Vidofludimus Cálcio para Colangite Esclerosante Primária (PSC)

Critério de inclusão:

1. Indivíduo do sexo masculino ou feminino de 18 a 75 anos
2. Diagnóstico de CEP consistente com as diretrizes publicadas pela AASLD. Todos os indivíduos devem ter uma ALP sérica elevada de pelo menos 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) na linha de base, mais evidência colangiográfica de CEP (MRI, colangiografia retrógrada endoscópica ou colangiografia direta).
3. Bilirrubina indireta
4. Um ultrassom (ou modalidade de imagem equivalente) que exclua obstrução biliar e malignidade dentro de 6 meses após a inscrição no estudo
5. PSC com ou sem doença inflamatória intestinal, como colite ulcerosa ou doença de Crohn
6. Deve concordar em cumprir o protocolo do estudo e fornecer consentimento informado

Critério de exclusão:

1. Gravidez, tentativa de engravidar ou amamentação
2. Infecção ativa por hepatite A ou B
3. Infecção ativa por hepatite C (anticorpo positivo); pacientes com histórico de infecção por hepatite C serão elegíveis para este estudo se tiverem níveis indetectáveis ​​de RNA do HCV
4. HIV/AIDS (por registro médico ou antígeno HIVAb/HIA), tuberculose ou ensaio de interferon-gama positivo (IGRAs) para Mycobacterium tuberculosis
5. Outras doenças hepáticas colestáticas, como colangite biliar primária e doenças colestáticas da gravidez
6. Doenças hepáticas metabólicas, como doença de Wilson, síndrome de Gilbert ou hemocromatose
7. Níveis séricos de ácido úrico na triagem > 1,2 LSN
8. Doenças hereditárias do fígado, como deficiência de α-1 antitripsina
9. Colangite relacionada à imunoglobulina G4
10. CEP com hepatite autoimune (HAI) concomitante e/ou colangite biliar primária
11. Colangite esclerosante secundária (CSS)
12. Colangite ascendente aguda ativa que requer antibióticos
13. CCA (estenose biliar maligna, neoplasia e citologia/histopatologia ou hibridização in situ de fluorescência positiva (FISH) compatível com adenocarcinoma do ducto biliar)
14. Uma biópsia hepática, se tiver sido obtida anteriormente, que mostrou esteato-hepatite não alcoólica (NASH). Pacientes com suspeita de fígado gorduroso por imagem não serão excluídos.
15. Presença de complicações de CEP avançada, como encefalopatia hepática, hipertensão portal, síndrome hepatorrenal e síndrome hepatopulmonar
16. Histórico de transplante de fígado, necessidade antecipada de transplante de fígado dentro de 12 meses a partir da randomização, pontuação do Modelo de Doença Hepática em Estágio Final (MELD) ≥15 ou pontuação de Child Pugh >6
17. Abuso contínuo de álcool (> 4 drinques por dia para homens e > 2 drinques por dia para mulheres)
18. Insuficiência renal moderada a grave com depuração de creatinina calculada de
19. Quaisquer outras condições ou anormalidades que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do sujeito ou interferir na participação ou conclusão do estudo
20. Evidência ou tratamento para infecção por C. difficile dentro de 30 dias antes do início do medicamento do estudo
21. Evidência de infecção ativa por C. difficile durante a fase de triagem confirmada por toxina B de C. difficile positiva
22. Indivíduos que foram tratados para patógenos intestinais diferentes da infecção por C. difficile dentro de 30 dias antes do início do medicamento do estudo
23. Recebeu ou planeja receber vacina viva dentro de 30 dias antes e até o final do estudo
24. Uso de metotrexato na dose ≥17,5mg/semana
25. Rosuvastatina superior a 10 mg por dia