原発性硬化性胆管炎に対するビドフルディムスカルシウム (PSC)
2022年10月11日 更新者：Elizabeth Carey
原発性硬化性胆管炎（PSC）の治療としての、ジヒドロオロト酸デヒドロゲナーゼの新規経口投与可能な低分子阻害剤であるビドフルディムス カルシウムの活性の調査
ビドフルディムス カルシウムを 6 か月間毎日投与した場合の安全性、忍容性、および有効性を調べること。
調査の概要
詳細な説明
調査員は以下を評価します。
- 3 か月と 6 か月の血清アルカリホスファターゼ レベルの変化。
- 3 か月および 6 か月での他の肝臓生化学の変化。
- 6 週間および 6 か月での IL-17 および IFNγ レベルの変化。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Tempe、Arizona、アメリカ、85281
- Arizona State University
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic in Rochester
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 対象年齢18～75歳の男性または女性
- -AASLDによって発行されたガイドラインと一致するPSCの診断。 -すべての被験者は、ベースラインで正常値の上限（ULN）の少なくとも1.5倍の血清ALPの上昇と、PSCの胆管造影の証拠（MRI、内視鏡的逆行性胆管造影、または直接胆管造影）を持っている必要があります。
- 間接ビリルビン
- -胆道閉塞を除外する超音波（または同等の画像診断法） 研究登録から6か月以内の悪性腫瘍
- 潰瘍性大腸炎やクローン病などの炎症性腸疾患を伴うまたは伴わないPSC
- -研究プロトコルを遵守し、インフォームドコンセントを提供することに同意する必要があります
除外基準:
- 妊娠、妊娠を希望している、または授乳中
- 活動性のA型またはB型肝炎感染
- 活動性 C 型肝炎感染 (抗体陽性); C型肝炎感染の既往歴のある患者は、HCV RNAのレベルが検出できない場合、この研究の対象となります
- HIV / AIDS（医療記録またはHIVAb / HIA抗原による）、結核、または結核菌の陽性インターフェロンガンマアッセイ（IGRA）
- 原発性胆汁性胆管炎および妊娠の胆汁うっ滞性疾患などのその他の胆汁うっ滞性肝疾患
- ウィルソン病、ギルバート症候群、ヘモクロマトーシスなどの代謝性肝疾患
- -スクリーニング時の血清尿酸値> 1.2 ULN
- α-1アンチトリプシン欠乏症などの遺伝性肝疾患
- 免疫グロブリンG4関連胆管炎
- -自己免疫性肝炎（AIH）および/または原発性胆汁性胆管炎を伴うPSC
- 二次硬化性胆管炎（SSC）
- -抗生物質を必要とする活動性の急性上行性胆管炎
- CCA（悪性胆道狭窄、新生物、および細胞診/組織病理学または胆管の腺癌と一致する陽性蛍光 in situ ハイブリダイゼーション（FISH））
- 非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）を示した肝生検（以前に取得したことがある場合）。 画像検査により脂肪肝が疑われる患者は除外されません。
- 肝性脳症、門脈圧亢進症、肝腎症候群、肝肺症候群などの進行性PSCの合併症の存在
- -肝移植の履歴、無作為化から12か月以内に予想される肝移植の必要性、15以上の末期肝疾患モデル（MELD）スコア、またはチャイルドピュースコア> 6
- 継続的なアルコール乱用 (男性は 1 日あたり 4 杯以上、女性は 1 日あたり 2 杯以上)
- 計算されたクレアチニンクリアランスが中等度から重度の腎障害
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全を損なう可能性がある、または被験者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の状態または異常
- -治験薬の開始前30日以内のC.ディフィシル感染の証拠または治療
- 陽性のC. difficile毒素Bによって確認された、スクリーニング段階でのアクティブなC. difficile感染の証拠
- -治験薬開始前30日以内にC. difficile感染以外の腸内病原体の治療を受けた被験者
- -30日以内に生ワクチンを受け取った、または受け取る予定であり、研究の終わりまで
- 17.5mg/週以上のメトトレキサートの使用
- 毎日10mgを超えるロスバスタチン
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビドフルディムス カルシウム (VC)
6 か月にわたる VC の毎日の投与
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6か月の治療期間中、被験者は1日1回経口で30mgのVCを受け取ります。
これに先行して、被験者が 15 mg VC を 1 週間 1 日 1 回投与される導入投与期間が続きます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清アルカリホスファターゼ（ＡＬＰ）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（ＡＳＴ）レベルの組み合わせによって測定される陽性結果を経験する被験者。
時間枠：ベースラインから24週間
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ベースラインから 24 週までの ALP 低下が 25% 以上であり、ベースラインからの AST 増加が 24 週で 33% 以下である被験者の数。
ALP は、1 リットルあたりの国際単位 (IU/L) として測定されます。
AST は、1 リットルあたりの国際単位 (IU/L) として測定されます。
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ベースラインから24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常なアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)
時間枠：ベースラインから24週間
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ASTレベルが異常な（正常範囲外）被験者の数。
ASTは、肝臓、心臓、および筋肉細胞に大量に見られる酵素です.
この検査は主に、アルカリホスファターゼやビリルビンなどの他の検査とともに行われ、肝疾患の診断と監視を行います。
この検査では、肝細胞に対するさまざまな形態の損傷に反応してこの酵素の血清レベルが上昇するため、肝細胞の完全性を評価します。
正常範囲は 5 ～ 40 U/L です。
単位: U/L
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ベースラインから24週間
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異常なアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)
時間枠：24週間
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異常な (正常範囲内ではない) ALT レベルを持つ被験者の数。
肝臓や心臓の細胞に通常存在する酵素で、肝臓や心臓が損傷を受けると血流に放出されます。
血中 ALT レベルは、肝臓の損傷 (ウイルス性肝炎など) や心臓への傷害 (心臓発作など) によって上昇します。
正常範囲は 7 ～ 56 U/L です。
単位: U/L
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24週間
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異常な総ビリルビン
時間枠：24週間
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総ビリルビン値が異常な（正常範囲外）被験者の数。
ビリルビンは、肝臓で作られる液体である胆汁に含まれる黄色がかった色素です。
毎日、少量の古い赤血球が新しい血球に置き換わります。
これらの古い血球が除去された後、ビリルビンが残ります。
肝臓はビリルビンの分解を助け、便とともに体外に排出できるようにします。
総ビリルビンの正常範囲は 0.3 ～ 1.2 mg/dL 単位: mg/dL
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24週間
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異常な直接ビリルビン
時間枠：24週間
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異常な（正常範囲内ではない）直接ビリルビンレベルを有する被験者の数。
肝臓では、ビリルビンはあなたの体が取り除くことができる形に変わります.
これを抱合型ビリルビンまたは直接型ビリルビンと呼びます。
このビリルビンは肝臓から小腸に移動します。
ごく少量が腎臓に入り、尿中に排泄されます。
直接ビリルビンの正常範囲は、0.3 ～ 1.2 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) です。
単位：mg/dL
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月17日
一次修了 (実際)
2020年6月30日
研究の完了 (実際)
2020年6月30日
試験登録日
最初に提出
2018年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月26日
最初の投稿 (実際)
2018年10月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月11日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。