Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vidofludimus Calcium pro primární sklerotizující cholangitidu (PSC)

11. října 2022 aktualizováno: Elizabeth Carey

Zkoumání aktivity Vidofludimus Calcium, nový, perorálně dostupný, malomolekulární inhibitor dihydroorotátdehydrogenázy, jako léčba primární sklerotizující cholangitidy (PSC)

Zkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost denního dávkování vidofludimu kalcium po dobu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyšetřovatelé posoudí následující:

  1. Změny hladin alkalické fosfatázy v séru po 3 a 6 měsících.
  2. Změny v jiných jaterních biochemiích ve 3 a 6 měsících.
  3. Změny hladin IL-17 & IFNy po 6 týdnech a 6 měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
      • Tempe, Arizona, Spojené státy, 85281
        • Arizona State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18-75 let
  2. Diagnóza PSC v souladu s pokyny publikovanými AASLD. Všichni jedinci musí mít zvýšenou sérovou ALP na alespoň 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) na začátku plus cholangiografický průkaz PSC (MRI, endoskopická retrográdní cholangiografie nebo přímá cholangiografie).
  3. Nepřímý bilirubin
  4. Ultrazvuk (nebo ekvivalentní zobrazovací modalita), který vylučuje biliární obstrukci a malignitu do 6 měsíců od zařazení do studie
  5. PSC s nebo bez zánětlivého onemocnění střev, jako je ulcerózní kolitida nebo Crohnova choroba
  6. Musí souhlasit s dodržováním protokolu studie a poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství, pokus o otěhotnění nebo kojení
  2. Aktivní infekce hepatitidou A nebo B
  3. Aktivní infekce hepatitidou C (pozitivní protilátky); pacienti s anamnézou infekce hepatitidy C budou způsobilí pro tuto studii, pokud mají nedetekovatelné hladiny HCV RNA
  4. HIV/AIDS (podle lékařského záznamu nebo antigenu HIVAb/HIA), tuberkulóza nebo pozitivní interferon-gama test (IGRA) na Mycobacterium tuberculosis
  5. Jiná cholestatická onemocnění jater, jako je primární biliární cholangitida a cholestatická onemocnění v těhotenství
  6. Metabolická onemocnění jater, jako je Wilsonova choroba, Gilbertův syndrom nebo hemochromatóza
  7. Hladiny kyseliny močové v séru při screeningu >1,2 ULN
  8. Dědičná onemocnění jater, jako je nedostatek α-1 antitrypsinu
  9. Cholangitida související s imunoglobulinem G4
  10. PSC se současnou autoimunitní hepatitidou (AIH) a/nebo primární biliární cholangitidou
  11. Sekundární sklerotizující cholangitida (SSC)
  12. Aktivní akutní ascendentní cholangitida vyžadující antibiotika
  13. CCA (maligní biliární striktura, novotvar a cytologie/histopatologie nebo pozitivní fluorescenční in situ hybridizace (FISH) konzistentní s adenokarcinomem žlučovodu)
  14. Biopsie jater, pokud byla dříve získána, která prokázala nealkoholickou steatohepatitidu (NASH). Pacienti s podezřením na ztučnění jater při zobrazení nebudou vyloučeni.
  15. Přítomnost komplikací pokročilého PSC, jako je jaterní encefalopatie, portální hypertenze, hepato-renální syndrom a hepato-pulmonální syndrom
  16. Transplantace jater v anamnéze, předpokládaná potřeba transplantace jater do 12 měsíců od randomizace, skóre modelu konečného stádia jaterního onemocnění (MELD) ≥15 nebo Child Pugh skóre >6
  17. Trvalé zneužívání alkoholu (>4 nápoje denně u mužů a >2 nápoje denně u žen)
  18. Středně těžké až těžké poškození ledvin s vypočtenou clearance kreatininu
  19. Jakékoli další stavy nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit subjekt účastnící se nebo dokončení studie
  20. Důkaz nebo léčba infekce C. difficile během 30 dnů před zahájením léčby studovaným lékem
  21. Důkaz aktivní infekce C. difficile během fáze screeningu potvrzen pozitivním toxinem B C. difficile
  22. Jedinci, kteří byli léčeni na jiné střevní patogeny než infekci C. difficile během 30 dnů před zahájením studie
  23. Obdrželi nebo plánují dostat živou vakcínu do 30 dnů před a do konce studie
  24. Užívání methotrexátu v dávce ≥17,5 mg/týden
  25. Rosuvastatin v dávce vyšší než 10 mg denně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vidofludimus vápník (VC)
Denní dávkování VC po dobu 6 měsíců
Lék: Vidofludimus vápník
Během 6měsíčního léčebného období budou subjekty dostávat 30 mg VC perorálně jednou denně. Tomu bude předcházet úvodní období dávkování, kdy subjekty budou dostávat 15 mg VC jednou denně po dobu 1 týdne.
Ostatní jména:
  • IMU-838

