Studie OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u pacientů s bilaterální, idiopatickou Parkinsonovou chorobou (SUNRISE-PD)
27. dubna 2022 aktualizováno: Sio Gene Therapies
Fáze I/II studie bezpečnosti a hodnocení dávky OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u pacientů s bilaterální idiopatickou Parkinsonovou chorobou (SUNRISE-PD)
Tato studie se skládá ze dvou částí.
Část A bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost více dávek OXB-102 (AXO-Lenti-PD) u účastníků s Parkinsonovou chorobou.
Část B posoudí bezpečnost a účinnost vybrané dávky OXB-102 u účastníků s Parkinsonovou chorobou.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie se skládá ze dvou částí.
Část A je otevřená fáze eskalace dávky, ve které jsou účastníci zařazeni do kohort a dostanou jednu z přibližně tří eskalujících dávek OXB-102 (AXO-Lenti-PD).
Část B je randomizovaná, dvojitě zaslepená fáze, ve které budou účastníci randomizováni buď do aktivní skupiny, která obdrží vybranou dávku z části A, nebo do kontrolní skupiny, která obdrží imitaci chirurgického zákroku (ISP).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Créteil, Francie, 94010
- Service de Neurochirurgie, Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 0PY,
- University of Cambridge, Centre for Brain Repair
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
26 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována bilaterální idiopatická PD
- Muži/ženy ve věku 30 až 70 let v době operace
- Skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) (část III) mezi 30 a 60 ve stavu „OFF“ medikace
- Přítomnost motorických fluktuací a/nebo dyskinetických pohybů
- Kandidát na chirurgický zákrok
- Hoehn and Yahr (H&Y) Fáze 3 nebo 4 ve stavu "OFF" medikace
- Stabilní dávkování léků na PD, včetně L-DOPA, po dobu čtyř týdnů před screeningem s ekvivalentní denní dávkou Levodopa (LEDD) alespoň 900 mg
Klíčová kritéria vyloučení:
- Psychóza v anamnéze nebo současná léčba látkami blokujícími dopamin a předchozí pravidelná expozice antipsychotikům
- Anamnéza stereotaktické nebo jiné operace pro léčbu PD, včetně hluboké mozkové stimulace (DBS)
- Účast na předchozí studii terapie přenosem buněk nebo genů
- Kontraindikace použití anestezie
- Současná nebo předpokládaná léčba antikoagulační terapií nebo použití antikoagulační léčby, kterou nelze dočasně zastavit v době operace
- Diagnostika mnohočetné systémové atrofie
- Abnormální nálezy na MRI, jako je mega cisterna, septum pellucidum, známky těžké kortikální nebo subkortikální atrofie, mozkové nádory, cévní onemocnění, trauma nebo arteriovenózní malformace
- Přítomnost demence
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 1
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 1 (část A: otevřená)
|
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 2
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 2 (část A: otevřená)
|
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Úroveň dávky OXB-102 3
Jedno podání dávky OXB-102 úrovně 3 (část A: otevřená)
|
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Zvolená dávka OXB-102
Vybraná dávka OXB-102 jednorázové podání (část B: dvojitě zaslepená)
|
Neurochirurgická dodávka OXB-102 (genová terapie) do putamenu
Ostatní jména:
|
|
Falešný srovnávač: Imitace chirurgického zákroku
Celková anestezie s bilaterálními kožními řezy (část B: dvojitě zaslepená)
|
Účastníci randomizovaní do kontrolní skupiny v části B obdrží ISP
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost OXB-102 měřená výskytem nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
|
Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody související s léčbou budou posuzovány podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), verze 4.0, National Cancer Institute.
|
Časový úsek 3 měsíce
|
|
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami v klinické laboratorní analýze
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
|
Počet klinicky významných změn v klinické laboratorní analýze
|
Časový úsek 3 měsíce
|
|
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami vitálních funkcí
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
|
Počet klinicky významných změn vitálních funkcí
|
Časový úsek 3 měsíce
|
|
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami v nálezech MRI mozku
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
|
Počet klinicky významných změn v nálezu MRI mozku
|
Časový úsek 3 měsíce
|
|
Bezpečnost OXB-102 měřená změnami ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Časový úsek 3 měsíce
|
Počet klinicky významných změn při fyzikálním vyšetření
|
Časový úsek 3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna ve skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) definovaných ve stavech medikace „OFF“ a „ON“
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Základní až 6 měsíců
|
|
Změna času „OFF“ během dne bdění ve srovnání s výchozí hodnotou, jak byla hodnocena deníky účastníků
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Základní až 6 měsíců
|
|
Změna skóre na stupnici hodnocení dyskineze
Časové okno: Základní až 6 měsíců
|
Základní až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Erika De Boever, DDS, PhD, Sio Gene Therapies
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
12. dubna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
12. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
25. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. května 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OXB-102-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .