Vidofludimus Calcium für primär sklerosierende Cholangitis (PSC)
11. Oktober 2022 aktualisiert von: Elizabeth Carey
Untersuchung der Aktivität von Vidofludimus-Calcium, einem neuartigen, oral verfügbaren, niedermolekularen Inhibitor der Dihydroorotat-Dehydrogenase, zur Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC)
Es sollte die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer täglichen Gabe von Vidofludimus-Calcium über einen Zeitraum von 6 Monaten untersucht werden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Ermittler werden Folgendes bewerten:
- Veränderungen der alkalischen Phosphatasespiegel im Serum nach 3 und 6 Monaten.
- Veränderungen in anderen Leberbiochemien nach 3 und 6 Monaten.
- Veränderungen der IL-17- und IFNγ-Spiegel nach 6 Wochen und 6 Monaten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
18
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Tempe, Arizona, Vereinigte Staaten, 85281
- Arizona State University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches oder weibliches Probandenalter 18-75 Jahre
- Diagnose von PSC gemäß den von der AASLD veröffentlichten Richtlinien. Alle Probanden müssen eine erhöhte Serum-ALP von mindestens dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze (ULN) zu Studienbeginn plus cholangiographischem Nachweis von PSC (MRT, endoskopische retrograde Cholangiographie oder direkte Cholangiographie) aufweisen.
- Indirektes Bilirubin
- Ein Ultraschall (oder eine gleichwertige bildgebende Modalität), der eine Gallenobstruktion und Malignität innerhalb von 6 Monaten nach Studieneinschluss ausschließt
- PSC mit oder ohne entzündliche Darmerkrankung, wie Colitis ulcerosa oder Morbus Crohn
- Muss zustimmen, das Studienprotokoll einzuhalten und eine Einverständniserklärung abgeben
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft, Versuch, schwanger zu werden oder Stillen
- Aktive Hepatitis-A- oder -B-Infektion
- Aktive Hepatitis-C-Infektion (Antikörper-positiv); Patienten mit Hepatitis-C-Infektion in der Vorgeschichte sind für diese Studie geeignet, wenn sie nicht nachweisbare HCV-RNA-Spiegel aufweisen
- HIV/AIDS (laut Krankenakte oder HIVAb/HIA-Antigen), Tuberkulose oder positiver Interferon-Gamma-Assay (IGRAs) für Mycobacterium tuberculosis
- Andere cholestatische Lebererkrankungen wie primär biliäre Cholangitis und cholestatische Schwangerschaftserkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen der Leber wie Morbus Wilson, Gilbert-Syndrom oder Hämochromatose
- Serum-Harnsäurespiegel beim Screening > 1,2 ULN
- Erbliche Erkrankungen der Leber wie z. B. α-1-Antitrypsin-Mangel
- Immunglobulin G4-bedingte Cholangitis
- PSC mit begleitender Autoimmunhepatitis (AIH) und/oder primär biliärer Cholangitis
- Sekundär sklerosierende Cholangitis (SSC)
- Aktive akute aufsteigende Cholangitis, die Antibiotika erfordert
- CCA (maligne Gallenstriktur, Neoplasma und Zytologie/Histopathologie oder positive Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) im Einklang mit einem Adenokarzinom des Gallengangs)
- Eine Leberbiopsie, falls zuvor eine durchgeführt wurde, die eine nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH) zeigte. Patienten mit Verdacht auf Fettleber durch Bildgebung werden nicht ausgeschlossen.
- Vorhandensein von Komplikationen bei fortgeschrittener PSC wie hepatische Enzephalopathie, portale Hypertension, hepato-renales Syndrom und hepato-pulmonales Syndrom
- Vorgeschichte einer Lebertransplantation, voraussichtlicher Bedarf einer Lebertransplantation innerhalb von 12 Monaten nach Randomisierung, ein MELD-Score (Model of End-stage Liver Disease) von ≥ 15 oder ein Child-Pugh-Score > 6
- Andauernder Alkoholmissbrauch (> 4 Getränke pro Tag für Männer und > 2 Getränke pro Tag für Frauen)
- Mittelschwere bis schwere Nierenfunktionsstörung mit einer berechneten Kreatinin-Clearance von
- Alle anderen Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden gefährden oder die Teilnahme des Probanden an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnten
- Nachweis oder Behandlung einer C. difficile-Infektion innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments
- Nachweis einer aktiven C.-difficile-Infektion während der Screening-Phase, bestätigt durch ein positives C.-difficile-Toxin B
- Probanden, die innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments gegen andere Darmpathogene als eine C. difficile-Infektion behandelt wurden
- Lebendimpfstoff erhalten oder planen, innerhalb von 30 Tagen vor und bis zum Ende der Studie zu erhalten
- Anwendung von Methotrexat in einer Dosis von ≥ 17,5 mg/Woche
- Rosuvastatin über 10 mg täglich
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Vidofludimus-Kalzium (VC)
Tägliche Dosierung von VC über 6 Monate
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Während der 6-monatigen Behandlungsdauer erhalten die Probanden einmal täglich 30 mg VC oral.
Dem geht eine Einführungsdosierungsperiode voraus, in der die Probanden 1 Woche lang einmal täglich 15 mg VC erhalten.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Probanden, die ein positives Ergebnis erfahren, gemessen durch die Kombination der Serumspiegel der alkalischen Phosphatase (ALP) und der Aspartataminotransferase (AST).
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
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Die Anzahl der Probanden, die sowohl eine ALP-Reduktion vom Ausgangswert bis Woche 24 von größer oder gleich 25 % und einen AST-Anstieg vom Ausgangswert von weniger als oder gleich 33 % in Woche 24 aufweisen.
ALP gemessen in internationalen Einheiten pro Liter (IU/L).
AST gemessen in internationalen Einheiten pro Liter (IU/L).
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Baseline bis 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anormale Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
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Anzahl der Probanden mit anormalen (nicht im normalen Bereich) AST-Werten.
AST ist ein Enzym, das in großen Mengen in Leber-, Herz- und Muskelzellen vorkommt.
Dieser Test wird hauptsächlich zusammen mit anderen Tests wie alkalischer Phosphatase und Bilirubin durchgeführt, um Lebererkrankungen zu diagnostizieren und zu überwachen.
Dieser Test bewertet die Integrität der Hepatozyten, da die Serumspiegel dieses Enzyms als Reaktion auf eine Vielzahl von Formen der Schädigung von Leberzellen ansteigen.
Der normale Bereich liegt zwischen 5 und 40 U/L.
Einheiten: U/L
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Baseline bis 24 Wochen
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Anormale Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 24 Wochen
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Anzahl der Probanden mit abnormalen (nicht im normalen Bereich) ALT-Werten.
Ein Enzym, das normalerweise in Leber- und Herzzellen vorhanden ist und in den Blutkreislauf freigesetzt wird, wenn Leber oder Herz geschädigt sind.
Die Blut-ALT-Spiegel sind bei Leberschäden (z. B. durch Virushepatitis) oder bei Herzinsuffizienz (z. B. bei einem Herzinfarkt) erhöht.
Der Normalbereich liegt zwischen 7 und 56 U/L.
Einheiten: U/L
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24 Wochen
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Anormales Gesamtbilirubin
Zeitfenster: 24 Wochen
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Anzahl der Probanden mit anormalen (nicht im normalen Bereich) Gesamtbilirubinspiegeln.
Bilirubin ist ein gelblicher Farbstoff, der in der Galle vorkommt, einer Flüssigkeit, die von der Leber gebildet wird.
Jeden Tag wird eine kleine Menge älterer roter Blutkörperchen durch neue Blutkörperchen ersetzt.
Bilirubin bleibt zurück, nachdem diese älteren Blutkörperchen entfernt wurden.
Die Leber hilft beim Abbau von Bilirubin, damit es mit dem Stuhl aus dem Körper ausgeschieden werden kann.
Der normale Bereich für das Gesamtbilirubin liegt zwischen 0,3 und 1,2 mg/dL Einheiten: mg/dL
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24 Wochen
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Abnormes direktes Bilirubin
Zeitfenster: 24 Wochen
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Anzahl der Probanden mit anormalen (nicht im normalen Bereich) direkten Bilirubinspiegeln.
In der Leber wird Bilirubin in eine Form umgewandelt, die Ihr Körper loswerden kann.
Dies wird konjugiertes Bilirubin oder direktes Bilirubin genannt.
Dieses Bilirubin wandert von der Leber in den Dünndarm.
Eine sehr kleine Menge gelangt in Ihre Nieren und wird mit Ihrem Urin ausgeschieden.
Der Normalbereich für direktes Bilirubin liegt zwischen 0,3 und 1,2 Milligramm pro Deziliter (mg/dL).
Einheiten: mg/dL
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24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. Juni 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Juni 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Juni 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Oktober 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Oktober 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IND140679
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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