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjekty, které zaznamenaly pozitivní výsledek měřený kombinací hladin sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) a aspartátaminotransferázy (AST).
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Počet subjektů, které mají jak snížení ALP od výchozí hodnoty do týdne 24, které je větší nebo rovné 25 %, tak jejich zvýšení AST od výchozí hodnoty je ve 24. týdnu menší nebo rovné 33 %. ALP měřeno jako mezinárodní jednotky na litr (IU/L). AST měřeno jako mezinárodní jednotky na litr (IU/L).
Výchozí stav do 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Abnormální aspartátaminotransferáza (AST)
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Počet subjektů s abnormálními hladinami AST (nikoli v normálním rozmezí). AST je enzym, který se nachází ve velkém množství v buňkách jater, srdce a svalů. Tento test se provádí hlavně spolu s dalšími testy, jako je alkalická fosfatáza a bilirubin k diagnostice a monitorování onemocnění jater. Tento test hodnotí integritu hepatocytů, protože sérové ​​hladiny tohoto enzymu rostou v reakci na různé formy poškození jaterních buněk. Normální rozsah je 5 až 40 U/L. Jednotky: U/L
Výchozí stav do 24 týdnů
Abnormální alaninaminotransferáza (ALT)
Časové okno: 24 týdnů
Počet subjektů s abnormálními (ne v normálním rozmezí) hladinami ALT. Enzym normálně přítomný v jaterních a srdečních buňkách, který se uvolňuje do krevního řečiště při poškození jater nebo srdce. Hladiny ALT v krvi jsou zvýšené při poškození jater (například virovou hepatitidou) nebo při poškození srdce (například při srdečním infarktu). Normální rozsah je 7 až 56 U/L. Jednotky: U/L
24 týdnů
Abnormální celkový bilirubin
Časové okno: 24 týdnů
Počet subjektů s abnormálními hladinami celkového bilirubinu (nikoli v normálním rozmezí). Bilirubin je nažloutlý pigment nacházející se ve žluči, tekutině vytvářené játry. Malé množství starších červených krvinek je každý den nahrazeno novými. Bilirubin zůstává po odstranění těchto starších krvinek. Játra pomáhají odbourávat bilirubin, aby mohl být odstraněn z těla stolicí. Normální rozmezí pro celkový bilirubin je 0,3 až 1,2 mg/dl Jednotky: mg/dl
24 týdnů
Abnormální přímý bilirubin
Časové okno: 24 týdnů
Počet subjektů s abnormálními (ne v normálním rozmezí) hladinami přímého bilirubinu. V játrech se bilirubin mění na formu, které se vaše tělo může zbavit. Toto se nazývá konjugovaný bilirubin nebo přímý bilirubin. Tento bilirubin putuje z jater do tenkého střeva. Velmi malé množství prochází ledvinami a vylučuje se močí. Normální rozmezí pro přímý bilirubin je 0,3 a 1,2 miligramů na decilitr (mg/dl). Jednotky: mg/dl
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Elizabeth Carey

Spolupracovníci

Arizona State University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

29. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IND140679

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vidofludimus vápník

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit