotettu hoito antikoagulanttihoidolla tai antikoagulanttihoidon käyttö, jota ei voida väliaikaisesti lopettaa leikkauksen aikaan
- Usean järjestelmän atrofian diagnoosi
- Epänormaalit MRI-löydökset, kuten megakiviterna, septum pellucidum, merkit vakavasta aivokuoren tai subkortikaalista surkastumista, aivokasvaimet, verisuonisairaudet, trauma tai valtimolaskimon epämuodostumat
- Dementian esiintyminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OXB-102 annostaso 1
OXB-102, annostaso 1, kerta-annos (osa A: avoin)
|
OXB-102:n (geeniterapia) neurokirurginen toimitus putameniin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OXB-102 annostaso 2
OXB-102, annostaso 2, kerta-annos (osa A: avoin)
|
OXB-102:n (geeniterapia) neurokirurginen toimitus putameniin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OXB-102 annostaso 3
OXB-102, annostaso 3, kerta-annos (osa A: avoin)
|
OXB-102:n (geeniterapia) neurokirurginen toimitus putameniin
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: OXB-102 valittu annos
Valittu annos OXB-102-kerta-annostelua (osa B: kaksoissokko)
|
OXB-102:n (geeniterapia) neurokirurginen toimitus putameniin
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Jäljitelmäkirurginen toimenpide
Yleisanestesia kahdenvälisillä ihoviilloilla (osa B: kaksoissokkoutettu)
|
Osan B kontrolliryhmään satunnaistetut osallistujat saavat Internet-palveluntarjoajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OXB-102:n turvallisuus mitattuna hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyydestä
Aikaikkuna: 3 kuukauden aikapiste
|
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat arvioidaan National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologian kriteerien (CTCAE) versiolla 4.0 vakavuuden suhteen.
|
3 kuukauden aikapiste
|
|
OXB-102:n turvallisuus mitattuna kliinisen laboratorioanalyysin muutoksilla
Aikaikkuna: 3 kuukauden aikapiste
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä kliinisissä laboratorioanalyysissä
|
3 kuukauden aikapiste
|
|
OXB-102:n turvallisuus mitattuna elintoimintojen muutoksilla
Aikaikkuna: 3 kuukauden aikapiste
|
Kliinisesti merkittävien muutosten lukumäärä elintoiminnoissa
|
3 kuukauden aikapiste
|
|
OXB-102:n turvallisuus mitattuna aivojen MRI-löydösten muutoksilla
Aikaikkuna: 3 kuukauden aikapiste
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä aivojen MRI-löydöksissä
|
3 kuukauden aikapiste
|
|
OXB-102:n turvallisuus mitattuna fyysisen tutkimuksen muutoksilla
Aikaikkuna: 3 kuukauden aikapiste
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä fyysisessä tarkastuksessa
|
3 kuukauden aikapiste
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -pisteissä, jotka on määritetty lääkitystiloissa "OFF" ja "ON"
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
|
Muutos "OFF"-ajassa valveillaolopäivän aikana verrattuna lähtötasoon osallistujien päiväkirjojen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
|
Muutos dyskinesian arviointiasteikkopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 17. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OXB-102-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .