Vidofludimus Calcium para la colangitis esclerosante primaria (PSC)
11 de octubre de 2022 actualizado por: Elizabeth Carey
Investigación de la actividad de Vidofludimus Calcium, un nuevo inhibidor de molécula pequeña disponible por vía oral de la dihidroorotato deshidrogenasa, como tratamiento para la colangitis esclerosante primaria (CEP)
Examinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la dosificación diaria de vidofludimus cálcico durante un período de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores evaluarán lo siguiente:
- Cambios en los niveles de fosfatasa alcalina sérica a los 3 y 6 meses.
- Cambios en otras bioquímicas hepáticas a los 3 y 6 meses.
- Cambios en los niveles de IL-17 e IFNγ a las 6 semanas y 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85281
- Arizona State University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto masculino o femenino de 18 a 75 años
- Diagnóstico de CEP acorde con las guías publicadas por la AASLD. Todos los sujetos deben tener una ALP sérica elevada de al menos 1,5 veces el límite superior normal (ULN) al inicio del estudio más evidencia colangiográfica de PSC (IRM, colangiografía retrógrada endoscópica o colangiografía directa).
- Bilirrubina indirecta
- Una ecografía (o una modalidad de imagen equivalente) que excluya la obstrucción biliar y la malignidad dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción en el estudio
- CEP con o sin enfermedad inflamatoria intestinal, como colitis ulcerosa o enfermedad de Crohn
- Debe estar de acuerdo en cumplir con el protocolo del estudio y dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Embarazo, intentar quedar embarazada o amamantar
- Infección activa por hepatitis A o B
- Infección por hepatitis C activa (anticuerpo positivo); los pacientes con antecedentes de infección por hepatitis C serán elegibles para este estudio si tienen niveles indetectables de ARN del VHC
- VIH/SIDA (por registro médico o antígeno HIVAb/HIA), tuberculosis o prueba de interferón-gamma (IGRA) positiva para Mycobacterium tuberculosis
- Otras enfermedades colestásicas del hígado, como la colangitis biliar primaria y las enfermedades colestásicas del embarazo.
- Enfermedades metabólicas del hígado como la enfermedad de Wilson, el síndrome de Gilbert o la hemocromatosis
- Niveles séricos de ácido úrico en la selección > 1,2 ULN
- Enfermedades hereditarias del hígado como la deficiencia de α-1 antitripsina
- Colangitis relacionada con inmunoglobulina G4
- CEP con hepatitis autoinmune (HAI) concomitante y/o colangitis biliar primaria
- Colangitis esclerosante secundaria (SSC)
- Colangitis ascendente aguda activa que requiere antibióticos
- CCA (estenosis biliar maligna, neoplasia y citología/histopatología o hibridación positiva in situ con fluorescencia (FISH) compatible con adenocarcinoma de la vía biliar)
- Una biopsia de hígado, si se ha obtenido previamente, que mostró esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). No se excluirán pacientes con sospecha de hígado graso por imagen.
- Presencia de complicaciones de la CEP avanzada como encefalopatía hepática, hipertensión portal, síndrome hepatorrenal y síndrome hepatopulmonar
- Antecedentes de trasplante hepático, necesidad anticipada de trasplante hepático dentro de los 12 meses posteriores a la aleatorización, una puntuación del Modelo de enfermedad hepática en etapa terminal (MELD) de ≥15 o una puntuación de Child Pugh >6
- Abuso continuo de alcohol (> 4 tragos por día para hombres y > 2 tragos por día para mujeres)
- Insuficiencia renal de moderada a grave con un aclaramiento de creatinina calculado de
- Cualquier otra condición o anormalidad que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.
- Evidencia o tratamiento para la infección por C. difficile dentro de los 30 días anteriores al inicio del fármaco del estudio
- Evidencia de infección activa por C. difficile durante la fase de detección confirmada por una toxina B positiva de C. difficile
- Sujetos que han sido tratados por patógenos intestinales distintos a la infección por C. difficile dentro de los 30 días anteriores al inicio del fármaco del estudio
- Recibió o planea recibir una vacuna viva dentro de los 30 días anteriores y hasta el final del estudio
- Uso de metotrexato a dosis ≥17,5mg/semana
- Rosuvastatina superior a 10 mg al día
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vidofludimus Cálcico (VC)
Dosificación diaria de VC durante 6 meses
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Durante el período de tratamiento de 6 meses, los sujetos recibirán 30 mg de VC por vía oral una vez al día.
Esto estará precedido por un período de dosificación inicial en el que los sujetos recibirán 15 mg de VC una vez al día durante 1 semana.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sujetos que experimentan un resultado positivo medido por la combinación de niveles séricos de fosfatasa alcalina (ALP) y aspartato aminotransferasa (AST).
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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El número de sujetos que tienen una reducción de ALP desde el inicio hasta la semana 24 mayor o igual al 25 % y su aumento de AST desde el inicio es menor o igual al 33 % en la semana 24.
ALP medido en unidades internacionales por litro (IU/L).
AST medido en unidades internacionales por litro (UI/L).
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Línea de base a 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aspartato aminotransferasa anormal (AST)
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 semanas
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Número de sujetos con niveles anormales (fuera del rango normal) de AST.
La AST es una enzima que se encuentra en grandes cantidades en el hígado, el corazón y las células musculares.
Esta prueba se realiza principalmente junto con otras pruebas como la fosfatasa alcalina y la bilirrubina para diagnosticar y controlar la enfermedad hepática.
Esta prueba evalúa la integridad de los hepatocitos, ya que los niveles séricos de esta enzima aumentan en respuesta a una variedad de formas de daño a las células hepáticas.
El rango normal es de 5 a 40 U/L.
Unidades: U/L
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Línea de base a 24 semanas
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Alanina Aminotransferasa (ALT) anormal
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Número de sujetos con niveles anormales (fuera del rango normal) de ALT.
Una enzima normalmente presente en las células del hígado y del corazón que se libera en el torrente sanguíneo cuando el hígado o el corazón están dañados.
Los niveles de ALT en la sangre se elevan con daño hepático (por ejemplo, por hepatitis viral) o con un daño al corazón (por ejemplo, por un ataque al corazón).
El rango normal es de 7 a 56 U/L.
Unidades: U/L
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24 semanas
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Bilirrubina total anormal
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Número de sujetos con niveles anormales (fuera del rango normal) de bilirrubina total.
La bilirrubina es un pigmento amarillento que se encuentra en la bilis, un líquido producido por el hígado.
Todos los días se reemplaza una pequeña cantidad de glóbulos rojos viejos por glóbulos nuevos.
La bilirrubina queda después de que se eliminan estos glóbulos viejos.
El hígado ayuda a descomponer la bilirrubina para que pueda eliminarse del cuerpo en las heces.
El rango normal para la bilirrubina total es de 0,3 a 1,2 mg/dL Unidades: mg/dL
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24 semanas
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Bilirrubina Directa Anormal
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Número de sujetos con niveles anormales (fuera del rango normal) de bilirrubina directa.
En el hígado, la bilirrubina se transforma en una forma que su cuerpo puede eliminar.
Esto se llama bilirrubina conjugada o bilirrubina directa.
Esta bilirrubina viaja desde el hígado hasta el intestino delgado.
Una cantidad muy pequeña pasa a los riñones y se excreta en la orina.
El rango normal para la bilirrubina directa es de 0,3 y 1,2 miligramos por decilitro (mg/dL).
Unidades: mg/dL
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
29 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de octubre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IND140679
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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