Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vidofludimus Calcium til Primær Skleroserende Cholangitis (PSC)

11. oktober 2022 opdateret af: Elizabeth Carey

Undersøgelse af aktiviteten af ​​Vidofludimus Calcium, en ny, oralt tilgængelig, lille molekylehæmmer af dihydroorotatdehydrogenase, som en behandling af primær skleroserende cholangitis (PSC)

At undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​daglig dosering med vidofludimus calcium over en 6-måneders periode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskere vil vurdere følgende:

  1. Ændringer i serumniveauer af alkalisk fosfatase efter 3 og 6 måneder.
  2. Ændringer i andre leverbiokemier efter 3 og 6 måneder.
  3. Ændringer i IL-17 & IFNγ niveauer efter 6 uger og 6 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
      • Tempe, Arizona, Forenede Stater, 85281
        • Arizona State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen 18-75 år
  2. Diagnose af PSC i overensstemmelse med retningslinjerne offentliggjort af AASLD. Alle forsøgspersoner skal have en forhøjet serum-ALP på mindst 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) ved baseline plus kolangiografiske tegn på PSC (MRI, endoskopisk retrograd kolangiografi eller direkte kolangiografi).
  3. Indirekte bilirubin
  4. En ultralyd (eller tilsvarende billeddannelsesmodalitet), der udelukker galdevejsobstruktion og malignitet inden for 6 måneder efter studietilmelding
  5. PSC med eller uden inflammatorisk tarmsygdom, såsom colitis ulcerosa eller Crohns sygdom
  6. Skal acceptere at overholde undersøgelsesprotokollen og give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet, forsøg på at blive gravid eller amning
  2. Aktiv hepatitis A- eller B-infektion
  3. Aktiv hepatitis C-infektion (antistofpositiv); patienter med en historie med hepatitis C-infektion vil være berettiget til denne undersøgelse, hvis de har upåviselige niveauer af HCV RNA
  4. HIV/AIDS (pr. lægejournal eller HIVAb/HIA-antigen), tuberkulose eller positiv interferon-gamma-assay (IGRA'er) for Mycobacterium tuberculosis
  5. Andre kolestatiske leversygdomme såsom primær galdekolangitis og kolestatiske graviditetssygdomme
  6. Metaboliske leversygdomme såsom Wilsons sygdom, Gilberts syndrom eller hæmokromatose
  7. Serumurinsyreniveauer ved screening >1,2 ULN
  8. Arvelige sygdomme i leveren såsom α-1 antitrypsin mangel
  9. Immunoglobulin G4-relateret kolangitis
  10. PSC med samtidig autoimmun hepatitis (AIH) og/eller primær biliær kolangitis
  11. Sekundær skleroserende kolangitis (SSC)
  12. Aktiv akut stigende kolangitis, der kræver antibiotika
  13. CCA (malign galdestriktur, neoplasma og cytologi/histopatologi eller positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) i overensstemmelse med adenokarcinom i galdekanalen)
  14. En leverbiopsi, hvis en sådan tidligere er opnået, som viste ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH). Patienter med mistanke om fedtlever ved billeddiagnostik vil ikke blive udelukket.
  15. Tilstedeværelse af komplikationer af fremskreden PSC såsom hepatisk encefalopati, portal hypertension, hepato-renalt syndrom og hepato-pulmonalt syndrom
  16. Anamnese med levertransplantation, forventet behov for levertransplantation inden for 12 måneder fra randomisering, en Model of End-stage Lever Disease (MELD) score på ≥15 eller en Child Pugh score >6
  17. Igangværende alkoholmisbrug (> 4 drinks om dagen for mænd og > 2 drinks om dagen for kvinder)
  18. Moderat til svært nedsat nyrefunktion med en beregnet kreatininclearance på
  19. Enhver anden tilstand eller abnormitet, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen
  20. Bevis på eller behandling for C. difficile-infektion inden for 30 dage før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet
  21. Bevis på aktiv C. difficile-infektion under screeningsfasen bekræftet af et positivt C. difficile-toksin B
  22. Forsøgspersoner, der er blevet behandlet for andre tarmpatogener end C. difficile-infektion inden for 30 dage før påbegyndelse af studiets lægemiddel
  23. Modtaget eller planlægger at modtage levende vaccine inden for 30 dage før og til og med afslutningen af ​​undersøgelsen
  24. Brug af methotrexat ved dosis ≥17,5 mg/uge
  25. Rosuvastatin over 10 mg dagligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vidofludimus Calcium (VC)
Daglig dosering af VC over 6 måneder
Medicin: Vidofludimus calcium
I løbet af den 6-måneders behandlingsperiode vil forsøgspersonerne modtage 30 mg VC oralt én gang dagligt. Dette vil blive forudsat af en indledende doseringsperiode, hvor forsøgspersoner vil modtage 15 mg VC én gang dagligt i 1 uge.
Andre navne:
  • IMU-838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forsøgspersoner, der oplever et positivt resultat målt ved kombination af serum alkalisk fosfatase (ALP) og aspartat aminotransferase (AST) niveauer.
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Antallet af forsøgspersoner, der både har en ALP-reduktion fra baseline til uge 24, der er større eller lig med 25 %, og deres AST-stigning fra baseline er mindre end eller lig med 33 % i uge 24. ALP målt som internationale enheder pr. liter (IU/L). AST målt som internationale enheder pr. liter (IU/L).
Baseline til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Unormal aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Antal forsøgspersoner med unormale (ikke inden for normalområdet) AST-niveauer. AST er et enzym, der findes i store mængder i lever-, hjerte- og muskelceller. Denne test udføres hovedsageligt sammen med andre tests såsom alkalisk fosfatase og bilirubin for at diagnosticere og overvåge leversygdom. Denne test evaluerer hepatocytintegriteten, da serumniveauer af dette enzym stiger som reaktion på en række forskellige former for skade på leverceller. Det normale område er 5 til 40 U/L. Enheder: U/L
Baseline til 24 uger
Unormal alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 24 uger
Antal forsøgspersoner med unormale (ikke inden for normalområdet) ALT-niveauer. Et enzym, der normalt findes i lever- og hjerteceller, og som frigives til blodbanen, når leveren eller hjertet er beskadiget. ALT-niveauerne i blodet er forhøjet med leverskade (f.eks. fra viral hepatitis) eller med en fornærmelse af hjertet (f.eks. fra et hjerteanfald). Det normale område er 7 til 56 U/L. Enheder: U/L
24 uger
Unormal total bilirubin
Tidsramme: 24 uger
Antal forsøgspersoner med unormale (ikke inden for normalområdet) Totale Bilirubin-niveauer. Bilirubin er et gulligt pigment, der findes i galde, en væske fremstillet af leveren. En lille mængde ældre røde blodlegemer erstattes af nye blodlegemer hver dag. Bilirubin er tilbage, efter at disse ældre blodlegemer er fjernet. Leveren hjælper med at nedbryde bilirubin, så det kan fjernes fra kroppen i afføringen. Det normale område for total bilirubin er 0,3 til 1,2 mg/dL Enheder: mg/dL
24 uger
Unormalt direkte bilirubin
Tidsramme: 24 uger
Antal forsøgspersoner med unormale (ikke inden for normalområdet) direkte bilirubinniveauer. I leveren omdannes bilirubin til en form, som din krop kan slippe af med. Dette kaldes konjugeret bilirubin eller direkte bilirubin. Dette bilirubin rejser fra leveren til tyndtarmen. En meget lille mængde passerer ind i dine nyrer og udskilles i din urin. Normalområdet for direkte bilirubin er 0,3 og 1,2 milligram pr. deciliter (mg/dL). Enheder: mg/dL
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Elizabeth Carey

Samarbejdspartnere

Arizona State University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IND140679

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner