Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral, idiopatisk Parkinsons sjukdom (SUNRISE-PD)

27 april 2022 uppdaterad av: Sio Gene Therapies

En fas I/II säkerhets- och dosutvärderingsstudie av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos patienter med bilateral idiopatisk Parkinsons sjukdom (SUNRISE-PD)

Denna studie består av två delar. Del A kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av flera doser av OXB-102 (AXO-Lenti-PD) hos deltagare med Parkinsons sjukdom. Del B kommer att bedöma säkerheten och effekten av den valda dosen av OXB-102 hos deltagare med Parkinsons sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie består av två delar. Del A är en öppen dosupptrappningsfas där deltagarna är inskrivna i kohorter och kommer att få en av cirka tre eskalerande doser av OXB-102 (AXO-Lenti-PD). Del B är en randomiserad, dubbelblind fas där deltagarna kommer att randomiseras till antingen en aktiv grupp som får den valda dosen från del A, eller till en kontrollgrupp som får ett imitationskirurgiskt ingrepp (ISP).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 0PY,
        • University of Cambridge, Centre for Brain Repair

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

28 år till 68 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnostiserats med bilateral idiopatisk PD
  2. Hanar/kvinnor mellan 30 och 70 år vid operationstillfället
  3. Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) (del III) poäng på mellan 30 och 60 i "AV" medicineringstillstånd
  4. Närvaro av motoriska fluktuationer och/eller dyskinetiska rörelser
  5. Kandidat för kirurgiskt ingrepp
  6. Hoehn och Yahr (H&Y) Steg 3 eller 4 i medicintillståndet "AV".
  7. Stabil dosering av PD-medicin, inklusive L-DOPA, under fyra veckor före screening med Levodopa ekvivalent daglig dos (LEDD) på minst 900 mg

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Historik av psykos eller pågående behandling med dopaminblockerare och tidigare regelbunden exponering för antipsykotiska medel
  2. Historik av stereotaktisk eller annan operation för behandling av PD, inklusive djup hjärnstimulering (DBS)
  3. Deltagande i en tidigare cell- eller genöverföringsterapistudie
  4. Kontraindikationer för användning av anestesi
  5. Pågående eller förväntad behandling med antikoagulantia eller användning av antikoagulerande behandling som inte kan stoppas tillfälligt vid operationstillfället
  6. Diagnos av multipel systematrofi
  7. Onormala MR-fynd såsom mega cisterna, septum pellucidum, tecken på allvarlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjärntumörer, kärlsjukdomar, trauma eller arteriovenösa missbildningar
  8. Förekomst av demens

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: OXB-102 Dosnivå 1
OXB-102 Dosnivå 1 enstaka administrering (Del A: öppen etikett)
Läkemedel: OXB-102
Neurokirurgisk leverans av OXB-102 (genterapi) till putamen
Andra namn:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentell: OXB-102 Dosnivå 2
OXB-102 Dosnivå 2 enstaka administrering (Del A: öppen etikett)
Läkemedel: OXB-102
Neurokirurgisk leverans av OXB-102 (genterapi) till putamen
Andra namn:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentell: OXB-102 Dosnivå 3
OXB-102 Dosnivå 3 enstaka administrering (Del A: öppen etikett)
Läkemedel: OXB-102
Neurokirurgisk leverans av OXB-102 (genterapi) till putamen
Andra namn:
  • AXO-Lenti-PD
Experimentell: OXB-102 Vald dos
Vald dos av OXB-102 enkel administrering (del B: dubbelblind)
Läkemedel: OXB-102
Neurokirurgisk leverans av OXB-102 (genterapi) till putamen
Andra namn:
  • AXO-Lenti-PD
Sham Comparator: Imitationskirurgiskt förfarande
Generell anestesi med bilaterala hudsnitt (del B: dubbelblind)
Övrig: Imitation Surgical Procedure (ISP)
Deltagare som randomiserats till kontrollgruppen i del B kommer att få en ISP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerheten för OXB-102 mätt som förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 3 månaders tidpunkt
Behandlingsuppkomna biverkningar och allvarliga biverkningar kommer att bedömas av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 4.0, för svårighetsgrad
3 månaders tidpunkt
Säkerheten för OXB-102 mätt genom förändringar i klinisk laboratorieanalys
Tidsram: 3 månaders tidpunkt
Antal kliniskt signifikanta förändringar i klinisk laboratorieanalys
3 månaders tidpunkt
Säkerheten för OXB-102 mätt genom förändringar i vitala tecken
Tidsram: 3 månaders tidpunkt
Antal kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
3 månaders tidpunkt
Säkerhet för OXB-102 mätt genom förändringar i hjärn-MRI-fynd
Tidsram: 3 månaders tidpunkt
Antal kliniskt signifikanta förändringar i MR-fynd i hjärnan
3 månaders tidpunkt
Säkerheten för OXB-102 mätt genom förändringar i fysisk undersökning
Tidsram: 3 månaders tidpunkt
Antal kliniskt signifikanta förändringar i fysisk undersökning
3 månaders tidpunkt

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) poäng definierade i "AV" och "PÅ" läkemedelstillstånd
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Baslinje till 6 månader
Förändring i "OFF"-tid under vaken dag jämfört med baslinjen, bedömd av deltagarnas dagböcker
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Baslinje till 6 månader
Förändring i betygsskala för dyskinesi
Tidsram: Baslinje till 6 månader
Baslinje till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sio Gene Therapies

Utredare

  • Studierektor: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

12 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

12 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

25 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OXB-102-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Parkinsons sjukdom

Kliniska prövningar på OXB-102

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera